目的:探讨非清髓自体外周造血干细胞（HSC）与单次异体脐带间充质干细胞（MSC）移植治疗1型糖尿病（T1DM）患者的疗效和安全性差异。方法:为回顾性病例对照研究。选取2006年8月至2010年12月于徐州医科大学鼓楼临床学院内分泌科接受HSC移植的T1DM患者9例及MSC移植的患者8例作为研究对象，筛选同时期仅接受常规胰岛素治疗且临床特征相匹配的T1DM患者10例作为对照。收集患者移植前及移植后12个月的胰岛素注射剂量、糖化血红蛋白（HbA 1c）、空腹C肽（FCP）及餐后2 h C肽（2hCP），并计算各指标的变化幅度。将患者移植后12个月的血清FCP和（或）2hCP较移植前增加10%以上定义为临床缓解。观察两种干细胞移植过程中及随访期间患者不良反应的发生情况以判断其安全性。采用 t检验或单因素方差分析、Mann‐Whitney U检验或Kruskal-Wallis H检验、Fisher精确检验进行组间比较。 结果:移植后12个月，HSC移植组、MSC移植组和对照组达到临床缓解的占比分别为7/9、2/8和1/10，HSC移植组临床缓解的占比高于对照组（ P=0.005）；3组的HbA 1c分别为（6.5±1.3）%、（7.7±1.5）%和（9.2±3.5）%；HSC移植组胰岛素注射剂量的下降幅度、FCP的增高幅度均大于对照组，且其2hCP的增高幅度大于MSC移植组和对照组（ P<0.05）。HSC移植组有2例患者脱离胰岛素，MSC移植组和对照组均无患者脱离胰岛素。与移植前相比，移植后12个月HSC移植组的HbA 1c（ t=-3.85， P=0.008）和胰岛素注射剂量（ t=-2.47， P=0.039）均下降，而2hCP（ Z=-2.07， P=0.039）升高；MSC移植组HbA 1c（ t=-3.11， P=0.017）和2hCP（ Z=-2.38， P=0.016）均下降。安全性方面，HSC移植组患者均发生轻度不良反应，而MSC移植组患者无不良反应发生。 结论:两种干细胞技术均有助于改善T1DM患者血糖及保护胰岛功能，HSC移植在改善胰岛功能疗效方面有优于MSC移植的趋势，而MSC移植安全性更高。

目的:分析重组人血小板生成素(rhTPO)对多发性骨髓瘤(MM)患者自体外周血造血干细胞移植术(APBSCT)后血小板(PLT)重建的影响.方法:回顾性分析在苏州大学附属第一医院一线行APBSCT治疗的147例MM患者的临床资料,根据APBSCT期间是否使用rhTPO分为rhTPO组80例和对照组67例,比较两组患者在PLT植入时间、血制品输注需求量、移植后+14和+100 d PLT恢复至≥50×109/L和≥100×109/L的患者比例以及出血发生率等方面的差异.结果:两组患者在性别、年龄、M蛋白类型、初诊时PLT数、APBSCT前诱导治疗中位疗程数、回输的CD34+细胞数方面均无统计学差异(均P＞0.05).rhTPO组患者PLT植入中位时间为10(6-14)d,较对照组11(8-23)d显著缩短(P＜0.001).rhTPO组患者在APBSCT期间的中位PLT输注需求量为15(0-50)U,较对照组20(0-80)U更少(P=0.001).移植后+14 d时rhTPO组和对照组PLT≥50×109/L的患者比例分别为66.3％和52.2％,PLT≥100×109/L的患者比例分别为23.8％和11.9％,比较差异均无统计学意义(P＞0.05).在移植后+100 d时,rhTPO组和对照组PLT≥50 × 109/L的患者比例分别为96.3％和89.6％(P＞0.05),但rhTPO组PLT≥100×109/L的患者比例高于对照组(75.0％vs 55.2％,P=0.012).两组患者在PLT水平低下期间不同部位出血事件的总体发生率无差异,且rhTPO组治疗耐受性良好,肝肾功能异常和感染的发生概率与对照组类似.结论:MM患者在一线行APBSCT时,皮下注射rhTPO药物可以缩短PLT植入时间,减少血制品的需求量,耐受性良好,且在移植后有更多患者达到了PLT高水平的恢复,这对保证APBSCT和MM患者维持治疗期间的安全具有重要意义.

目的 观察自体造血干细胞移植对完全缓解期的急性髓系白血病(AML)患者的疗效.方法 回顾性分析14例行自体造血干细胞移植的AML患者的临床资料,其中低危7例,中危6例,高危1例.预处理后予回输预先冻存的自体外周血造血干细胞,并予成分输血、升白细胞、预防感染等治疗,观察患者的自体干细胞造血重建情况,并了解移植相关并发症的发生情况;绘制生存曲线并计算术后1年和3年的存活率和无病存活(DFS)率.结果 14例患者均获得造血重建,白细胞植入中位时间为12(9～28)d,血小板植入中位时间为29(8～158)d.2例患者粒细胞缺乏期出现大肠杆菌败血症,1例发生普通变形杆菌败血症,1例患者在移植后29 d出现巨细胞病毒血症,其余患者预处理后出现感染或胃肠道反应,经抗感染及其它对症支持等治疗后均治愈.随访时间29.8(5.3～61.5)个月,14例患者中共有5例复发(35.7％),11例患者存活,3例死于复发.术后1年、3年的存活率分别为86％ 和79％,术后1年、3年的DFS率分别为64％ 和57％.结论 自体造血干细胞移植是大部分低、中危AML患者的有效治疗方法.

目的 为行自体外周血造血干细胞采集的患儿提供全程护理,降低不良反应,采集足量造血干细胞.方法 2014年10月-2017年1月,我院收治并行自体外周血造血干细胞移植患儿7例,术前准备充分,取得家属信任,降低患儿恐惧,建立合适的血管通路;术中严密观察;术后回访,注重健康教育.结果 7例患儿采集终产品总量120mL,无一例患儿出现不良反应.结论 全程细致周到的护理有利于缓解患儿恐惧情绪,确保采集足量造血干细胞,为移植成功奠定基础.

目的 探讨Sysmex XE-5000全自动血液分析仪和FACSCalibur流式细胞仪在测定造血干细胞中的相关性.方法 分别应用XE-5000 全自动血细胞分析仪上的HPC分析模式和流式细胞术对全血、外周血造血干细胞(PBSC)及白血病患者骨髓中的HPC及CD34 +含量进行检测.结果 测定的样本为自体动员的全血时,XE-5000血细胞分析仪测定的HPC绝对数与流式细胞仪测定的CD34 +细胞绝对数呈正相关(r＝0.52).测定的样本为PBSC时,对于稀释5 倍的 PBSC样本其相关系数 r＝0.057.标本批内变异系数(CV)为3.9%.同一患者自体干细胞动员后的第4天WBC、CD34 +和HPC同时明显上升,动员第5天同时达到高峰.结论 在自体外周血干细胞移植时,流式细胞仪能准确测定造血干细胞的含量,Sysmex XE -5000虽然具有快捷、简捷的特点,但仍不能替代流式细胞术测定造血干细胞.

目的 研究4期儿童神经母细胞瘤(Neuroblastoma,NB)患儿的初期化疗敏感性与获得长期生存(≥36个月)的相关性分析.方法 2006年2月～2016年1月收集的198例NB中筛选出生存时间≥36个月4期NB患儿43例,男29例,女14例.根据A3973/A3961的化疗方案进行化疗,结合手术、手术和/放疗及自体外周血造血干细胞移植治疗.分析患儿的年龄特点、化疗敏感性、预后及随访结局.结果 43例患儿发病年龄≤12个月仅6例,占14.0％,＞12个月患儿37例,占86.0％.诱导治疗后达到完全缓解34例(79.1％),部分缓解7例(16.3％),进展2例(4.7％).随访中位时间50个月(36-99个月),2年、3年、4年、5年的总生存率分别为95％、79％、55％、30％;2年、3年、4年、5年无事件生存率分别为93％、77％、51％、2％.初期化疗获得完全缓解患儿预后好于部分缓解与持续进展患儿(P =0.024).获得完全缓解患儿的中位生存时间为65个月(54.3 ～71.4个月).结论 小婴儿发病、化疗的敏感性及复发是影响4期NB最重要的影响因素.为提高NB的预后应选择合理的化疗方案和早期诊断.

目的 总结2009年2月至2012年6月收治的12例经病理确诊及临床分期为晚期的儿童肾母细胞瘤的诊疗资料,分析临床疗效及总结诊疗经验.方法 12例肾母细胞瘤患儿中,男10例,女2例;中位年龄2.54岁(9个月～15岁).根据美国国家肾母细胞瘤研究组(NWTSG)制定的临床病理分期标准,12例患儿中,Ⅲ期5例,Ⅳ期7例.同时根据NWTSG的病理组织分化程度不同,12例患儿中,组织分化良好型及组织分化不良型各6例.根据NWTSG制定诊疗标准选择不同化疗及放疗方案.对于单纯手术及放疗、化疗未达到完全缓解并反复复发病例可行自体外周血造血干细胞移植(APBSCT)治疗.分析12例患儿晚期肾母细胞瘤的临床特点、疗效及预后分析.结果 1.首发症状:腹部包块8例(66.6％),发热腹痛2例(12.7％),血尿2例(12.7％).2.随访至2013年1月,中位随访时间31.5个月(8～131个月),失访放弃治疗1例,获随访11例患儿完全缓解4例,部分缓解l例,病情进展5例,复发l例,其中死亡4例(即部分缓解及病情进展病例).总生存率63.63％(7/11例),病死率36.37％(4/11例),无事件生存率为36.37％(4/11例),其中1例Ⅳ期患儿常规放、化疗后3次复发,经马法兰(Melphalan,M)+卡铂(Carboplatin,C)+足叶乙甙(Etoposide,E)即CEM方案结合APBSCT治疗后达到完全缓解.3年估计生存率达到51.4％.结论 儿童肾母细胞晚期预后较差,病死率仍较高.APBSCT治疗可作为晚期病例的治疗方案之一.

目的 总结＞3岁肝母细胞瘤(HB)患儿的临床特点与预后.方法 收集2006年11月至2014年3月首都医科大学附属北京同仁医院儿科收治的161例HB患儿,其中＞3岁初次诊断29例.根据美国儿童实体瘤协作组术后分期标准分为Ⅰ～Ⅳ期.治疗主要采用术前化疗+手术+术后化疗;孤立病灶且无明显静脉瘤栓患儿可行介入治疗结合化疗及手术治疗;难治性患儿可行自体外周血造血干细胞移植治疗.采用SPSS 17.0软件分析患儿发病特点、疗效、随访及预后.结果 1.发病特点:29例患儿,男17例,女12例;中位年龄4.58岁(3岁1个月-15岁),其中＞3～6岁24例(占82.8％),＞6岁患儿5例(占17.2％).Ⅲ期13例(44.8％),Ⅳ期16例(55.2％).2.随诊至2016年1月,中位随访时间18.5个月,死亡9例(4例因放弃治疗,5例因颅内转移),存活20例,总存活率(0S)为68.9％,无事件生存(EFS)11例,占37.9％.Kaplan-Meier生存分析,1年、2年、3年OS分别为93.5％、83.4％、78.2％.3.＞6岁患儿中3例Ⅳ期规范治疗均复发死亡,2例Ⅲ期获完全缓解;24例＞3 ～6岁患儿中,4例放弃治疗,死亡2例,18例存活,OS达90.0％(18/20例).结论 ＞3岁HB患儿分期较晚、预后较差,但对化疗敏感,手术及化疗仍是主要的治疗方法.

多发性骨髓瘤是一种起源于B细胞系的恶性肿瘤,其特征为产生单克隆免疫球蛋白的异常浆细胞增多,并在骨髓内恶性增殖,引起骨折和骨髓功能衰竭,产生临床症状[1].传统标准剂量化疗能达到50％～ 60％的有效率,但完全缓解率不高,中位生存期2～5年[2],与标准剂量化疗相比,大剂量化疗后再用自体干细胞移植明显提高了缓解率、无病生存期和总生存期,但移植后并发症较多,造血功能减退,骨髓抑制较重,容易引起贫血、免疫力低下等严重不良反应[3].常规西药如重组人粒细胞集落刺激因子(G-CSF)、促红细胞生成素(EPO)、血小板生成素等,虽然可以使一部分患者骨髓抑制得到缓解,但易出现反跳或复发,远期疗效欠佳,毒副反应大[4],难以常规应用,严重影响患者的生存质量.近年来中医药在多发性骨髓瘤缓解后的维持治疗及促进骨髓抑制恢复方面略显优势.

目的 总结伴头面部软组织转移神经母细胞瘤(NB)患儿的临床特点,分析其近期疗效.方法 连续纳入首都医科大学附属北京儿童医院血液中心2007年3月-2017年5月收治的伴头面部软组织转移NB患儿,回顾性分析临床表现、实验室检查、影像学检查等临床特征,评价近期疗效,分析比较同期不伴有头面部软组织侵犯的高危NB患儿的生存率.随访至2018年4月30日.结果 39例符合入组标准,占同期诊断诊治患儿的6.5％ (39/601).其中男30例,女9例,中位发病年龄31.5(5 ～132)个月.其中26例眶周软组织转移、8例额颞部软组织转移、6例鼻咽部软组织转移、6例颌面部软组织转移、5例头皮软组织转移.首发症状为头面部肿物者15例(38％)、发热9例(23％)、肢体疼痛9例(23％)、腹痛4例(10％)、乏力3例(8％)、面色苍白3例(8％)、腹部包块2例(5％)、颈部包块2例(5％)、打鼾1例(3％).原发瘤灶为腹膜后来源者18例、肾上腺来源者17例、后纵隔来源者3例、颅底来源者1例.INSS分期:Ⅳ期38例、Ⅳs期1例.危险度分组:高危(HR)37例、中危(MR)1例、低危(LR)1例.伴N-myc基因扩增者16例(41％).初诊时所有患儿血清乳酸脱氢酶(LDH)及血清神经元烯醇化酶(NSE)均高于正常范围,其中血清LDH大于1000U/L者占54％,血清NSE大于检测上限(370ng/mL)者占51％.所有患儿均存在3个及以上部位的转移,除1例Ⅳs期患儿外,均存在骨骼转移(97％),且均为多发骨转移,33例(85％)伴有骨髓转移.1例LR(Ⅳs期)给予手术联合化疗(CBVP及CADO方案交替进行,共4疗程),随访1年,目前完全缓解(CR).1例MR患儿给予化疗联合手术治疗,随访2.3年,目前CR.37例HR患儿给予化疗联合手术、自体外周血造血干细胞移植和13-顺式维A酸维持治疗,中位随访时间13(4 ～ 126)个月;9例目前CR,1例随诊5年后失访,6例停药后复发,21治疗中进展,中位进展时间8(4 ～15)个月.5年EFS 13％,5年OS 14％.同期收治的不伴头面部软组织转移的高危NB患儿5年EFS 43％,5年OS 45％.结论 头面部软组织转移为NB患儿全身广泛转移的表现之一,85％的患儿同时伴有骨骼及骨髓转移,N-myc基因扩增率高.在高危NB患儿中,伴有头面部软组织转移者预后较不伴头面部软组织转移者更差.