目的:探讨海曲泊帕治疗实体瘤化疗所致血小板减少症（CIT）的效果。方法:回顾性分析2022年5月至2023年1月清华大学附属北京清华长庚医院接受化疗后出现Ⅱ级（血小板计数<75×10 9/L）及以上CIT的8例实体瘤患者的临床资料，评估接受海曲泊帕治疗后的效果及不良反应。 结果:8例患者中7例完全缓解（87.5%），治疗后的外周血中位血小板计数为124×10 9/L（57×10 9/L~206×10 9/L），较治疗前的47.5×10 9/L（46×10 9/L ~58×10 9/L）升高（ W＝36.00， P＝0.008），血小板上升至正常水平的中位用药时长为10 d（5~25 d）。不良反应主要为氨基转移酶轻度升高（3例，37.5%）、恶心（1例，12.5%）、疲劳（1例，12.5%），对症处理后均好转，无患者因不良反应而终止治疗。 结论:实体瘤CIT患者可能从海曲泊帕治疗中获益，且耐受性好。

促血小板生成药物包括重组人血小板生成素（rhTPO）和血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），其通过特异性结合血小板生成素（TPO）受体，调节巨核细胞增殖、分化与成熟，促进血小板生成。近年来，促血小板生成药物广泛用于治疗多种原因引起的血小板减少，可有效降低患者的出血风险、减少血小板输注、避免血液制品输注的不良反应。目前，全球已有5种促血小板生成药物获批进入临床应用，包括rhTPO、罗普司亭（Romiplostim）、艾曲泊帕（Eltrombopag）、海曲泊帕（Hetrombopag）、阿伐曲泊帕（Avatrombopag）及芦曲泊帕（Lusutrombopag）。深入了解此类药物的分子特征和机制特点，正确掌握用药指征，选择合适的剂量和疗程，规避不良事件，对临床医师十分重要。本共识由中华医学会血液学分会血栓与止血学组召集国内相关领域专家讨论制定，旨在规范、指导促血小板生成药物在国内的临床应用。本共识将重点介绍已在我国上市的促血小板生成药物（表1）。

海曲泊帕（海曲泊帕乙醇胺片）是一种新型的小分子、口服、非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。2021年6月海曲泊帕获得我国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者以及对免疫抑制治疗（IST）反应不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成年患者。为指导临床规范应用海曲泊帕，使患者最大限度获益，根据海曲泊帕的临床研究进展，结合国内外权威指南、共识及TPO-RA类药物的应用现状，中国临床肿瘤学会（CSCO）抗肿瘤药物治疗安全管理专家委员会组织多学科专家认真讨论、反复修改，制定了该指导原则，供临床医师参考。

目的:评估阿伐曲泊帕（APAG）转换治疗在曾应用免疫抑制治疗（IST）联合TPO受体激动剂（TPO-RA）无效或TPO-RA不耐受的再生障碍性贫血（AA）患者中的近期疗效及安全性。方法:回顾性分析2021年1月至2021年12月中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）IST联合TPO-RA（艾曲泊帕/海曲泊帕）治疗无效或TPO-RA不耐受的16例AA患者，接受APAG转换治疗的疗效及安全性。结果:16例AA患者中，中位年龄54（14~68）岁，男、女各8例。IST联合TPO-RA治疗无效患者10例（难治组），转换APAG中位治疗6（6~10）个月，7例（70%）获得三系血液学反应（HR）[完全治疗反应（CR）4例、良好治疗反应（GPR）1例、部分治疗反应（PR）2例]，均在APAG治疗3个月时开始起效；TPO-RA不耐受患者6例（不耐受组），APAG中位治疗6（2~8）个月，4例（67%）获得HR（GPR 3例、PR 1例），其中APAG治疗3个月时2例获得PR，6个月时4例患者均获得HR。APAG转换治疗过程中，未发生APAG相关2级以上不良事件，无血栓事件发生，治疗6个月时复查骨髓病理未见纤维组织增生，无一例患者因不良事件停药。结论:对于TPO-RA难治或不耐受的AA患者，APAG可作为较好的转换治疗选择。

目的:探讨获得性纯红细胞再生障碍(aPRCA)患者的临床特点、诊疗和难治病因。方法:选择2017年9月至2022年9月四川大学华西医院血液内科收治的90例aPRCA患者为研究对象。采用回顾性研究方法，收集患者一般临床资料、纯红细胞再生障碍(PRCA)相关实验室检查、诊疗方案及预后等临床资料，并对患者的临床特点、治疗与转归及难治病因进行分析。本研究遵循的程序符合四川大学华西医院伦理委员会制定的标准，经过该伦理委员会批准[批准文号：2023年审(413)号]。结果:①本组90例aPRCA患者的中位发病年龄为56岁(41，65岁)；男性患者为37例，女性为53例。继发性aPRCA为44例(48.9%，44/90)，其中24例(26.7%，24/90)继发于大颗粒淋巴细胞白血病(LGLL)，6例(6.7%，6/90)继发于胸腺瘤，5例(5.6%，5/90)与M蛋白相关，2例(2.2%，2/90)为骨髓增生异常肿瘤(MDS)样aPRCA，其余继发因素包括实体肿瘤、脾边缘带淋巴瘤、促红细胞生成素(EPO)水平低下等。②本组90例aPRCA患者中，73例患者接受环孢素A(CsA)初始治疗后，总缓解率(ORR)为79.5%(58/73)，29例患者接受西罗莫司二线治疗后，ORR为62.1%(18/29)。根据病因，对患者采取的后线治疗方案包括氟达拉滨，抗胸腺细胞球蛋白(ATG)，硼替佐米＋来那度胺，海曲泊帕等。7例接受氟达拉滨治疗患者中，5例获得治疗反应。19例难治性aPRCA患者中，10例原发病为LGLL(1例伴胸腺瘤)，2例为M蛋白相关，2例为MDS，2例为EPO抗体相关。19例难治性aPRCA患者接受针对病因的后线治疗后，ORR为47.4%(9/19)；3例为多重病因继发，对治疗无反应。结论:aPRCA是一种可继发于多种疾病的临床综合征，多数与机体免疫功能异常相关，CsA和西罗莫司对该病患者的治疗有效率较高。对难治性aPRCA患者进行病因诊断时，应特别注意浆细胞疾病相关和MDS样aPRCA。对于继发于LGLL的难治性aPRCA患者，可尝试采用氟达拉滨治疗。

目的:提高对T大颗粒淋巴细胞白血病（T-LGLL）继发再生障碍性贫血（AA）的认识。方法:回顾性分析徐州医科大学第二附属医院2022年11月收治的1例T-LGLL继发AA患者的临床资料及诊疗经过，并复习相关文献。结果:患者为26岁女性，16年前出现血小板减少，数次接受升血小板治疗，后进展至全血细胞减少，骨髓检查提示非重型AA，予以环孢素、左旋咪唑、达那唑治疗后缓解，维持缓解8年余。1年前患者病情进展，出现全血细胞减少加重，输血依赖。完善外周血流式细胞免疫分型及外周血T细胞受体（TCR）Vβ-Jβ重排检测明确诊断为T-LGLL。予抗人T细胞猪免疫球蛋白联合环孢素、达那唑、海曲泊帕治疗，6个月后血常规提示部分缓解，脱离输血。结论:对于原因不明的血细胞减少患者，完善外周血TCR基因重排及流式细胞免疫分型可帮助鉴别诊断T-LGLL。对于T-LGLL继发AA患者，强化免疫抑制剂治疗可能有一定效果。

原发免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia,ITP)是一种获得性自身免疫相关性疾病,主要发病机制为机体免疫异常活化所介导的血小板(platelet,PLT)破坏加速及生成不足继发的PLT减少.促血小板生成素受体激动剂(thrombopoietin receptor agonist,TPO-RA),如艾曲泊帕和海曲泊帕等,作为ITP的二线治疗用药,可以促进PLT的生成.而在此前的研究中,已经有使用艾曲泊帕后发生血栓事件的报告.

化疗相关性血小板减少症(chemotherapy-induced thrombocytopenia,CIT)仍是目前肿瘤治疗的严重并发症,既往针对CIT的处理主要为输注血小板、使用重组人白介素-11(recombinant human inter-leukin-11,rhIL-11)及重组人血小板生成素(recombinant human thrombopoietin,rhTPO)等,但对一些难治性CIT,效果有限.近年来,新型血小板生成素受体激动剂(thrombopoietin receptor agonists,TPO-RAs)已上市并用于血小板减少症,但尚未批准用于CIT治疗.本文对TPO-RAs类药物在CIT方面已开展的临床研究进行汇总,结果显示罗米司亭、艾曲泊帕、阿伐曲泊帕研究相对较多,但多为小样本或单中心回顾性分析,而芦曲泊帕和海曲泊帕尚缺乏治疗CIT的临床研究.

慢性粒?单核细胞白血病(chronic myelomonocytic leukemia,CMML)合并免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia,ITP)十分罕见.该文报告1例采用维奈克拉联合瑞帕妥单抗(一种抗CD20单克隆抗体)及海曲泊帕治疗CMML合并ITP患者的临床资料.CMML和ITP的共存机制需要进一步明确.维奈克拉联合抗CD20单抗及血小板生成素受体激动剂可能是治疗该合并症的有效策略之一.

药物性肝损伤(DILI)是由药物及其代谢产物乃至辅料等所诱发的肝损伤,是常见的药品不良反应之一[1].我国人口基数庞大,临床药物种类繁多,公众不规范用药较为普遍、对药物安全性问题和DILI的认知不够,DILI发病率有逐年升高的趋势[2].海曲泊帕是一种新型小分子、口服、非肽类血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),其作用机制为激活TPO-R依赖的STAT和MAPK信号转导通路,刺激巨核细胞增殖和分化,促进血小板生成[3].