近年针对白癜风的发病机制研究取得了较大进展，涌现了较多新的治疗方法和药物。γ干扰素激活的Janus激酶（JAK）信号和黑色素细胞再生信号通路是目前白癜风治疗研究中最受关注的靶点。本文总结了当前针对这些通路的新药物在白癜风治疗中的效果和经验，JAK抑制剂是目前最有前景的新型药物，且联合光疗可提高疗效。

Janus激酶（JAK）和信号转导和转录激活因子（STAT）所构成的JAK-STAT信号通路是一条重要的细胞内信号通路，参与许多炎症性疾病的发病。JAK抑制剂阻断该通路已经成为治疗某些疾病的有效方法，例如类风湿关节炎、溃疡性结肠炎。然而，目前JAK抑制剂尚未被批准应用于皮肤病治疗。本文就JAK抑制剂在皮肤疾病中的应用前景进行综述。

近年来，随着对白癜风发病机制的深入研究，Janus激酶（JAK）-信号转导及转录激活因子（STAT）信号通路越来越受到关注。本文综述了JAK-STAT信号通路在白癜风发生过程中的作用，并回顾了目前正在研究或已用于治疗白癜风的JAK-STAT抑制剂。

骨髓纤维化(MF)属于Ph呈阴性骨髓增殖性肿瘤(MPN)，包括原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症后(post-PV)MF和特发性血小板增多症后(post-ET)MF。JAK2V617F基因突变是MF患者的主要致病基因突变。针对Janus激酶(JAK)/信号转导和转录激活因子(STAT)信号通路的第2代抑制剂fedratinib于2019年8月获美国食品与药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗国际预后积分系统(IPSS)中危-2及高危MF成年患者。该药既可用于一线治疗，也可用于第1代JAK/STAT信号通路抑制剂芦可替尼耐药或者不耐受患者的二线治疗。笔者拟就fedratinib的药理学特性及其治疗MF的作用机制、临床疗效、治疗相关不良反应和耐药机制的研究最新进展进行阐述。

特应性皮炎是一种反复发作的炎症性皮肤病，现有的治疗方法虽能缓解症状，但仍存在一定的局限性及不良反应。近年来，随着特应性皮炎关键炎症分子的发现和靶向治疗药物的开发，给临床带来一些新的治疗方法和理念。了解特应性皮炎相关生物制剂、小分子药物、辅助治疗、监测手段和疾病管理模式新进展，有助于临床医生更好地治疗及管理特应性皮炎患者。

Ph －骨髓增殖性肿瘤(MPN)相关骨髓纤维化(MF)包括原发性血小板增多症后骨髓纤维化(post-ET MF)、真性红细胞增多症后骨髓纤维化(post-PV MF)和原发性骨髓纤维化(PMF)。MPN相关MF患者可表现为进行性脾大和包括血小板减少在内的血细胞异常。MPN相关MF患者的主要致病基因突变是Janus激酶( JAK) 2 V617F。2022年2月28日，JAK2/Fms样酪氨酸激酶(FLT)-3抑制剂pacritinib获得美国食品与药品监督管理局(FDA)批准用于治疗血小板计数<50×10 9/L的中、高危MF成年患者。该药对血小板减少严重程度不同的MPN相关MF患者，均可显著缩小患者脾体积和改善体质性症状，并且安全可控。笔者拟就pacritinib的药理学特性、治疗MF的作用机制、临床疗效，以及不良反应的研究现状进行阐述，以期为pacritinib的临床应用提供参考。

JAK/STAT信号通路在皮肌炎发病中起着重要作用。JAK抑制剂能阻断依赖JAK/STAT通路相关因子的信号转导，抑制免疫细胞激活和T细胞介导的炎症性反应。目前美国食品药品监督管理局批准的JAK抑制剂适应证只有风湿性关节炎和骨髓纤维化，但已有不少应用JAK抑制剂治疗难治性皮肌炎的报道。本文综述JAK/STAT通路在皮肌炎发病机制中的作用、JAK抑制剂治疗皮肌炎的作用机制及临床应用。

Janus激酶信号转导和转录激活因子（JAK-STAT）信号通路在特应性皮炎（AD）免疫学通路中起着重要作用，阻断JAK-STAT信号通路的药物，如经典的JAK抑制剂托法替尼、鲁索利替尼等，已逐步应用到AD治疗的临床试验中，并取得较好的疗效。其他对JAK-STAT信号通路有抑制作用的因子，如apamin、dupilumab等也在治疗AD上显示出一定效果。本文对近年来JAK-STAT信号通路及其相关抑制剂研究进行综述。

1例11岁男性患儿因幼年特发性关节炎控制不佳，在甲氨蝶呤（10 mg口服、1次/周）治疗基础上联用托法替布（7.5 mg口服、1次/d），症状缓解。联用托法替布前患儿肝功能正常，2药联用2个月余，实验室检查示丙氨酸转氨酶（ALT）178 U/L、天门冬氨酸转氨酶（AST）78 U/L）。因无临床症状，未予干预。继续用药1个月后，ALT 586 U/L、AST 170 U/L。排除病毒性肝炎、自身免疫性肝炎等原因后，考虑为药物性肝损伤。停用甲氨蝶呤，加用托珠单抗，并给予还原型谷胱甘肽和异甘草酸镁治疗，11 d后患儿肝功能检查示ALT 512 U/L、AST 194 U/L；停用托法替布，3 d后ALT 150 U/L、AST 41 U/L。考虑肝损伤为托法替布所致。继续护肝治疗1周，患儿ALT 41 U/L、AST 35 U/L。

特应性皮炎的发病机制复杂，主要与遗传背景、环境刺激、表皮屏障缺陷、免疫失调等因素有关。以Th2型炎症细胞因子以及JAK-STAT通路作为治疗靶点已成为特应性皮炎药物开发的热点。目前已有多个生物制剂和小分子药物成功用于特应性皮炎的治疗，标志其治疗已经迈入精准治疗和靶向治疗时代。