目的:了解替代供者（AD）移植一线治疗儿童再生障碍性贫血（AA）的疗效及安全性。方法:回顾性分析2010年4月1日至2016年12月31日在上海儿童医学中心一线接受AD移植治疗的AA患儿临床资料，统计分析总生存（OS）率、植入成功率、移植物抗宿主病（GVHD）发生率等指标。结果:共纳入109例患者，极重型AA（VSAA）32例，重型AA（SAA）64例，非重型AA（NSAA）伴输血依赖13例，中位年龄6（0.8~18）岁，其中44例患者接受全相合无关供者（MUD）移植，44例接受8-9/10位点不全相合无关供者（MMUD）移植，21例接受不全相合亲缘供者（MMRD）移植，所有患者均接受以外周血干细胞（PBSC）为主的移植，≥3个位点不合的单倍型移植加第三方脐血（UCB）一份。所有患者移植前均未接受过抗胸腺细胞球蛋白（ATG）治疗，并排除活动性感染。106例（97.2%）获造血重建，中性粒细胞中位重建时间为13（9~19）d，血小板中位重建时间为16（10~81）d。死亡13例，5年OS率为88.1%（95% CI 81.1%~91.4%），MUD、MMUD及MMRD三组患者OS率差异无统计学意义（ P=0.361）。总体急性GVHD（aGVHD）及Ⅱ~Ⅳ度aGVHD发生率分别为74.3%和39.4%，总体慢性GVHD（cGVHD）和中度cGVHD发生率分别为30.7%和9.9%，无一例患者发生重度cGVHD。 结论:对于无同胞全相合供者的SAA/VSAA患儿，早期一线接受AD移植可能是一个选择，但需要进一步探索更有效的预防及治疗GVHD的措施。

目的:探讨异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后发生T大颗粒淋巴细胞增多（T-LGL）患者的临床特征、相关因素以及对预后的影响。方法:回顾性分析2013年6月至2020年2月接受allo-HSCT的359例患者连续性资料，男216例，女143例，中位年龄为38（7~65）岁。分析T-LGL的临床特征、累积发生率，比较发生与未发生T-LGL患者的总生存（OS）率、无病生存（DFS）率、累积复发率（CIR）及非复发死亡率（NRM）的差异，并研究影响移植后发生T-LGL的相关因素。结果:共入组359例患者，T-LGL组17例，非LGL组342例，中位随访38（3~92）个月，移植后1、2、3年T-LGL累积发生率分别为3.64%（95% CI 1.09%~6.19%）、4.50%（95% CI 1.36%~7.64%）和4.84%（95% CI 1.10%~8.76%）；移植受者CMV再激活（ P=0.013）、EBV血症（ P=0.034）以及急性移植物抗宿主病（ P=0.027）均与T-LGL发生有关，且多因素分析显示，良性血液病[ P=0.027， OR=3.36（95% CI 1.15~9.89）]、单倍型移植[ P=0.030， OR=4.67（95% CI 1.16~18.75）]、无关供者移植[ P=0.041， OR=5.49（95% CI 1.10~28.16）]为移植后发生T-LGL的独立预测因素。两组患者移植后3年OS、DFS率、CIR以及NRM差异均有统计学意义[OS：100.0%对78.6%（95% CI 74.1%~83.1%）， P=0.04；DFS：100.0%对70.0%（95% CI 64.9%~75.1%）， P=0.01；CIR：0对16.1%（95% CI 11.8%~22.4%）， P<0.01；NRM：0对12.6%（95% CI 12.5%~12.6%）， P=0.02]。亚组分析结果显示，恶性疾病患者移植后发生T-LGL者预后良好，NRM、DFS率以及CIR差异均有统计学意义（ P值均<0.05），而良性疾病患者移植后发生T-LGL对预后无明显影响。 结论:恶性疾病患者移植后T-LGL可能是一个较为持久的良性临床过程，与免疫重建和T细胞调节机制相关的因素可作为移植后T-LGL发生的主要预测因素。

目的:评估异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗老年人急性髓系白血病（AML）的预后。方法:回顾性分析2008年6月至2019年3月于苏州大学附属第一医院接受allo-HSCT的53例年龄≥55岁AML患者的临床资料，其中单倍体移植26例，同胞全相合移植18例，无关供者移植9例。分析老年AML患者行allo-HSCT的疗效，并比较单倍体与同胞全相合移植的疗效及安全性。结果:53例老年AML患者中男性35例，女性18例，中位年龄57岁（55~67岁）。45例采用清髓性预处理（MAC）方案，8例采用减低剂量预处理（RIC）方案。52例患者粒系植入成功，植入中位时间12 d（10~23 d）；50例患者巨核系植入成功，植入中位时间为13 d（10~76 d）。急性移植物抗宿主病（GVHD）的发生率为49.1%（26/53），其中Ⅲ~Ⅳ级15.1%（8/53）。中位随访时间14.7个月（0.4~136.8个月），生存32例。2年总生存（OS）率、2年无病生存（DFS）率、2年无GVHD无复发生存（GRFS）率分别为63.1%、59.5%和46.1%。多因素分析显示移植前疾病处于非完全缓解状态是影响患者OS（ HR=3.600，95% CI 1.213~10.684， P=0.021）、DFS（ HR=2.596，95% CI 1.098~6.138， P=0.030）及复发（ HR=3.957，95% CI 1.099~14.245， P=0.035）的独立危险因素，移植时供者年龄>45岁是影响患者OS（ HR=3.687，95% CI 1.343~10.215， P=0.011）的独立危险因素，诊断至移植时间≥6个月是影响患者GRFS（ HR=2.308，95% CI 1.083~4.918， P=0.030）的独立危险因素。单倍体移植组与同胞全相合移植组OS率、DFS率、累积复发率、Ⅲ~Ⅳ级急性GVHD及中重度慢性GVHD发生率差异均无统计学意义（均 P>0.05）。 结论:allo-HSCT是老年人AML安全有效的治疗方式，单倍体移植治疗老年人AML具有与同胞全相合移植相似的疗效及安全性，在无全相合供者情况下，单倍体造血干细胞移植可作为一个较好的选择。

2018年1月至2022年6月期间，30例难治/复发急性髓系白血病（R/R AML）患者在河南省肿瘤医院接受MeCBA方案（司莫司汀+克拉屈滨+白消安+阿糖胞苷）增强预处理挽救性异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。30例患者中男16例，女14例，中位年龄37（16～53）岁。同胞全相合供者移植3例，无关供者移植1例，单倍体移植26例。移植前中位化疗疗程数为4（3～22）个。移植后粒细胞、血小板植入中位时间分别为14（9～22）d 、18（10～40）d ，移植后30 d粒细胞累积植入率为100%，移植后100 d血小板累积植入率为96.7%（95% CI 85.4%～97.5%）。22例（73.3%）患者出现1～2级胃肠道不良反应，未出现3～4级脏器毒性。中位随访37.1个月，移植后3年总生存率为70.0%（95% CI 50.3%～83.1%），无事件生存率为65.3%（95% CI 44.8%～79.8%），累积复发率为21.2%（95% CI 9.2%～44.4%），非复发死亡率为16.7%（95% CI 7.3%～35.5%）。

目的:探讨T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤（T-ALL/LBL）采用异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）作为巩固治疗的疗效及预后因素。方法:收集2006年1月至2020年1月北京大学第三医院血液科和中国医学科学院血液病医院收治的119例T-ALL/LBL患者的临床资料。根据巩固治疗方案将患者分为单纯化疗组、化疗序贯异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）组、化疗序贯自体造血干细胞移植（auto-HSCT）组，比较各组的5年总生存（OS）率、无进展生存（PFS）率。结果:有效随访的113例患者中，79例（69.9%）诱导治疗后达完全缓解（CR）, 17例（15.0%）达部分缓解（PR），治疗总反应率（ORR）达84.9%。诱导治疗获得CR或PR的患者中，化疗序贯allo-HSCT组较单纯化疗组具有更高的5年OS率（55.6%对11.4%， P=0.001）和5年PFS率（54.2%对8.9%， P<0.001），而化疗序贯allo-HSCT组与化疗序贯auto-HSCT组比较5年OS率及5年PFS率差异均无统计学意义（ P=0.271， P=0.197）。对获得CR的患者进行分析得出同样结论。在仅获得PR患者中，化疗序贯allo-HSCT组仍然较单纯化疗组显示出生存优势（5年OS率分别为37.5%和0， P=0.064）。不同供者来源的allo-HSCT患者5年OS率差异无统计学意义（同胞全相合移植、单倍体移植、无关供者移植分别为61.1%、63.6%和50.0%， P>0.05）。早期前体T淋巴细胞白血病（ETP-ALL）患者的诱导化疗缓解率和非ETP-ALL患者比较差异无统计学意义，单纯化疗组中ETP-ALL患者较非ETP-ALL患者5年OS率更低（0对12.6%， P=0.045），而在进行allo-HSCT的患者中，ETP-ALL患者与非ETP-ALL患者5年OS率差异无统计学意义（75.0%对62.9%， P=0.852）。诱导治疗未达CR、巩固治疗未采用移植、LDH≥2倍正常值上限为独立预后不良因素（ P值均<0.05）。 结论:allo-HSCT可改善T-ALL/LBL患者预后，无论是对诱导治疗达CR还是PR患者，均可作为有效的巩固治疗方法。供者来源不影响allo-HSCT患者长期生存率，allo-HSCT作为巩固治疗手段可以克服ETP-ALL/LBL的不良预后。

目的:分析自体造血干细胞移植（auto-HSCT）与无关供者造血干细胞移植（URD-HSCT）治疗首次完全缓解期（CR 1）成人原发性急性髓系白血病（AML）的疗效，比较并探讨两种移植方式的差异及适应人群。 方法:对2008年3月至2018年11月在中国医学科学院血液病医院接受auto-HSCT及URD-HSCT的成人原发性AML患者进行回顾性分析。结果:共纳入147例患者，其中auto-HSCT组87例，URD-HSCT组60例，两组病例基线特征基本一致。auto-HSCT组、URD-HSCT组+30 d粒细胞植活率差异无统计学意义[92.6%（95% CI 86.9%~98.3%）对98.3%（95% CI 95.0%~100.0%）， P=0.270]，auto-HSCT组+60 d血小板累积植活率低于URD-HSCT组[83.6%（95% CI 75.8%~91.4%）对93.3%（95% CI 87.0%~99.6%）， P<0.001]。URD-HSCT组急性GVHD累积发生率为56.7%（95% CI 43.0%~68.2%），Ⅱ~Ⅳ度急性GVHD累积发生率为16.7%（95% CI 8.5%~27.2%），慢性GVHD累积发生率为33.3%（95% CI 21.7%~45.4%），广泛型慢性GVHD累积发生率为15.0%（95% CI 7.3%~25.2%）。中位随访53.8（0.8~127.8）个月，auto-HSCT组、URD-HSCT组5年总生存（OS）率分别为71.7%（95% CI 61.7%~81.7%）、67.8%（95% CI 55.8%~79.8%）（ P=0.556），无白血病生存（LFS）率分别为64.6%（95% CI 54.4%~74.8%）、68.1%（95% CI 56.3%~79.9%）（ P=0.642）。auto-HSCT组5年累积复发率高于URD-HSCT组[31.9%（95% CI 22.2%~42.1%）对15.1%（95% CI 7.4%~25.6%）， P=0.015]，移植相关死亡率（TRM）低于URD-HSCT组[3.4%（95% CI 0.9%~8.9%）对16.7%（95% CI 8.5%~27.2%）， P=0.006]。HLA相合及不全相合的无关供者移植在造血重建、GVHD、OS、LFS、复发及TRM方面差异均无统计学意义。遗传学低、中危患者auto-HSCT、URD-HSCT组移植后OS率、LFS率差异均无统计学意义，高危患者auto-HSCT后累积复发率高于URD-HSCT，LFS率低于URD-HSCT。 结论:对于成人原发性AML-CR 1患者，auto-HSCT与URD-HSCT具有相似的OS率和LFS率，auto-HSCT组复发率较高而TRM较低。缺乏同胞供者的遗传学高危组患者应选择URD-HSCT以减少移植后复发，提高生存率。

儿童噬血细胞综合征(HLH)分为原发性和继发性，随着分层诊疗的进步，其预后明显提高。异基因造血干细胞移植是根治原发性HLH、复发/难治性HLH和中枢神经系统受累HLH的推荐手段。随着移植技术的进步，移植相关病死率明显下降。一般移植选在病情缓解后，特殊情况下可以抢先移植。除同胞全相合供者外，目前HLA相合无关供者及单倍体供者移植后的存活率均明显提高。国内大多选择改良的标准方案作为预处理方案。

目的:评价异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童EB病毒(EBV)阳性淋巴组织增殖性疾病(EBV ＋LPD)的疗效。 方法:回顾性分析2019年7月至2022年7月郑州大学附属儿童医院收治的9例行allo-HSCT的EBV ＋LPD患儿的临床特征、治疗及预后情况。 结果:9例患儿均行组织病理学检查，其中儿童EBV阳性T淋巴组织增殖性疾病(EBV ＋T-LPD)6例、肺淋巴瘤样肉芽肿1例、儿童系统性EBV阳性T细胞淋巴瘤2例。男6例，女3例，中位年龄5.8(1.5~13.0)岁。初诊时血浆EBV-DNA拷贝数为(5.67~865.00)×10 2/mL，外周血细胞EBV-DNA拷贝数为(5.13~1 250.00)×10 2/mL，3例脑脊液EBV-DNA升高，拷贝数为(5.18~291.00)×10 2/mL。全外显子测序：3例未见异常，1例肺淋巴瘤样肉芽肿伴 IL2RG突变、1例EBV ＋T-LPD发现 SH2D1A基因有1个半合子突变，为致病性变异；其他4例发现基因突变均为非致病性变异。9例患儿移植前病程5.4(3.0~10.0)个月；移植前疾病状态：3例淋巴瘤均部分缓解，6例EBV ＋T-LPD中2例疾病活动，4例疾病无活动。供者中亲缘半相合5例，同胞全相合、无关全相合各2例。回输外周血和/或骨髓造血干细胞单个核细胞计数中位数为6.60(3.64~12.18)×10 8/kg，中性粒细胞中位植入时间18(9~23) d。回输造血干细胞起1个月后患儿血浆中EBV-DNA定量均转阴性，7例外周血EBV-DNA定量阴性、2例拷贝数10 2/mL；3个月评估患儿血浆及外周血EBV-DNA定量均阴性，3例淋巴瘤影像学完全缓解，6例EBV ＋T-LPD疾病无活动。所有移植相关并发症经药物治疗后均有效控制。截至2023年2月，中位随访时间24(11~42)个月，患儿均无病生存，无因移植物抗宿主病严重影响生活质量病例。 结论:allo-HSCT治疗儿童EBV ＋LPD疗效显著，移植相关并发症可控，移植后患儿可获得长期无病生存。

在进行异基因造血干细胞移植(allogeneic hemopoietic stem cell transplantation，allo-HSCT)的儿童患者中，自身免疫性溶血性贫血(autoimmune hemolytic anemia，AIHA)的发病率为2%~6%，危险因素包括移植时年龄较小、非肿瘤性疾病、无关供者移植、淋巴细胞耗竭药物的使用和慢性移植物抗宿主病等，这些危险因素的共同特点是移植后不完全的免疫重建或免疫失调，可能与发病机制相关。移植后AIHA的治疗具有挑战性，目前尚无标准化的治疗指南，一线治疗仍为激素，但激素治疗的复发率高，完全缓解率约为30%，其他常规治疗如静脉用免疫球蛋白、血浆置换和脾切除通常对移植后AIHA无效。近年来，一些研究尝试使用单克隆抗体、免疫抑制剂等药物作为二、三线治疗方案，取得了较高的缓解率，但由于研究的病例数有限，其持续缓解率尚不能确定。该文对移植后AIHA的危险因素、发病机制、诊断及治疗方案研究进展作一综述，为移植后难治性/复发性AIHA的治疗提供更优策略。

目的:比较脐带血辅助单倍体外周血干细胞移植（haplo-cord-PBSCT）与无关供者外周血干细胞移植（UD-PBSCT）治疗恶性血液病的疗效。方法:对中南大学湘雅医院2016年1月至2021年12月的104例接受haplo-cord-PBSCT和52例接受UD-PBSCT）的恶性血液病患者进行回顾性分析。结果:①haplo-cord-PBSCT和UD-PBSCT组中性粒细胞中位植入时间分别为13（9～22）d、13（10～24）d（ P＝0.834），血小板植入中位时间分别为15（7～103）d、14（8～38）d（ P＝0.816）。haplo-cord-PBSCT组和UD-PBSCT组移植后30 d中性粒细胞累积植入率均为100.0%（ P＝0.314），移植后100 d血小板累积植入率分别为95.2%（95% CI 88.3%～98.1%）、100.0%（ P＝0.927）。移植后30 d两组患者均达到完全供者嵌合状态，未发生脐带血干细胞植入。②haplo-cord-PBSCT组与UD-PBSCT组移植后100 d内Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD的累积发生率分别为29.1%（95% CI 20.1%～38.1%）、28.8%（95% CI 17.2%～41.6%（ P＝0.965），Ⅲ/Ⅳ度急性GVHD的累积发生率分别为7.8%（95% CI 3.6%～14.0%）、9.6%（95% CI 3.5%～19.5%）（ P＝0.725）。haplo-cord-PBSCT组与UD-PBSCT组2年慢性GVHD的累积发生率分别为45.3%（95% CI 36.1%～56.1%）、35.1%（95% CI 21.6%～44.1%）（ P＝0.237），移植后2年重度慢性GVHD的累积发生率分别为13.6%（95% CI 7.6%～21.3%）、12.9%（95% CI 5.1%～24.3%）（ P＝0.840）。③haplo-cord-PBSCT组、UD-PBSCT组移植后2年CIR分别为12.8%（95% CI 7.0%～20.5%）、10.0%（95% CI 3.6%～20.2%）（ P＝0.341），NRM分别为14.7%（95% CI 8.4%～22.6%）、16.2%（95% CI 7.4%～28.0%）（ P＝0.681）。④haplo-cord-PBSCT组、UD-PBSCT组移植后2年OS率分别为82.2%（95% CI 74.8%～90.3%）、75.5%（95% CI 64.2%～88.7%）（ P＝0.276），2年DFS率分别为69.9%（95% CI 61.2%～79.8%）、73.8%（95% CI 62.4%～87.3%）（ P＝0.551），2年无GVHD无复发生存（GRFS）率分别为55.3%（95% CI 44.8%～64.8%）、64.7%（95% CI 52.8%～79.3%）（ P＝0.284）。 结论:haplo-cord-PBSCT与UD-PBSCT治疗恶性血液病具有相似的疗效和安全性，可作为恶性血液病的替代治疗方案。