目的 分析2013-2023年国内矮身材儿童药物临床试验的登记情况及生长激素类药品在中国的上市情况.方法 检索国家药品监督管理局"药物临床试验登记与信息公示平台"和"药品查询"数据库,获得矮身材儿童药物临床试验注册信息及生长激素类药品的上市信息,进行分类统计.结果 平台共登记了 31项包含矮身材儿童的药物临床试验,项目所处试验分期以Ⅱ、Ⅲ期为主,合计21项(67.74％,21项/31项),组长单位呈集中趋势,与主要研究者的学术水平、临床试验经验、专业权威等密切相关.基于矮身材治疗的疗程需要,注册项目的临床试验疗程≥52周的项目占比达83.87％(26项/31项).国内外制药企业的研发趋势为长效生长激素(64.52％,20项/31项),申办者、研究者对于临床试验的保险意识及投保积极性很高,重视临床试验的风险控制,特别是受试者的保障.目前有7家国内外制药企业的生长激素产品在中国获准上市,是迄今已上市的生物技术药物中品种最丰富的一类.结论 期望未来有更便捷给药方式、更优释放特性的长效生长激素产品问世,降低治疗成本,使矮身材儿童获得理想的健康身高.

目的 通过对北京市医疗机构院内死亡病例资料进行分析,评估死因登记资料的准确性,以发现存在的问题,提高报告质量.方法 针对2018年7月1日-2019年12月31日发生在医院内的4654例死亡病例,专家通过查阅病案资料完成死因链的填写及根本死因的确定及编码,以此为金标准与原死亡证比较来判断原死亡证填报的准确性,并以Kappa值进行评价.结果 常规报告根本死因判断准确性为82.08％,其Kappa值为0.815(p＜0.05);常规登记报告低报了损伤和中毒(-13.81％)、泌尿生殖系统疾病(-17.50％)、肌肉骨骼和结缔组织疾病(-28.13％);高报了呼吸系统疾病(15.03％)、精神和行为障碍(17.65％)、起源于围生期的情况(20.00％)和寄生虫疾病(66.67％);疾病细分类后,从常规报告与专家诊断错报情况来看,前列腺癌、肺炎、机动车辆交通事故和意外跌落,错报比例均远大于10％.其中常规报告低报最多的是前列腺癌(33.33％),高报最多的是肺炎(43.59％).结论 北京市死因填报准确性很高,死因登记资料准确可靠.本次研究中发现的死亡证填报问题,可以在今后培训中有针对性的改进.

目的:利用天津市碘营养与甲状腺癌相关多源异构数据科学评价居民碘盐摄入情况与甲状腺癌的关系，以循证数据为科学推广碘盐提供依据。方法:根据2015年中国成人慢性病与营养监测要求，对天津市7个区的18岁及以上常住居民开展人群碘营养调查，分析水碘、盐碘和食物碘对总膳食碘营养的贡献以及碘盐组与非碘盐组人群尿碘和血清甲状腺激素[游离三碘甲状腺原氨酸（FT 3）、游离甲状腺素（FT 4）和促甲状腺激素（TSH）]水平变化。收集2002 - 2020年覆盖天津市全人口的全死因监测和肿瘤登记中甲状腺癌数据，结合全市各区含碘量≥5 mg/kg盐样占比（≥95%为碘盐高暴露区、< 95%为碘盐低暴露区），分析天津市居民碘盐摄入与甲状腺癌发病或死亡的关系。 结果:共对天津市403例调查对象开展碘营养调查，居民膳食碘来源分布中，盐碘占78.2%（143.72/183.78），食物碘占13.2%（24.25/183.78），水碘占8.6%（15.81/183.78）。碘盐组人群尿碘为100 ~ 299 μg/L的比例高于非碘盐组[55.9%（185/331）比38.9%（28/72）， P < 0.05]。碘盐组与非碘盐组血清FT 3、FT 4、TSH水平比较，差异均无统计学意义（均 P > 0.05）。2002 - 2019年，碘盐高暴露区人群甲状腺癌粗发病率和标化发病率均低于碘盐低暴露区（均 P < 0.05）。2020年碘盐高暴露区人群甲状腺癌粗死亡率高于碘盐低暴露区（ P < 0.05）；其余年份碘盐高暴露区与低暴露区粗死亡率、标化死亡率比较，差异均无统计学意义（均 P > 0.05）。 结论:碘盐是天津市居民膳食碘的主要来源，科学食用碘盐不会导致甲状腺癌的发病率增高。

对于伴有心房颤动（atrial fibrillation, AF）的急性缺血性卒中（acute ischemic stroke, AIS）患者，目前推荐使用新型口服抗凝药（novel oral anticoagulant, NOAC）进行卒中二级预防。然而，在真实世界的临床实践中，NOAC对临床转归的影响尚不完全明确。因此，韩国翰林大学医学院的Lee等进行了一项多中心登记研究，旨在分析AF相关性AIS患者临床事件随时间推移的变化趋势，并确定NOAC引入后对这种趋势的影响。

目的:探究维持性血液透析（maintenance hemodialysis patients，MHD）患者早期血钠水平对其生存预后的影响。方法:该研究是一项回顾性队列研究，纳入浙江省透析质量控制中心登记系统中2010年1月1日至2019年12月31日期间新进入的MHD患者，随访至2020年12月31日。收集MHD患者透析后前3个月的基线资料，其中血钠平均水平定义为早期血钠。根据早期血钠水平将患者分为5组，采用限制性立方样条（restricted cubic spline，RCS）拟合长期血钠水平和死亡风险之间的关系，通过Kaplan-Meier模型及Log-rank检验比较早期不同血钠水平分组之间的生存率，应用多因素Cox回归模型分析早期血钠与死亡的相关性。结果:本研究共纳入MHD患者26 309例，年龄为（59.07±15.41）岁（范围18～100岁），60岁以上13 643例（51.9%），其中男性15 843例（60.2%）。慢性肾衰竭的原发疾病中，慢性肾小球肾炎占首位［13 703例（52.1%）］，其他为糖尿病肾病［6 460例（24.6%）］、高血压肾病［1 293例（4.9%）］及多囊肾［1 164例（4.4%）］等。根据早期血钠水平，12 883例（49.0%）患者有低钠血症（血钠<135 mmol/L），其中4 001例（15.2%）患者血钠水平≤130 mmol/L；1 529例（5.8%）患者有高钠血症（血钠>145 mmol/L）。患者被分为以下5组：组1（血钠≤130 mmol/L）4 001例（15.2%），组2（130<血钠<135 mmol/L）8 882例（33.8%），组3（135≤血钠≤140 mmol/L）8 231例（31.3%），组4（140<血钠≤145 mmol/L）3 666例（13.9%），组5（血钠>145 mmol/L）1 529例（5.8%）。其中，Na≤130 mmol/L组的患者年龄稍大，合并糖尿病及心血管疾病比例较高，血尿酸、白蛋白、血红蛋白水平低于其他各组，碱性磷酸酶、白细胞水平高于其他各组，而Na>145 mmol/L组患者年龄较大，合并心血管疾病比例较高。随访（55.67±33.58）个月后，共有4 954例（18.8%）患者死亡，1 537例（5.8%）患者接受肾移植，128例（0.5%）患者改为腹膜透析；死亡患者中，990例（20.0%）死于心血管疾病，498例（10.1%）死于脑血管疾病，400例（8.1%）死于感染，其中心血管疾病为主要死因。RCS曲线拟合血钠水平和死亡风险之间的关系发现，随着血钠水平的降低或升高，全因死亡风险比（ HR）均增加，最佳血钠水平为135～140 mmol/L。Kaplan-Meier生存曲线显示，不同血钠水平组全因死亡风险（Log-rank检验， χ2=66.5， P<0.001）、心血管相关死亡风险（Log-rank检验， χ2=31.5， P<0.001）及感染相关死亡风险（Log-rank检验， χ2=28.6， P<0.001）差异均有统计学意义；不同血钠水平（由低到高）组的10年累积生存率分别为63.0%、71.5%、72.5%、67.8%和61.4%，10年心血管累积病死率为9.6%、6.2%、5.5%、7.3%和11.7%，10年感染累积病死率为4.9%、3.2%、1.7%、2.8%和3.9%。多因素Cox回归模型结果显示，早期血钠水平>145 mmol/L（ HR=1.237，95% CI 1.045～1.465， P=0.013）是MHD患者全因死亡的独立相关因素。 结论:MHD患者透析早期易发生低钠血症，开始透析后3个月内患者透前血钠水平≤130 mmol/L及>145 mmol/L的全因死亡风险、心血管相关死亡风险及感染相关死亡风险显著高于其他血钠水平者。而早期血钠水平>145 mmol/L是MHD患者全因死亡的独立危险因素。

受新型冠状病毒肺炎疫情影响，许多有组织性筛查的国家暂停了结直肠癌筛查服务，这可能会导致癌前病变和结直肠癌的诊断延迟，进展期腺瘤和结直肠癌发病率升高。然而随着疫情的控制，筛查项目的重启，其对结直肠癌发病率及其各分期分布的影响未知。本研究基于荷兰肿瘤登记系统收集的2018—2020年25家医院所有确诊的55~75岁（当地筛查起止年龄）结直肠癌患者信息，分析每月总体及各临床分期诊断数量。基于筛查暂停前的发病率推断2020年3—12月的预期发病率，并将其与实际发病率比较，分析结直肠癌筛查活动暂停与重启的影响。结果显示，2020年4—6月结直肠癌总发病率大幅下降，其中Ⅰ期的占比最高（48%），其次是Ⅱ期（23%）和Ⅲ期（23%），Ⅳ期仅占5%。同年5月，当地政府根据先进先出的原则分阶段重启筛查计划，并通过提高结肠镜检查工作量（1.2倍）等措施，实现结直肠癌诊断量的追赶。7月观察到结直肠癌诊断数量增加，10月的实际诊断数量已远超预期。该研究提示，疫情导致结直肠癌筛查项目暂停，对结直肠癌总发病率的影响主要在于短期内早期癌的下降，对结直肠癌分期和死亡率的长期影响可能较小。

背景：环磷酰胺在特发性肺纤维化（IPF）急性加重患者中的应用效果还尚不清楚。该研究评估在大剂量甲泼尼龙治疗的基础上接受4剂环磷酰胺脉冲疗法的有效性和安全性。方法：在法国31家医院的35个科室进行双盲安慰剂对照试验，通过网络系统随机将急性加重的IPF和疑似急性加重的IPF患者（≥18岁）按1∶1分配到接受静脉冲击治疗组或安慰剂对照组。治疗组在环磷酰胺（600 mg/m 2）给药时和给药4 h后给予美司钠（200 mg/m 2）预防出血性膀胱炎，对照组在第0、15、30和60天给予安慰剂治疗。随机分配时根据IPF的严重程度进行分层，并以4或6例患者的可变区组大小进行区组间平衡。本研究除外了接受机械通气、有活动性感染、癌症活动期以及在肺移植等候名单上登记的患者。所有患者均接受标准化大剂量糖皮质激素治疗。研究者、患者和项目资助者均不知道患者的治疗分组。研究的主要终点是3个月的全因病死率，通过χ2检验根据意向治疗原则进行分析。 结果：2016年1月22日至2018年7月19日纳入183例患者进行入组前评估，120例入组。119例［62例（52%）为重症IPF］接受了至少1剂环磷酰胺（60例）或安慰剂（59例）纳入意向分析。治疗组3个月全因病死率为45%(27/60)，安慰剂组为31%(18/59)，差异为14.5%（95% CI：-3.1，31.6； P=0.10）。经IPF严重程度调整后结果相似（ OR=1.89，95% CI：0.89，4.04）。患者3个月时的死亡风险与治疗无关，重症IPF患者高于非重症IPF患者［ OR=2.62（1.12，6.12）］，使用抗纤维化治疗的患者死亡风险较低［ OR0.33（0.13，0.82）］。两组患者在6个月时的不良反应相似［环磷酰胺组25例（42%)vs安慰剂组30例（51%)］，各种不良反应的发生率（包括感染）没有差异。主要的不良事件是感染，环磷酰胺组20例（33%）发生感染，安慰剂组21例（36%）发生感染。 结论：在IPF急性加重患者中，在糖皮质激素治疗的基础上加用静脉环磷酰胺脉冲治疗增加了3个月时的病死率。这些发现提供了反对在此类患者中静脉使用环磷酰胺的证据。

目的:分析冠心病患病的遗传-BMI交互作用。方法:利用中国双生子登记系统募集的20 340对≥25岁的同性别双生子，构建单变量遗传-环境交互作用模型，通过评估BMI对冠心病遗传效应的修饰作用反映冠心病的遗传-BMI交互作用。结果:调整年龄后，在男性中发现BMI对冠心病患病受到的遗传效应有负向修饰作用，遗传效应修饰系数（ βa）及95% CI为-0.14（-0.22~-0.04），说明log-BMI每增加1个标准差，冠心病的遗传通径系数减小0.14，从而导致冠心病的遗传效应减小。而且低BMI（<24.0 kg/m 2）男性冠心病患病的遗传度为0.77（0.65~0.86），而高BMI（≥24.0 kg/m 2）组对应模型中的遗传度为0.56（0.33~0.74）。在女性中未观察到冠心病的遗传-BMI交互作用。 结论:中国成年男性双生子人群中发现冠心病患病的遗传-BMI交互作用，且遗传因素在低BMI组冠心病患病中发挥更重要的作用。

目的:通过对子宫移植潜在供者与受者的调查研究，探讨筛选子宫移植潜在受者和供者的有效方法。方法:观察对象为空军军医大学第一附属医院102例完全性子宫性不孕症(absolute uterine factor infertility，AUFI)患者。按照临床需求和既往研究制定8个方面的调查内容，对在2018年11月至2019年10月之间通过门诊或电话咨询子宫移植临床试验的人群发放登记表。收集信息后，录入系统并处理数据。结果:数据有效的人群数量为84例，其中有子宫供者的受者的人群数量为37例。潜在受者的平均年龄为26.0岁(18～47岁)。在潜在受者中，有76例(90.5%)患有先天性AUFI，8例(9.5%)为获得性AUFI。对可提供子宫的潜在供者进行调查，潜在供者的平均年龄为47.5岁(32～64岁)，处于绝经或围绝经期状态的比例为56.8%。结论:目前在国内具备开展子宫移植临床试验的需求和基础，但器官捐献人群储备和术前筛查预备存在固有缺陷，如供者年龄偏大、参与者主客观因素制约等。子宫移植临床试验术前筛查需要针对性扩大筛查范围、延长筛查时间、普及筛查知识，以提高试验成功率。

2024年4月，世界卫生组织国际癌症研究机构团队在 CA：A Cancer Journal for Clinicians杂志发表了2022年全球恶性肿瘤统计报告，重点阐述了世界185个国家或地区36种恶性肿瘤的发病和死亡情况，并分析不同性别、地理区域和以人类发展指数划分的不同经济区域的差异。据估计，2022年全球新增1 996.5万恶性肿瘤新发病例和973.7万死亡病例。全球发病前5位的癌种分别为肺癌（248.0万，12.4%）、女性乳腺癌（229.6万，11.5%）、结直肠癌（192.6万，9.6%）、前列腺癌（146.7万，7.3%）和胃癌（96.8万，4.9%）。死亡前5位的癌种分别为肺癌（181.7万，18.7%）、结直肠癌（90.4万，9.3%）、肝癌（75.8万，7.8%）、女性乳腺癌（66.6万，6.9%）和胃癌（66.0万，6.8%）。基于当前人口特征估计，至2050年全球恶性肿瘤新发病例将超过3 500万。北京市肿瘤防治研究办公室团队对该报告进行了整理，并结合中国恶性肿瘤发病和死亡现况进行简要解读。