目的 对首都医科大学附属北京中医医院2019-2023年中药注射剂使用情况进行回顾性分析,评价临床用药合理性,为新形势下临床用药提供理论指导.方法 收集该院2019-2023年中药注射剂相关使用数据,采用回顾性分析方法对其使用情况与变化规律进行分析.结果 2019-2023年,该院中药注射剂总体使用金额和占西成药使用金额比均呈逐年下降趋势,抗肿瘤药中药注射剂使用金额虽逐年下降但排名仍稳定靠前,开窍剂、肿瘤辅助用药中药注射剂使用金额呈下降趋势;中药注射剂使用金额、用药频度、限定日费用变化波动较大,与医保政策、纳入国家谈判药品有一定相关性;新型冠状病毒感染和医疗政策对中药注射剂的使用均有较大影响.结论 中药注射剂的使用情况受政策和社会环境影响,应加大对中药注射剂使用的监管力度,保障合理用药和用药安全.

目的 用现有药代动力学(PK)药物相互作用(DDI)信息的数据库,构建出可用于预测AUC倍数变化(FC)的机器学习模型,用于探究对现有DDI预测的可能,为临床用药提供一定的合理建议.方法 从美国食品药品监督管理局(FDA)认证的药品标签中提取DDI的PK数据和AUC倍数变化的数据.通过DrugBank检索出DDI有关的多肽和药效学(PD)信息,用蛋白质资源(UniProt)对相关多肽ID进行药物类型(PPDT)标识,用矩阵归一化的代码生成便于分析的多维向量数据.PPDT对AUC的影响和所产生的倍数变化作为因变量,进行机器学习模型构建.用均方根误差(RMES)值最小的模型进行模型构建,训练出袋装决策树(Bagged)预测模型.利用训练好的模型对部分药物检验,检测模型的预测性别.通过查阅现有的有关检测DDI对的文献研究结果,对预测值进行分析比较,对模型进行评价.结果 检验模型药物对共16对,分别为16种药物对他克莫司的影响,发现对DDI的有无预测准确率为81.25％;预测结果根据FDA标准分类强弱,结果表明,DDI强弱预测,偏离较大的预测较少.结论 模型预测DDI的有无评价一般;但对DDI的强弱分类后,对DDI的预测结果较好,预测结果说明模型预测性能对于在临床试验之前进行潜在的DDI评估具有一定的参考价值.

为全面贯彻落实《中共中央国务院关于促进中医药传承创新发展的意见》,进一步加强中药标准管理,建立符合中医药特点的中药标准管理体系,推动中药产业高质量发展,日前,国家药品监督管理局发布《中药标准管理专门规定》,自2025年1月1日起施行.《规定》将药品标准管理的通用性要求与中药产品自身特点相结合,对中药标准研究制定的基本原则、各类中药质量标准具体要求、标准修订、实施等进行规定,明确了责任主体,规范了关键流程.

目的 分析2013-2023年国内矮身材儿童药物临床试验的登记情况及生长激素类药品在中国的上市情况.方法 检索国家药品监督管理局"药物临床试验登记与信息公示平台"和"药品查询"数据库,获得矮身材儿童药物临床试验注册信息及生长激素类药品的上市信息,进行分类统计.结果 平台共登记了 31项包含矮身材儿童的药物临床试验,项目所处试验分期以Ⅱ、Ⅲ期为主,合计21项(67.74％,21项/31项),组长单位呈集中趋势,与主要研究者的学术水平、临床试验经验、专业权威等密切相关.基于矮身材治疗的疗程需要,注册项目的临床试验疗程≥52周的项目占比达83.87％(26项/31项).国内外制药企业的研发趋势为长效生长激素(64.52％,20项/31项),申办者、研究者对于临床试验的保险意识及投保积极性很高,重视临床试验的风险控制,特别是受试者的保障.目前有7家国内外制药企业的生长激素产品在中国获准上市,是迄今已上市的生物技术药物中品种最丰富的一类.结论 期望未来有更便捷给药方式、更优释放特性的长效生长激素产品问世,降低治疗成本,使矮身材儿童获得理想的健康身高.

目的 挖掘新型四环素类药物不良反应信号,为临床安全合理使用提供参考.方法 提取美国食品药品监督管理局不良事件报告系统数据库中3种新型四环素所有不良事件(ADE)数据,获取奥马环素、替加环素和依拉环素列为"首要怀疑"报告,用报告比值比法(ROR)进行数据分析.结果 本研究共识别5 896份与新型四环素相关的ADE报告,其中替加环素ADE阳性信号99个,奥马环素为37个,依拉环素为8个.3种新型四环素ADE信号存在较大差异.凝血酶时间延长、淀粉酶异常等与替加环素相关性最强;而未执行规定药物剂量和牙齿变色等与奥马环素相关性较强;血纤维蛋白原降低和静脉炎等与依拉环素相关性最高.替加环素主要累及肝胆系统(ROR=7.15)和血液及淋巴系统(ROR=4.95);奥马环素则涉及胃肠系统(ROR=3.32);而依拉环素与各类检查(ROR=2.79)和循环系统(ROR=2.72)相关性强.本研究还发现多个四环素新ADE,如入睡障碍、胡言乱语、高铁血红蛋白血症、血纤维蛋白原降低等.结论 新型四环素ADE信号和累积器官系统特点各不相同.临床在使用新型四环素类药物时,应结合药物ADE特点进行个体化用药和ADE监测.

本文深入分析了去甲文拉法辛缓释片、艾司米氮平片和甲磺酸帕罗西汀胶囊3种非激素药物治疗更年期潮热的临床研发历程.去甲文拉法辛缓释片和艾司米氮平片均由于疗效不足和存在安全性问题,被监管机构以获益风险平衡欠佳为理由拒绝批准.相比之下,甲磺酸帕罗西汀胶囊通过设置安慰剂导入期、更保守的样本量估计和预先规定对2项Ⅲ期试验的主要疗效指标进行荟萃分析等措施有效降低了药物研发失败的风险,不仅展示了对潮热频率和潮热程度的疗效,也通过多个Ⅱ期试验探索到耐受性最佳的剂量,最终获得了美国食品药品监督管理局的批准.非激素药物在更年期潮热治疗的研发中面临诸多挑战,包括药物安全性特征与在精神科疾病患者不同、药物疗效偏弱、临床前药效模型与临床症状缓解的关联度弱,以及剂量探索试验需要较大样本量等.以上案例分析为后续类似适应证的药物研发提供了优化试验设计、降低研发风险的策略借鉴.

目的 探讨Ⅱ型糖尿病住院患者费用影响因素,为Ⅱ型糖尿病患者出院费用能有效的控制提供参考借鉴.方法 选取上海市某三级医院病案系统2022年1月1日-12月31日出院2952例Ⅱ型糖尿病患者总费用及构成情况,采用单因素方差分析和多元逐步回归分析法对住院费用的影响因素进行统计分析.结果 Ⅱ型糖尿病患者的住院费用平均数为12 206.12元,住院费用的构成中药品费所占比例最高(56.50％);一般医疗服务费次之(43.33％);西药费用占人均药品费最大,为91.28％;中成药占第二,占比8.34％.糖尿病患者住院费用的主要影响因素依次为并发症数量、年龄、付费方式、住院天数.其中,并发症数量对住院费用影响最大,比较只有1个并发症和3个以上并发症的出院患者,并发症较多的患者平均住院费用增加8322.23元,差异具有统计学意义.结论 Ⅱ型糖尿病出院患者住院费用较高,医院要积极制定政策,合理科学地控制医疗费用的支出.

目的 探讨河南省某三甲医院颅内动脉瘤患者住院费用结构变动度情况,为政府和医院管理者合理控费提供依据.方法 从某三甲医院的住院病案首页提取颅内动脉瘤患者信息,并运用Excel进行数据清洗和住院费用描述性分析;主要采用结构变动度、结构变动值和结构变动贡献率等分析颅内动脉瘤患者住院费用构成变动情况.结果 2013年-2022年患者例均医疗费用年均增长率为-0.34％,其平均费用为93984.98元;医疗费用总结构变动度为18.41％;药品费(41.23％)、耗材费(23.79％)、诊断费(14.88％)对住院费用结构变动贡献率位于前三位,累计贡献率为79.90％.结论 颅内动脉瘤患者住院费用负担呈现降低趋势,且其医疗费用耗散部分主要为耗材和药品费,需提升医疗技术服务性费用占比.促进耗材和药物合理使用,可有效控制医疗费用增长.

目的 分析按疾病诊断相关分组(DRG)付费下胃癌患者分组效果及住院费用影响因素,为DRG付费改革提供参考.方法 采用变异系数(Coefficient of Variation,CV)和总体方差减少系数评价DRG分组效果;采用结构变动值和结构变动度分析不同DRG组住院费用结构变动情况,通过灰色关联度分析计算次均住院费用的关联程度;采用非参数检验和多元线性回归分析住院费用的影响因素.结果 DRG分组效果不佳,组间异质性不够明显;住院费用结构不合理,耗材费占比过高,排在住院费用灰色关联度首位,综合医疗服务费、治疗费分别排在第三、五位;影响住院费用的主要因素是治疗方式、住院日、是否伴有并发症、是否首次住院,差异有统计学意义(P＜0.05).结论 应增加分组节点或提高CV标准,增强胃癌DRG分组效果;优化住院费用结构,体现医务人员劳动和技术价值;加强内部管理,控制不合理药品、耗材使用.

目的 探讨按疾病诊断相关分组(DRG)付费对康复病例的影响,针对康复病组进行DRG付费效果评价并提出相关建议.方法 抽取2020-2021年四川省定点医疗机构收治的康复病例,经倾向性得分匹配后利用双重差分法进行回归分析,评估DRG付费对康复病例住院费用、住院日的影响,分析政策净效应.结果 DRG付费实施后,康复病例住院总费用、药品费、治疗费、检查费都存在不同程度的下降,只有床位费有所上升.其中,住院总费用下降了21.8％(P＜0.05),病例费用结构较DRG付费前也发生一定变化.此外,康复病例住院日并未在DRG政策导向下有效缩短,反而增加了 13.4％(P＜0.05).结论 DRG付费能够有效减轻康复病种患者负担,但并未优化医院在康复病种方面的服务效率,DRG付费是否适用于康复病种有待进一步商榷,医保部门与医院应当紧密联系,积极探索康复病例的医保支付新模式.