适宜的数据源是药物流行病学研究的基石.本文基于《中国药物流行病学研究方法学指南(第 2 版)》(以下简称"指南第 2 版"),深入解读药物流行病学研究中数据源的分类与选择.本文首先简要梳理药物流行病学研究中数据源的发展,详细解析一次数据源和二次数据源的定义、适用范围、使用条件、优势和局限性,进一步分析常见数据源的特征并介绍国内外经典数据源.随后,结合指南第 2 版中的研究问题、研究设计、研究人群、样本量、暴露或干预、结局和协变量等内容,深入探讨药物流行病学研究中数据源的选择标准和策略.最终形成以明晰分类为基础、研究问题为导向、研究方法定适配、数据质量作支柱的数据源选择方法论,旨在促进我国高质量药物流行病学研究的开展.

目的:总结糖皮质激素类药物地夫可特相关Steven-Johnson综合征（SJS）-中毒性表皮坏死松解症（TEN）的发病情况和转归。方法:回顾性分析2024年7月天津市儿童医院免疫科收治1例杜氏肌营养不良（DMD）患儿在地夫可特治疗过程中发生SJS的临床资料。以“地夫可特”“Steven-Johnson综合征”“中毒性表皮坏死松解症”“deflazacort”“Steven-Johnson syndrome”“toxic epidermal necrolysis”为关键词，分别在中国知网、万方数据库、中国生物医学文献数据库、PubMed数据库进行检索（建库至2024年7月）。结合本例资料，总结地夫可特相关SJS-TEN的临床特征、治疗及转归。结果:患儿 男，12岁，因“皮疹3 d”入院。3岁确诊DMD，8岁接受泼尼松龙治疗，入院前44 d以地夫可特替换泼尼松龙，入院前3 d出现进行性加重的红色斑丘疹、水疱和表皮剥脱（约占体表面积8%）、口腔黏膜糜烂和渗出性结膜炎。停用地夫可特，予静脉注射免疫球蛋白（总计1.4 g/kg）、2剂依那西普［0.9 mg/（kg·次）］和甲泼尼龙［0.7 mg/（kg·d）］治疗后，皮损全部愈合。文献复习符合检索条件中文文献0篇，英文文献5篇，结合本例患儿共7例，均为男性，年龄3~45岁，地夫可特暴露时间为2~8周。本例皮损为SJS，5例为TEN，1例为渗出性多形红斑（地夫可特口服激发试验阳性）。治疗使用甲泼尼龙或地塞米松有5例、静脉注射免疫球蛋白6例、依那西普3例和环孢素1例，所有患者的皮损均完全恢复。结论:地夫可特可以造成罕见且严重的药物不良反应SJS-TEN，须密切监测并及时识别和处理。

目的:探讨吸入用布地奈德（i-BUD）对哮喘儿童生长速度及身高的影响。方法:检索PubMed、Embase、Cochrane Library、中国知网和万方数据库（截至2022年4月30日），收集i-BUD对哮喘儿童生长速度和身高影响的随机对照试验（RCT）和高质量队列研究。观察组治疗药物为i-BUD，对照组为安慰剂或未用药物治疗；结局指标为短期和/或长期应用i-BUD儿童的身高及生长速度。采用Cochrane协作网偏倚风险评估工具对RCT研究进行方法学质量评价，采用纽卡斯尔-渥太华量表（NOS）对队列研究进行质量评价。采用Stata 11.0软件进行meta分析，效应值为均数差（ MD）及其95%置信区间（ CI）。 结果:总共16项研究纳入meta分析（15项RCT和1项队列研究），其中观察组2 578例，对照组2 422例。15项RCT研究中9项为低风险偏倚，2项为高风险偏倚，4项为风险偏倚不清楚；1项前瞻性队列研究NOS评分为8分（高质量研究）。6项研究观察了i-BUD对儿童身高影响的短期效应，观察组儿童i-BUD的暴露时间为2~8周，meta分析结果显示，观察组儿童下肢生长速度明显低于对照组儿童（ MD=-0.18 mm/周，95% CI：-0.24~-0.13 mm/周， P<0.01）。按剂量的亚组分析表明，吸入200 μg/d的i-BUD时，儿童下肢生长速度与对照组相似（ MD=-0.10 mm/周，95% CI：-0.25~0.05 mm/周， P=0.209），但吸入400 μg/d和800 μg/d的i-BUD时，儿童下肢生长速度明显低于对照组（ MD=-0.17 mm/周，95% CI：-0.23~-0.10 mm/周， P<0.01； MD=-0.34 mm/周，95% CI：-0.48~-0.20 mm/周， P<0.01）。10项研究观察了长期（≥1年）暴露i-BUD对儿童身高的影响。meta分析结果显示，长期暴露i-BUD的儿童身高明显低于对照组儿童（ MD=-0.72 cm，95% CI：-0.86~-0.58 cm， P<0.01）。按暴露时间进行亚组分析结果显示，i-BUD暴露1年组、2年组和4~6年组儿童身高均明显低于相应对照组（ MD=-0.60 cm，95% CI：-0.75~-0.44 cm， P<0.01； MD=-1.30 cm，95% CI：-1.70~-0.90 cm， P<0.01； MD=-1.15 cm，95% CI：-1.67~-0.64 cm， P<0.01），但暴露平均9.2年的儿童对身高的影响不明显（ MD=-0.60 cm，95% CI：-2.15~0.95 cm， P=0.448）。 结论:哮喘儿童短期和长期应用i-BUD都可能影响儿童的生长速度和身高。

目的:探讨抽动障碍(TD)儿童阿立哌唑(ARI)体内代谢比与 CYP2D6基因多态性的关系及对剂量-暴露(DE)的影响，促进精准用药。 方法:本研究采用真实世界观察性研究设计，研究对象为2021年1月至2024年1月武汉儿童医院神经内科就诊的81例TD患儿，收集患儿口服ARI后的原形药物及主要代谢产物脱氢阿立哌唑(DARI)水平、 CYP2D6单核苷酸基因多态性(SNP)检测数据和临床资料，采用受试者工作特征(ROC)曲线分析DARI/ARI代谢比值(MR)与CYP2D6代谢型的关系。采用群体建模方法建立ARI给药剂量与稳态谷浓度之间的DE模型，分别引入分析CYP2D6代谢型、MR及体重对DE关系的影响。采用拟合优度图(GOF)、直观预测检验(VPC)和预测误差分析验证DE模型的预测性能。 结果:ROC曲线分析显示，MR与CYP2D6代谢型存在相关性，CYP2D6超快代谢型(UM)患儿MR敏感界值切点(Cut-point)为0.399，中间代谢型(IM)患儿MR的Cut-point为0.252，基于此将患儿分为3类，MR TYPEⅠ：MR≥0.399、MR TYPEⅡ：0.252

精神分裂症是一种复杂的多基因疾病，研究精神分裂症的遗传特性有助于疾病的早期预防与个体化治疗。目前精神分裂症的遗传学研究主要以单基因或数个基因为主，但解释力有限。近来，综合大量基因变异位点权重计算得出的多基因遗传风险评分（polygenic risk score，PRS）在量化多基因疾病遗传风险方面被寄予厚望，并已在精神分裂症的临床特征、神经影像和药物治疗中得到研究。此外，PRS与由环境暴露风险因素计算而来的暴露评分的联合应用更是有可能捕捉基因-环境交互作用对精神分裂症的影响。本文对PRS在精神分裂症研究中的以上应用进行综述，旨在为研究精神分裂症的防治提供新思路。

自噬是真核细胞重要的物质降解系统之一，自噬小体将待降解物质包裹于其中并与溶酶体融合，以自噬-溶酶体的方式完成对物质的降解。自噬作为一个动态循环系统参与细胞内物质和能量的代谢并维持细胞稳态。自噬在内耳发育异常、衰老、耳毒性药物、噪声暴露等多种因素引起听力损伤过程中均可能发挥保护作用，有成为感音神经性听力损失治疗靶点的潜力。但也有研究指出耳蜗细胞中的自噬亦是导致细胞死亡的原因之一。我们回顾了自噬与感音神经性听力损失的相关文献，总结自噬在感音神经性听力损失发病机制中的作用，探讨自噬作为干预靶点在感音神经性听力损失防治中的潜在价值。

个例安全性报告数据库中报告的比例不相称分析是药物警戒检测安全信号常用的定量方法，其研究结果经常发表在专业药理学期刊和普通医学期刊上。然而报告比例不相称的信号，由于缺乏暴露数据、存在未量化的少报和选择性报告的偏倚，本身不能被解释为药物与不良事件之间因果关系的结论性科学证据。据统计，75%以上已发表的比例不相称的研究，未报告理解和重复所作研究的分析和结果所需的基本要素，2/3以上的作者过度或错误解释了他们的发现，尤其是在摘要中。而目前已有的指南，如"加强流行病学观察性研究报告（STROBE）"和"使用观察性常规收集的卫生数据开展药物流行病学研究报告规范（RECORD-PE）"等，都未能涵盖报告比例不相称分析研究的特殊性质。

2012 年WHO发布了将替诺福韦/恩曲他滨（TDF/FTC）作为HIV暴露前预防（PrEP）药物用于降低特定人群中HIV感染风险，各类临床试验及真实世界的数据均证实了TDF/FTC在预防HIV感染方面的有效性。2019年，丙酚替诺福韦/恩曲他滨（TAF/FTC）在美国获得批准，成为第二个可用于PrEP口服药物。然而，对于不能口服药物或服用依从性较差的人群，第二代PrEP药物即长效抗病毒药物为其提供较多选择。本文综述第一代PrEP口服药物和近年研发的第二代PrEP药物的研究进展，为我国推广PrEP提供参考。

细菌耐药对公共健康构成严重威胁，是全球共同面对的重大挑战之一。随着全球社会、经济、环境变化导致人群对抗生素的暴露机会及程度增加，加速了病原菌对抗生素耐药性的产生和传播，致使药物临床感染治疗效果减弱。本文基于One Health视角综述细菌耐药性产生传播的主要机制及其驱动因素，多层面探讨控制细菌耐药性的方法及策略，并对耐药研究及防控的前景进行了展望，旨在探索基于One Health的细菌耐药防控策略。

随着全球经济及医疗事业的飞速发展，疾病检出率增加，治疗手段革新，全身麻醉的应用也更加广泛。全麻药物通过抑制中枢神经系统产生可逆的意识消失，在依从性差的婴幼儿及儿童临床诊疗中发挥重要作用。同时，生命最初的几年是大脑快速发育时期，2~3岁时大脑的基本结构和功能结构似乎已经成型。出生2~3周后的新生儿脑容量约为成人的35%，1岁时脑容量翻倍，2岁时脑容量可达成人的80%。在此期间，神经元形成神经网络，伴随着突触修剪、髓鞘形成进行微调，这些精密的大脑结构塑造过程，可一直持续到成年 [1]。由此可见，在整个脑发育时期，尤其是快速发育的婴幼儿阶段，任何外界的干扰都可能造成神经发育不良。当前大量动物实验证明了麻醉药物对发育中脑组织的神经毒性，人们不由得担心人类尚未成熟的大脑接触全麻后是否也会出现类似动物的神经损伤，研究者们为此开展了诸多临床试验。有研究表明，暴露于全麻的幼儿发生神经发育缺陷的风险增加 [2,3,4]；另有研究表明，幼儿全麻暴露与神经发育缺陷无关 [5,6,7]。不可否认各项试验均存在一定的局限性，但研究结果仍需引起重视。本文结合近年来的相关研究，总结当前学者们在该领域内的共识与分歧，分析已有研究的不足以及面临的困难，并为进一步的研究方向提供建议。