原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种由血小板自身抗体介导的自身免疫性疾病,大多数ITP患者具有免疫球蛋白G(IgG)亚型的抗血小板抗体,其通过与血小板和巨核细胞上糖蛋白的相互作用导致血小板破坏增加和抑制血小板的生成.新生儿Fc受体(FcRn)用于维持人体内IgG水平稳态.通过FcRn抑制剂靶向FcRn可以降低血液中的致病性IgG,证明了其对治疗ITP和其他自身免疫性疾病有效,并在一定程度上可改善ITP患者的血小板计数.efgartigimod、Rozanolixizumab均可与FcRn结合进而导致循环IgG减少.FcRn抑制剂还能间接延长罗米司亭的半衰期以提高治疗效果.本综述简要总结了ITP中血小板的破坏和生成抑制机制、FcRn和FcRn抑制剂作用的分子机制、FcRn抑制剂在ITP中的应用以及FcRn与罗米司亭、静脉注射Ig的联系.

重症肌无力（MG）主要是由乙酰胆碱受体抗体介导、T细胞依赖、补体参与的获得性神经肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病，临床表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳。糖皮质激素及其他非激素类免疫抑制剂能使绝大多数MG患者的病情得到有效控制，然而，长期使用激素所带来的不良反应仍为MG治疗中的难题。作为添加治疗的非激素类口服免疫抑制剂，在激素减量过程中，可极大程度减少病情波动和疾病复发；但部分口服免疫抑制剂起效慢、疗效不佳，可引起骨髓抑制及肝肾功损害等不良反应，长期服用可能会增加感染及肿瘤发生的风险。即使经上述治疗，仍有一小部分存在激素禁忌证或对激素不耐受的患者陷入治疗困境，发展成为“难治性MG”。因此，避免或最大限度减少激素的使用，寻求新的有效、精准、安全的治疗策略，将成为MG未来的治疗方向。靶向免疫治疗是以免疫细胞、补体、新生儿Fc受体以及细胞因子为靶点的治疗，部分针对上述靶点研发的治疗性单克隆抗体或抗体片段在MG患者中已经完成了Ⅱ、Ⅲ期临床试验，部分已被美国食品药品监督管理局批准上市。该类生物技术药物能够快速、显著、持续改善MG临床症状、减少激素用量，且具有良好的耐受性及安全性，正成为一种强有力的治疗工具，有望使MG的治疗发生革命性变化。文中通过对MG靶向免疫治疗临床试验结果的总结，对MG治疗前景进行展望。

神经系统自身免疫性疾病是人体免疫系统攻击自身神经系统，从而造成相应组织结构破坏和功能损伤的一类疾病。大量的基础研究和长期的临床实践已证实，干预性地清除致病性自身抗体能够有效减轻免疫损伤、抑制病情进展、改善预后。新生儿Fc受体（FcRn）介导的IgG循环保护机制成就了IgG的长半衰期和血浆中的高水平。FcRn抑制剂能够靶向阻断FcRn与IgG的结合，加快IgG的清除，降低IgG水平。因此，将FcRn抑制剂用于治疗神经系统自身免疫性疾病，理论上有助于加快致病性IgG的清除、取得良好的临床疗效，应用前景可观。近年来这方面的研究已取得了较大的进展，文中将对此进行综述。

近年来，新生儿Fc受体（FcRn）抑制剂等新型生物制剂开始用于治疗自身免疫疾病，相较于传统免疫抑制剂，其具有起效快、高度选择性、不良反应少等优点，这使得自身免疫疾病患者有了更多、更好的选择。FcRn与IgG结合能够延长IgG半衰期，FcRn抑制剂通过靶向阻断二者结合，使得致病性IgG得以快速清除，达到减轻免疫损伤，缓解病情的效果。多个临床研究已证实了FcRn抑制剂对自身免疫疾病的疗效，但长期疗效尚待于更多的临床研究加以观察和验证。

原发免疫性血小板减少症(ITP)是由抗体介导的血小板破坏和血小板产生受损引起的获得性出血性疾病。ITP治疗目的包括减少出血事件，诱导持续缓解和改善患者生活质量。ITP标准一线治疗方案为糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白(IVIG)，虽然该方案可以提高多数患者的血小板计数，但是停药后复发率较高。目前，随着对ITP研究的深入，各种新治疗靶点被不断发现，多种不同作用机制的二线治疗药物逐渐进入临床。笔者拟就血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)、新生儿Fc受体(FcRn)抑制剂、脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂、Bruton酪氨酸激酶(BTK)抑制剂、去甲基化药物和单克隆抗体等ITP患者二线治疗的研究新进展进行阐述，旨在为提高ITP患者的缓解率、降低复发率提供理论依据。

温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)是由于最适结合温度为37 ℃的自身抗体与红细胞膜上的抗原结合，使红细胞被过早破坏所致的贫血。wAIHA患者一线糖皮质激素治疗的总体反应率(ORR)为80%～90%，但仅有20%～30%患者在激素减量或停药后获得持续缓解。对激素治疗无效或复发wAIHA患者的推荐药物为利妥昔单抗，但仍有>25%患者面临再次复发或二线治疗失败。传统的非靶向免疫抑制剂及脾切除术的疗效不确定且不良反应严重，仅作为三线或后线治疗方案。因此，目前复发/难治性wAIHA(R/R wAIHA)患者的治疗选择非常有限，整体疗效及预后不佳。笔者拟就针对B、T及浆细胞的治疗，抑制Fcγ受体(FcγR)信号转导的治疗，以及新生儿Fc受体(FcRn)抑制剂等，在R/R wAIHA患者治疗中的研究进展进行综述，旨在为R/R wAIHA患者的药物治疗策略和进一步的临床研究提供参考。

重症肌无力(MG)是一种获得性自身免疫性疾病,由神经肌肉传递障碍引起的骨骼肌收缩无力为主要症状.MG常见治疗方法包括抗胆碱酯酶药物治疗、皮质激素治疗、免疫抑制剂治疗、血浆置换治疗、手术治疗等,其中MG常用药物选择多样,如糖皮质激素、硫唑嘌呤、免疫抑制剂等,均被证实具有一定疗效.随着医学界对MG疾病机制与药物研究的深入及生物技术的发展,尤其是如新生儿Fc受体靶点抗体类药物、抗补体5抗体类药物、表面抗原-抗体药物等抗体类药物的诞生,给MG用药方案带来更多科学有效的治疗选择.本文就MG发病和治疗情况进行概述、并对抗体类药物在MG治疗中的研究进展展开论述.

重症肌无力作为一种神经肌肉接头处的自身免疫性疾病,其治疗策略目前仍以胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换及胸腺切除为主,这些治疗策略引起多种不良反应.多项研究证实新生儿Fc受体、补体系统激活及淋巴B细胞在重症肌无力发病过程中起关键作用,针对其研发出的新型生物制剂治疗重症肌无力可能更安全、有效.本文对重症肌无力新型生物靶向药物相关研究作一综述.

免疫性血小板减少症(ITP)是一种免疫介导的获得性出血性自身免疫性疾病.目前ITP的一线治疗药物包括糖皮质激素和静脉免疫球蛋白,然而约1/3的患者对一线治疗无反应或激素减量、停药后复发.近几年,随着对ITP发病机制研究的逐渐深入,针对不同发病机理的药物不断涌现,包括免疫调节剂、去甲基化药物、脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂和新生儿Fc受体(FcRn)拮抗剂等,但这些药物大多处于临床试验阶段.本文就目前国内外关于激素耐药及复发ITP治疗的最新研究进展作一综述,为激素耐药及复发ITP的临床治疗提供参考.