药品全生命周期的每个阶段均能够反映药品的不同价值.药物经济性评价是评估药品价值的重要手段,目前多应用于医保目录谈判准入工作,其他领域应用场景较少.该研究基于药品全生命周期视角,梳理国内外药物经济学评价应用情况的相关文献,从研发立项、上市定价和医保目录准入、药品入院和临床使用、药品的上市后变更和再注册、退市 4 个阶段研究药物经济学评价的应用情况,分析药品全生命周期药物经济学评价应用的环境,提出应加强药物经济学评价应用的政策支持力度、形成药品全生命周期的各阶段药物经济学评价范式、注重药物经济学药品全生命周期多角度协调机制,以期为我国药物经济学的学科建设和良性发展提供参考.

目的 为加强我国医保目录内药品的准入后管理提供参考.方法 介绍澳大利亚药品福利计划(PBS)上市后再审查(PMR)制度的基本情况、开展流程和实施成效,同时对我国医保目录类药品的准入后管理提出建议.结果 与结论 PMR制度体现了澳大利亚对PBS目录内药品进行全生命周期管理的理念,作为管理PBS药品的准入和调整的一种机制,可实现对PBS目录内药品的持续评估.其流程主要包括PBS药品审查启动前流程和PBS药品审查流程2种,涉及药品遴选、审查范围确定、实施管理等步骤.通过PMR,澳大利亚共完成了PBS目录内糖尿病、儿童哮喘、阿尔茨海默病等9个治疗领域的多个药品的审查.笔者建议我国可在制度层面完善药品准入后审查(明确审查对象的遴选标准和方法、主要程序和责任主体、保证审查过程公开透明);明确国家医疗保障局或委托第三方机构,直至成立专门的技术机构负责这一工作;与此同时,进一步完善数据收集和监测系统的建设.

目的:为提高生物类似药的管理与临床应用水平提供参考.方法:检索国内外药品监管部门和世界卫生组织有关生物类似药审批和应用管理相关的政策法规,从药品全生命周期、通用名和处方、适应证外推、临床用药互换、药物警戒、医保支付体系、教育培训等多维度对生物类似药进行梳理.结果与结论:生物类似药是指在质量、安全性和有效性方面与已获准上市的参照药具有相似性的治疗性生物制品.在生物类似药的研发、生产、流通、使用、监管全生命周期系列环节中的管理在不同国家/地区/组织各有特点,其在研发阶段不需再独立验证安全性和有效性,只需用分析方法逐步从结构和功能上阐明其与参照药高度相似性即可;我国的生物类似药命名与原研药相同,采用通用名处方;美国FDA批准生物类似药的适应证外推需要基于其申请时的数据和信息、参照药的安全性和有效性信息及适应证相关科学要素的考量,需要经过评估,在监管下有条件地使用;美国FDA审批可替换生物类似物的标准严格,即实现互换的审批标准要高于生物相似的审批标准,但我国目前尚无这一概念;医药企业、监管机构、学术机构、医院药房之间需沟通交流,共同加强上市后风险控制和安全性监测;我国医疗保障部门需建立适宜的支付体系并通过支付制度鼓励生物类似药的使用;医务工作者要学习生物类似药的特点,才能在了解其技术审评的基础上,于实践中用好生物类似药.

目的 分析我国台湾地区健保支付中仿制药价格管理,为我国大陆仿制药医保支付价格管理提供决策依据.方法 系统剖析我国台湾地区健保支付中的仿制药分类、仿制药支付价格确定和调整,总结其仿制药价格管理特点,结合大陆地区仿制药医保支付价格管理现状提出相应建议.结果 台湾地区健保支付中仿制药分为生物利用度或生物等效性(BA/BE)仿制药与一般仿制药.仿制药价格管理特点包括:按质量分类定价、内部与外部结合的参考定价、动态化分类价格调整.我国大陆地区针对已上市仿制药正在分类分批开展一致性评价工作,未通过一致性评价品种差异化支付政策尚未明确.结论 建议大陆地区结合仿制药一致性评价工作进展分类设定支付标准、建立支付标准调整机制,同时借鉴我国台湾地区经验,根据仿制药不同生命周期生产成本的差异,对不同阶段仿制药分类制定支付标准调整方式与比例,合理调控药品费用.

药品价格管理与医保药品目录管理一直以来都是我国医药卫生体制改革的重点与难点.虚高的药价不但加重了患者用药负担,也让医保资金不堪重负.做好药品从定价到医保准入、目录内价格调整及退出的全过程管理,有利于理顺政府与市场的关系,建立支撑国家治理体系和治理能力现代化建设的现代医保管理制度.国家医疗保障局的成立是国家治理变革的产物,更是医保制度在顶层设计上的重大变革,标志着我国药品管理改革已进入关键阶段.本文通过对日本药品价格管理制度与机制的深入研究,对其经验进行总结,并基于我国现阶段实践首次提出了"药品医保生命周期"与"药品医保生命周期管理"的概念,对医保在药品生命周期管理中的职责和功能进行了探讨.

目的 规范我国抗体类生物类似药命名,完善其全生命周期管理体系.方法 深入研究世界卫生组织(World Health Organization,WHO)、欧盟、美国、日本及我国关于抗体类生物类似药的命名要求,分析不同命名方式对药品全生命周期管理的影响.结果 目前,国内外抗体类生物类似药的命名原则不尽相同,但总体遵循WHO的国际非专利药名系统不同的命名方式将对处方安全性、药物警戒、医保准入与支付等方面产生影响.结论 建议药品监管部门逐步与国际接轨,基于国际非专利药名系统并结合我国实际情况尽快出台生物类似药命名相关文件,以明确抗体类生物类似药命名.此外,建议加强药物警戒管理、制定科学审慎的生物类似药医保支付决策,从而构建生物类似药尤其是抗体类药物的全生命周期管理体系.

1卫生技术评估的新定义卫生技术包含药品、医疗器械、疫苗、医疗程序和卫生系统等多种形式.卫生技术评估(health technology assessment, HTA)的目的是应用知识和技能,解决健康问题和提高生活质量,建立一个公平、高效和高质量的卫生系统,为卫生政策决策提供信息依据.HTA是运用多学科的一个过程,采用经济学的评价方法来确定各种卫生技术在其生命周期不同阶段的价值.国际卫生技术评估组织网络(the international network of agencies for health technology assessment, INAHTA)和国际卫生技术评估协会(health technology assessment international, HTAi)牵头联合全球不同HTA组织以及世界卫生组织已对"HTA"给予了新的定义和解释[1].由此可见,药物经济学研究的范畴也是广义HTA的一个部分.

目的:开展泊沙康唑对比伊曲康唑用于预防骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病患者发生侵袭性真菌病的成本-效果分析,为临床合理用药、药品费用不合理增长及医保药品目录的遴选提供决策依据.方法:基于医疗卫生体系角度,构建决策树模型及Markov模型,比较泊沙康唑和伊曲康唑用于预防侵袭性真菌病的短期和长期的经济性;短期健康产出为侵袭性真菌病的发生率,长期健康产出为患者所获得的生命年和质量调整生命年,成本数据来源于2019年中国真实医疗环境价格及文献研究.进行敏感性分析以验证基础分析结果的稳健性.结果:与伊曲康唑相比,泊沙康唑在短期模拟的100 d成本更高(10 992元vs.8 038元),但预防效果更好(侵袭性真菌病发生率4.6％vs.11.1％).在长期的患者全生命周期模拟中获得的生命年和质量调整生命年更多(2.949 LYs vs.2.719 LYs,2.096 QALYs vs.1.932 QALYs),其增量成本-效果比为18 030元/QALY,远低于2019年中国社会意愿支付阈值(212 676元/QALY).敏感性分析结果与基础分析结果一致.结论:在中国,泊沙康唑相比伊曲康唑用于预防骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病患者发生侵袭性真菌病的经济性更好.

中成药是我国药品市场的重要组成部分,探索建立体现中医药特点的中成药价值评估体系,将是推进以"临床价值"为导向的中药新药研发与应用及相关药品政策制定中的重要环节.本研究在全面检索Pubmed,CNKI等国内外文献数据库、国际上主要国家网站,收集国内外与药品价值评估相关的文献、政策、规范、指南和专家意见,并综合运用了文献分析、内容分析、专家咨询等方法,对相关的法规、文献进行了解读、梳理、对比和分析,结合中医药的特点,在广泛的专家共识基础上,构建了一套涵盖从研发立项、临床前、上市前及上市后全生命周期的中成药价值评估指标体系,为中药新药的研发、上市后再评价、临床用药指南制定、药品定价、医保补偿以及患者的选择用药提供有效支撑.

目的:评价地塞米松(DXM)联用利妥昔单抗(RTX)一线治疗成人慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)的经济性.方法:从我国医疗卫生体系角度出发,以单用DXM方案为对照,构建八状态Markov模型,模型周期为4周,时限为20年,评价DXM联用RTX方案治疗成人慢性ITP的成本-效用,临床疗效、效用值参数来自已发表的文献,成本参数来自米内网、各地卫生健康委以及医保局官网;通过单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情境分析来考察模型及参数来源的不确定性.结果:DXM+RTX方案的平均治疗费用为51064美元,DXM方案的平均治疗费用为50455美元;与单用DXM相比,DXM+RTX方案可以让每位患者平均多获得0.14个质量调整生命年(QALYs),增量成本-效果比(ICER)为4356美元/QALY,低于2020年我国人均国内生产总值(GDP)这一意愿支付阈值.在单因素敏感性分析中,药品费用是对结果影响最大的参数;在概率敏感性分析中,当支付阈值为1～3倍2020年我国人均GDP时,DXM+RTX方案具有经济性的概率为57.5％～61.0％;情境分析结果表明,DXM+RTX方案可能具有明显的长期获益,效用值对结论的影响较小.结论:DXM+RTX相比单用DXM一线治疗成人慢性ITP具有经济性,但是结果具有一定的不确定性.