目的:调查长三角地区儿童重症监护室(PICU)脓毒症患儿的流行病学特征及其家庭社会经济地位状况。方法:采用前瞻性、多中心观察性研究方法，收集2016年8月至2017年7月江苏、浙江、上海8家PICU收入的脓毒症病例，分为普通脓毒症组和严重脓毒症组。主要观察终点为在院死亡。收集研究对象的年龄、性别、长期居住地、入院来源、入院首日儿童脓毒症序贯器官功能衰竭评分(pediatric sequential organ failure score，pSOFA)、基础疾病，以及家庭社会经济状况(包括医保状态、住院费用和家庭年收入)。结果:研究期间共4 983例患儿收入PICU，脓毒症患儿651例(13.1%)，病死率11.7%(76/651)，严重脓毒症组患儿占比28.3%(184/651)，病死率20.1%(37/184)。脓毒症患儿的年龄中位数为0.9岁，婴儿组331例(50.8%)，幼儿组129例(19.8%)，学龄前组86例(13.0%)，学龄组77例(11.8%)，青春期组28例(4.3%)。入院首日pSOFA分值中位数为4，Logistic回归分析显示，pSOFA分值对应脓毒症在院死亡的 OR值为1.4(95% CI 1.3~1.5)。医保患儿自动出院占14.6%(41/281)，自费患儿自动出院占27.4%(93/339)，两者差异有统计学意义( P<0.05)。脓毒症患儿的日均住院费用中位数为5 446元，其中，严重脓毒症组患儿日均住院费用中位数为6 678元；脓毒症人均总住院费用中位数为36 109元，其中严重脓毒症组患儿的人均总住院费用中位数为41 433元。 结论:PICU脓毒症相关的病死率高，pSOFA评分对脓毒症的预后有一定的预测价值。脓毒症的社会经济负担重，相对医保家庭，自费家庭选择自动出院的比例更高。

目的:分析国内33家医院近12年心肌病患儿的临床资料，为心肌病患儿的精准诊治提供参考。方法:回顾性调查2006年7月至2018年12月国内33家医院儿科住院治疗的心肌病患儿，收集其性别、年龄、入院时心功能状态、入院时伴发疾病、心电图、心脏超声、实验室检查、基因检测等资料，电话随访了解心肌病患儿出院后情况。结果:2006年7月至2018年12月国内33家医院共收住心肌病住院患儿4 981例，占同期儿科住院患儿的0.079%(4 981/6 319 678例)，其中以扩张型心肌病(DCM)最多[1 641例(32.95%)]，其次为心内膜弹力纤维增生症(EFE)[1 283例(25.76%)]和左心室心肌致密化不全(LVNC)[635例(12.75%)]；年度住院人数整体呈逐年增多趋势；发病年龄以0～6月龄最多[1 566例(31.44%)]；其次为1～3岁[1 015例(20.38%)]和7～12月龄[664例(13.33%)]。入院时3 548例(71.23%)患儿临床呈现心力衰竭状态，其中美国纽约心脏病学会(NYHA)分级Ⅲ级及以上、Ross评分≥7分者占47.83%(2 262/4 729例)；心源性休克的发生率为5.90%(294/4 981例)；住院期间栓塞事件的发生率为0.64%(32/4 981例)。37.50%(1 868/4 981例)的心肌病患儿存在心律失常，以期前收缩、心动过速、传导阻滞及预激综合征最常见。17.95%(894/4 981例)的心肌病患儿心脏超声检查中有心包积液，瓣膜返流的发生率为79.32%(3 951/4 981例)，以二尖瓣返流最多。分别有35.88%(1 787/4 981例)和42.84%(2 134/4 981例)的心肌病患儿肝功能和肾功能检测异常；3.33%(166/4 981例)的心肌病患儿行基因检测。总体病死率为7.31%(364/4 981例)。结论:国内儿童心肌病患儿发病人数逐年增多，发病年龄以0～6月龄最多，心力衰竭和心律失常多见，多发生瓣膜返流；需要进一步提高儿童心肌病患儿的诊治水平。

应激性心肌病(TTS)是一种急性且大部分可逆的心肌病。虽然儿茶酚胺升高与TTS有关，但详细的致病机制尚不完全清楚。根据左室壁运动异常的分布，临床分成不同亚型。最终诊断需要心脏血管造影、超声心动图以及心脏磁共振。治疗建议多来自于观察性研究，而非多中心随机对照研究。对重症患者，机械循环辅助是必要的支持措施，同时应避免使用儿茶酚胺和正性肌力药物。本文旨在综述TTS的发病机制、临床表现、诊断、治疗及预后，提出儿童TTS尚待解决的问题。

目的:调查以申请上市注册为目的的药物和疫苗儿科临床试验的开展情况，为儿科临床试验的发展提供参考。方法:调查从2013年9月6日（强制登记开始日）至2019年9月6日（截止日）在药物临床试验登记和信息公示平台上登记的儿科临床试验项目。收集儿科临床试验项目数量、药物类型、申办方、试验状态和完成情况等信息并进行汇总。所有项目根据类别分为药物组（含化学药物、中药和天然药物、生物制品）和疫苗组。结果:6年间，该平台共登记有儿童受试者参与的项目为349项（药物162项+疫苗187项）。2018年化学药物和生物制品的数量分别为23项和11项，是历年来登记数量最多的。中药和天然药物的儿科临床试验数量2014年有11项，2015至 2018年每年只有2~4项。药物和疫苗临床试验已完成项目分别为22.8%（37/162）和41.7%（78/187）。国际多中心临床试验项目仅42项。登记为Ⅰ期的儿科药物和疫苗的临床试验项目分别为4和46项。内分泌系统药物开展的临床试验项目最多，为36项。结论:中国注册类儿科药物和疫苗临床试验项目近年来有了较好的发展，但数量还是很少，需要进一步推进儿科临床试验的发展。

目的:比较不同时期颈椎减压手术治疗不完全性颈脊髓损伤的疗效。方法:采用多中心回顾性队列研究分析2018年5月至2021年5月西安交通大学附属红会医院等6家医院收治的96例不完全性颈脊髓损伤患者的临床资料，其中男60例，女36例；年龄28~42岁［（35.2±6.7）岁］。损伤节段：C 3 7例，C 4 15例，C 5 20例，C 6 23例，C 7 31例。美国脊髓损伤协会（ASIA）分级：B级59例，C级27例，D级10例。36例伤后24 h内行颈椎减压手术（早期组），33例伤后24~72 h行颈椎减压手术（晚期组），27例伤后4~14 d内行颈椎减压手术（延迟组）。比较三组手术时间、术中出血量、术后引流量、住院时间；术前及术后3 d Cobb角、椎间隙高度、椎管占位；术前，术后3个月、1年及末次随访时ASIA分级、ASIA运动评分、ASIA轻触觉评分、ASIA针刺觉评分、视觉模拟评分（VAS）、日本骨科学会（JOA）评分、颈部功能障碍指数（NDI）；并发症发生率。 结果:患者均获随访12~21个月［（16.4±4.2）个月］。三组手术时间差异无统计学意义（ P均>0.05）。早期组术中出血量和术后引流量分别为（312.5±5.2）ml、（165.3±45.8）ml，多于晚期组的（253.5±40.0）ml、（120.4±60.6）ml和延迟组的（267.3±36.8）ml、（130.4±38.6）ml（ P均<0.01）；晚期组和延迟组差异无统计学意义（ P均>0.05）。早期组住院时间为（5.2±1.6）d，短于晚期组的（7.6±2.3）d和延迟组的（8.0±1.3）d（ P均<0.05）；晚期组和延迟组差异无统计学意义（ P>0.05）。三组术前及术后3 d Cobb角、椎间隙高度、椎管占位差异无统计学意义（ P均>0.05）。三组术前ASIA分级，ASIA运动评分、轻触觉评分、针刺觉评分，VAS、JOA评分、NDI差异无统计学意义（ P均>0.05）。早期组术后3个月、1年及末次随访时ASIA分级优于晚期组和延迟组（ P<0.05或0.01），晚期组和延迟组差异无统计学意义（ P均>0.05）。早期组术后3个月、1年及末次随访时ASIA运动评分分别为（56.4±4.5）分、（76.3±3.6）分、（85.4±6.5）分，高于晚期组的（52.3±2.4）分、（60.3±8.6）分、（72.3±2.4）分和延迟组的（51.9±2.3）分、（62.8±4.6）分、（71.9±1.3）分；轻触觉评分分别为（70.2±2.9）分、（72.6±4.3）分、（78.3±2.3）分，高于晚期组的（66.2±3.7）分、（68.3±1.6）分、（73.3±1.6）分和延迟组的（65.2±2.1）分、（67.8±1.9）分、（72.3±2.5）分；针刺觉评分分别为（71.9±3.1）分、（80.1±3.8）分、（89.1±7.6）分，高于晚期组的（67.4±2.7）分、（72.6±3.7）分、（77.9±1.8）分和延迟组的（68.3±2.2）分、（72.6±3.1）分、（77.2±1.9）分（ P均<0.05）。早期组术后3个月、1年及末次随访时VAS分别为（4.3±0.6）分、（2.4±0.3）分、（1.6±0.2）分，低于晚期组的（5.1±1.3）分、（4.1±0.6）分、（3.0±0.6）分和延迟组的（5.0±1.7）分、（4.0±0.8）分、（3.1±0.2）分；JOA评分分别为（12.8±1.6）分、（14.4±2.6）分、（17.9±3.3）分，高于晚期组的（11.9±1.9）分、（13.3±1.6）分、（8.9±1.3）分和延迟组的（11.6±1.8）分、（13.2±1.4）分、（9.3±2.1）分；NDI分别为12.1±3.3、10.1±2.1、7.3±1.4，低于晚期组的14.4±3.1、12.3±1.6、8.9±1.3和延迟组的14.1±2.3、12.9±1.9、9.5±2.1（ P均<0.05）。术后3个月、1年及末次随访时晚期组和延迟组各评分差异无统计学意义（ P均>0.05）。早期组并发症发生率为25.0%（9/36），晚期组为27.3%（9/33），延迟组为37.0%（10/27）（ P均>0.05）。 结论:与伤后24~72 h和4~14 d内相比，伤后24 h内行颈椎减压手术治疗不完全性颈脊髓损伤，可缩短住院时间、改善脊髓神经功能、减轻疼痛且不增加并发症发生率。

目的:系统评价糖皮质激素治疗对儿童脓毒症疗效的影响。方法:电子检索数据库，包括CNKI、VIP、Wanfang、Embase、The Cochrane Library、PubMed，搜集糖皮质激素与常规治疗或安慰剂比较治疗儿童脓毒症的随机对照试验(randomized controlled trial，RCT)。以建库至2019年7月为检索年限。2位独立研究员分别筛选文献、提取数据和评估纳入研究的偏倚风险。数据结果采用RevMan5.3软件进行Meta分析。结果:共纳入7项研究，共1 359例患儿。Meta分析结果显示：糖皮质激素治疗组与对照组相比不能改善病死率( OR＝1.09，95% CI 0.61，1.97， P＝0.76)、住院时间( MD＝－3.13，95% CI －8.29，2.03， P＝0.23)、PICU住院时间( MD＝－2.33，95% CI －5.03，0.37， P＝0.09)、机械通气时间( MD＝－2.01，95% CI －4.66，0.65， P＝0.14)、院内感染率( OR＝1.58，95% CI 0.27，9.21， P＝0.61)。 结论:现有证据表明，糖皮质激素治疗不能有效降低脓毒症患儿的病死率、住院时间、PICU住院时间、机械通气时间、院内感染率，但受纳入研究数量和质量限制，需进一步开展大规模、多中心、双盲、RCT加以验证。

目的:探讨宫颈腺癌（普通型）活检组织的形态学特征对肿瘤侵袭模式及预后的预测价值。方法:收集2010—2019年同济大学附属第一妇婴保健院的32对宫颈腺癌样本（32例分期手术标本，32例活检标本），分析活检标本中肿瘤性坏死碎屑（necrotic tumor debris，NTD）、细胞核级及核分裂象计数与子宫切除标本的间质浸润模式和淋巴结状态的相关性。结果:肿瘤浸润模式能很好地应用于宫颈腺癌切除标本，但其在活检标本中的作用有限。由于活检组织较小，仅14例（14/32， 43.8%）活检标本可进行浸润模式分型，与切除标本的符合率为37.5%。活检标本中NTD（9/19）和3级核（11/19）与C型浸润和淋巴结转移密切相关（ P<0.05）。在活检标本中同时评估NTD和/或细胞核级时，对C型浸润的灵敏度更高。 结论:评估宫颈腺癌活检组织中NTD和/或细胞核级对淋巴结转移状态和间质浸润类型有很好地预测价值， 有助于患者分层管理，避免不必要的分期手术。

目的:分析一线含CD38单抗方案治疗原发浆细胞白血病（pPCL）的有效性和安全性。方法:回顾性纳入北京大学人民医院、首都医科大学附属复兴医院、青岛市立医院、中国医科大学附属盛京医院、邯郸市中心医院、哈尔滨医科大学附属第一医院、河北医科大学第四医院、宁夏医科大学总医院2018年12月1日至2023年7月26日接受一线含CD38单抗（即达雷妥尤单抗）方案治疗的pPCL连续病例24例，包括男13例，女11例，年龄［ M（ Q1， Q3）］为60（57，70）岁。根据外周血浆细胞比例将患者分为两组：浆细胞比例5%~19%组（ n=14）和浆细胞比例≥20%组（ n=10）。末次随访日期为2023年9月26日，随访时间为9.1（4.2，15.5）个月。收集患者临床基线特点、疗效、生存率、安全性等相关数据，采用Cox风险回归模型分析与生存相关的危险因素。 结果:24例pPCL患者中，确诊时合并贫血患者16例（66.7%），合并血小板减少患者13例（54.2%），基线估算的肾小球滤过率（eGFR）<40 ml·min -1·（1.73m 2） -1患者8例（33.3%），合并乳酸脱氢酶（LDH）升高患者13例（54.2%）。外周血浆细胞比例［ M（ Q1， Q3）］为16%（8%，26%）。荧光原位杂交（FISH）检测提示伴有17p缺失、t（4；14）或 t（14；16）患者分别为6例（25.0%）、4例（16.7%）、4例（16.7%）。总缓解率为83.3%（20/24），无进展生存时间（PFS）为20.5（95% CI：15.8~25.2）个月，总生存时间（OS）未达到。预计1年PFS率和OS率分别为75.0%和89.1%，预计2年PFS率和OS率分别为37.5%和53.4%。外周血浆细胞比例5%~19%组和外周血浆细胞比例≥20%组患者的PFS分别为未达到和20.5（95% CI：15.7~25.3）个月，OS分别为17.8个月和未达到，两组PFS和OS差异均无统计学意义（均 P>0.05）。多因素Cox回归模型分析显示，1p32缺失是与PFS相关的危险因素（ HR=7.7，95% CI：1.1~54.9， P=0.043）。共17例（70.8%）患者合并3~4级血液学不良反应，12例（50.0%）患者合并3~4级血小板减少，16例（66.7%）患者合并临床判定的感染，所有血液学不良反应和感染均在对症支持治疗后得到控制和改善。 结论:一线含CD38单抗方案治疗pPCL相对安全、有效。

目的:探讨影响儿童肢体骨肉瘤患儿(≤14岁)临床预后的相关因素。方法:回顾性分析2000年6月至2017年10月国内7家骨肿瘤治疗中心收治的14岁以下肢体骨肉瘤患儿的病历资料，记录其一般资料、外科分期、术前有无穿刺活检、化疗方案、化疗次数、手术方式、复发转移及生存预后情况，应用Kaplan-Meier法描绘生存曲线并计算生存率，应用Log-rank检验进行单因素生存预后分析，应用Cox回归模型进行多因素的生存预后分析。结果:肢体骨肉瘤患儿共147例，男73例，女74例。肢体骨肉瘤患儿的3、5年总生存率分别为65%、53%，中位总生存时间103个月(95% CI：92.8～128.5)，3、5年的无瘤生存率分别为46%、38%，中位无瘤生存时间为33个月(95% CI：71.9～104.3)。膝关节周围：123例，膝关节以外：24例。Enneking外科分期：Ⅱ期139例，Ⅲ期8例。其中应用保肢术128例，截肢术19例。规范化疗组78例，非规范化疗组69例，规范化疗组与非规范化疗组5年总生存率分别为62%、43.8%；5年无瘤生存率分别为50.2%、31.6%。无复发转移的有75例，单纯复发13例，单纯转移41例，多发转移(包括复发伴转移)18例，其5年总生存率分别为88%、51.3%、21.4%、0。单因素分析结果显示：规范化疗、Enneking外科分期、术后辅助化疗次数和复发转移是影响肢体骨肉瘤患儿生存预后的相关因素( P<0.05)；而性别、部位、手术方式及化疗方案中是否应用甲氨蝶呤(MTX)不是影响患儿生存预后的相关因素( P>0.05)。Cox回归多因素分析结果显示：规范化疗和复发转移是影响肢体骨肉瘤患儿生存预后的独立因素。 结论:规范的进行辅助化疗、有效的控制复发和转移可以提高肢体骨肉瘤患儿(≤14岁)的生存率，改善患儿的预后，化疗的不规范及复发转移严重影响患儿的预后。

目的:探讨降结肠、乙状结肠癌及直肠癌第253组淋巴结转移的影响因素，总结第253组淋巴结阳性患者的预后。方法:回顾性分析2015年1月至2019年12月在中国医学科学院肿瘤医院、中日友好医院、北京协和医院、解放军总医院第一医学中心和北京大学肿瘤医院完成手术的降结肠癌、乙状结肠癌、直乙交界癌和直肠癌患者的临床资料。根据纳入和排除标准，共纳入3 016例患者，男性1 848例，女性1 168例，年龄≥60岁者1 675例，年龄<60岁者1 341例。利用中国医学科学院肿瘤医院数据，采用二元Logistic回归模型分析第253组淋巴结转移的影响因素。根据影响因素构建列线图，以其他中心数据作为外部验证集，通过受试者工作特征曲线下面积和校准曲线评价列线图有效性。利用中国医学科学院肿瘤医院数据，将第253组淋巴结阳性组与阴性组进行1∶2倾向性评分匹配，卡钳值为0.05。采用多因素 Cox比例风险模型筛选独立预后因素。生存分析采用Kaplan-Meier法和Log-rank检验。结果:（1）肿瘤最大径≥5 cm（ OR=4.496，95% CI：1.344~15.035， P=0.015）、T分期（T4期比T1期， OR=11.284，95% CI：7.122~15.646， P<0.01）、N分期（N2期比N0期， OR=60.554，95% CI：7.813~469.055， P=0.043）、肿瘤分化程度（中分化比高分化， OR=1.044，95% CI：1.009~1.203， P=0.044；低分化比高分化， OR=1.013，95% CI：1.002~1.081， P=0.013）、肿瘤位置（乙状结肠比降结肠， OR=9.307，95% CI：2.236~38.740， P=0.002）、病理学类型（黏液腺癌比腺癌， OR=79.923，95% CI：15.113~422.654， P<0.01；印戒细胞癌比腺癌， OR=27.309，95% CI：4.191~177.944， P<0.01）、脉管瘤栓阳性（ OR=3.490，95% CI：1.033~11.793， P=0.044）是第253组淋巴结转移的独立影响因素。（2）列线图预测模型训练集曲线下面积为0.912（95% CI：0.869~0.955），外部验证集曲线下面积为0.921（95% CI：0.903~0.937）。校准曲线显示模型的预测结果与实际观测结果具有较好的一致性。（3）倾向性评分匹配后，阴性组未达到中位生存期，阳性组中位生存期为20个月，阴性组1、3、5年总体生存期分别为83.9%、61.3%、51.6%，阳性组分别为63.2%、36.8%、15.8%。T4期（ HR=3.067，95% CI：2.357~3.990， P<0.01）、N2期（ HR=1.221，95% CI：0.979~1.523， P=0.043）、第253组淋巴结阳性（ HR=2.902，95% CI：1.987~4.237， P<0.01）是独立的不良预后因素。 结论:肿瘤最大径≥5 cm、T4期、N2期、肿瘤位于乙状结肠、不良病理学类型、低分化和脉管癌栓是第253组淋巴结转移的影响因素。第253组淋巴结阳性提示预后较差，对于有上述因素的肠癌患者应严格清扫第253组淋巴结。