随着我国药品审评审批制度的改革，自主研发新药和附条件批准药物逐年增多。因我国新药上市前临床试验、审评审批制度（尤其是附条件批准制度）和上市后监测管理等方面仍处于不断完善阶段，自主研发新药的安全性需要给予更多的关注，做好其上市后的安全性监测和研究。其中包括加强药物安全性监测工作，做好文献数据的系统性评价，通过高质量真实世界研究广泛收集药品安全性数据，对药物安全性报告数据进行深入挖掘等，为患者安全使用该类药物提供更多的数据支持。

目的:分析国内中药新药品种申报批准现状，为中药新药开发提供参考。方法:检索咸达数据库2016年1月1日－2022年12月31日的药品注册数据，对此阶段中药新药批准和申报信息进行系统整理，从申请品种数量、注册分类、治疗领域、处方来源、剂型分布、研发周期、临床研究及对照药等方面进行分析。结果:2016－2022年申报品种265个，申报以1.1类（原6类）复方制剂最多，剂型以载药量大的颗粒剂、胶囊剂、片剂为主，治疗领域集中在呼吸、精神神经类、消化及心脑血管疾病等。2016－2022年批准的中药新药品种共29个，其中2021－2022年19个，注册分类以1.1类为主，治疗领域主要为呼吸系统、妇科和精神神经疾病等；处方药味数多为6～15味，用药以甘草、麻黄、黄芩、半夏、茯苓、石膏为主；剂型以颗粒剂、胶囊剂、片剂等常规口服剂型为主；临床试验主要开展Ⅱ期、Ⅲ期；研发周期约10～20年；处方来源以临床经验方、医院制剂为常见。结论:我国已逐渐建成一个相对完整的中药新药开发生态系统，有助于开发出更多优质中药。

目的:系统汇总并比较分析中美加速审评通道发展与设置概况及2012—2021年中美上市抗肿瘤新药加速通道的使用情况。方法:基于中国和美国国家药品监督管理部门官网，查阅并整理中美两国新药加速审评通道发展历程和设置现状；针对2012—2021年在中美两国上市的抗肿瘤药物（中国87种，美国118种），查阅并汇总比较抗肿瘤新药加速通道的使用率和变化趋势，包括加速通道总体使用率和各加速通道使用率。采用χ 2检验进行组间比较。 结果:中美两国分别建立了5条加速通道，包括优先审评、附条件批准或加速批准和突破性治疗3条相同通道，中国特有的特别审批、特殊审批，美国特有的快速通道和实时肿瘤审评。与美国相比，中国的加速通道设置起步晚（美国1992年，中国2005年）。2012—2021年获批的抗肿瘤新药中，中美加速通道的总体使用率相近［分别为90.8%（109/118）和92.4%（79/87）， P=0.800］。中美两国都是优先审评通道使用率最高（分别为77.0%和82.2%， P=0.381）；相对而言，中国附条件批准（分别为31.0%和44.9%， P=0.041）和突破性治疗（分别为2.3%和50.0%， P＜0.001）使用率较低。中国有52.9%的抗肿瘤新药使用了特殊审批，美国40.7%的抗肿瘤新药使用了快速通道。中美优先审评的变化波动较小，年平均使用率接近（分别为84.8%和83.7%）；美国加速批准和突破性疗法使用率波动幅度较大，2019—2021年趋于稳定。 结论:中美两国均已建立了较为完善的加速审评体系，总体使用率在90%以上；中国加速审评起步较晚，虽然总体使用率与美国接近，但附条件批准和突破性治疗通道的使用率较低。灵活运用加速通道，获得监管认定使用替代终点、实现滚动审查和实时指导是加速中国新药研发的关键。

患者的总生存时间延长是评价抗肿瘤药物临床价值的金标准。但在抗肿瘤新药的研发过程中，对于预后较好的癌种，如果进行药物临床试验时以总生存时间为主要终点，随访时间太长，药物上市时间也会相应延迟。此外，总生存时间还常受到后续治疗等混杂因素的干扰。因此，药品监管机构针对抗肿瘤新药审批上市建立了采用替代终点的加速审评模式，但在抗肿瘤药物临床试验中运用替代终点还存在一些问题。文章从新药审评的角度，深入阐述了在抗肿瘤药物临床试验中确证和合理运用替代终点的要点，有助于提高抗肿瘤新药临床试验的水平，加快抗肿瘤药物的研发。

临床试验是评价体外诊断试剂安全性及有效性的重要方法，是产品注册审评审批的关键依据。为加强体外诊断试剂临床试验的管理，国家药品监督管理局及相关部门从监管层面制定了系列法规，并要求申办方及临床试验机构建立体外诊断试剂临床试验的质量管理体系。医学检验实验室是医疗机构体外诊断试剂临床试验的主要承接部门与实施者，近年随着体外诊断产业的迅速发展，医学检验实验室开展的体外诊断试剂临床试验项目与日增多；但目前较少有从研究者角度对于体外诊断试剂临床试验开展方面的探讨。所以，本文阐释了体外诊断试剂临床试验的特点，分析了目前医学检验实验室开展体外诊断试剂临床试验存在的问题与难点，并介绍本实验室在管理方面的经验；为暂未开展或已开展体外诊断试剂临床试验的医学检验实验室提供参考，以提高临床试验的开展质量与效率。

目的:了解我国儿科药物临床试验的开展现状及面临的问题，为促进我国儿科药物临床试验健康开展提供参考。方法:以"儿科""儿童""年度报告""儿童用药研发""政策"等为关键词，在药物临床试验机构备案管理信息平台及政府相关部门网站，检索截至2023年10月我国儿科药物研发相关政策法规、儿科药物临床试验机构及儿科药物临床试验专业备案情况、儿科药物临床试验项目注册情况等信息，并对收集到的信息进行描述性分析。结果:我国已发布9项儿科药物研发相关政策法规，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，并对儿童用药品予以优先审评审批；已发布477个药品技术指导原则，但其中仅有14个是专门针对儿科人群用药的。截至2023年3月20日，共有272家备案儿科药物临床试验专业的药物临床试验机构，占备案总机构数的20.72%；备案机构数量排名前5的省份为广东省(34家)、河南省(21家)、浙江省(20家)、北京市(20家)和江苏省(18家);共对26类儿科药物临床试验专业进行了备案，备案数量较多的为小儿呼吸(143家)、小儿血液病(72家)、儿科-其他(71家)、小儿内分泌(68家)和小儿神经病学专业(64家)。2020—2022年，儿科药物临床试验注册项目在当年登记新药临床试验中的占比分别为8.8%(129/1 473)、8.3%(168/2 033)和8.3%(164/1 974)，而仅在儿童人群中开展的临床试验占比分别为2.2%(33/1 473)、3.0%(61/2 033)和3.2%(64/1 974)。结论:我国儿科药物研发相关政策法规仍不够完善；儿科药物临床试验机构和儿科专业备案数量均少于成人且存在分布不均衡问题；儿科药物临床试验注册项目尤其是仅在儿童人群中开展的临床试验项目占比较少。建议进一步完善儿科人群药物研发相关政策体系，优化儿科药物临床试验机构及儿科药物临床试验专业的布局。

博鳌乐城国际医疗旅游先行区是全国唯一的真实世界数据应用试点地区，基于博鳌乐城特许医疗政策，开展真实世界数据研究，形成支持创新药械临床评价和审评审批的真实世界证据，已成为我国药品审评审批制度改革的重要领域，真实世界证据的产生不仅依靠高质量的真实世界数据，还需要合理可靠的研究设计。本文在国内外相关学术研究和监管部门所发布的真实世界数据研究指导原则或规范的基础上，结合博鳌乐城特殊政策环境和前期实践经验，总结了博鳌乐城真实世界数据研究的设计类型，并探讨了各设计类型在博鳌乐城特殊医疗政策环境中的关键考虑，旨在为进一步实施和开展真实世界数据研究提供借鉴。

基于国家药品监督管理局官网、药品审评中心的受理品种公告、中国儿童用药数据库及药智数据等公开数据,统计2018至2022年通过加快上市注册程序上市的儿童药品数据,从儿童药品的数量、路径分布情况、不同路径审批用时、药品类型及治疗类别等方面,分析我国儿童药品加快上市政策的实施效果.结果表明,自从实施加快上市注册程序以来,儿童药品通过加快上市注册程序上市的数量总体呈现增加趋势,通过组合审批程序上市的儿童药品的审批用时被大幅缩短,但仍存在儿童药品品种不全、不能满足临床需求等情况,需进一步完善配套政策,激励儿童药品研发上市.

罕见病是全人类面临的重大医学挑战.目前全球范围内已知的罕见病有7000～10000 种,中国罕见病患者数量众多,大多数患者面临着无药可治或者境外有药、境内无药的问题.药品审评审批制度改革以来,我国从政策文件、法律规范、技术标准等维度规范了罕见病范围、罕见病药品加快审评途径、技术标准等内容,加快罕见病药品上市,以求不断满足罕见病患者用药需求.通过对我国罕见病药品审评审批制度的分析,建议从罕见病药品认定标准、设立专门机构、建立市场独占期制度、加大研发指导等方面完善罕见病药品审评审批制度.

目的:根据人工智能医疗器械中的第三类深度学习独立软件及其企业的相关情况,分析二者的特征和内在原因,为产业发展提供参考.方法:根据国家药品监督管理局网站和国家企业信用信息公示系统网站的公开信息,整理第三类深度学习独立软件及企业信息,并做描述性统计分析.结果:2020年以来,我国有53项第三类深度学习独立软件通过了注册审批,审评数量逐年增加,主要集中在肺和心脏等部位.这些产品分别属于26家企业,在成立时间和地域分布上呈现一定的集中趋势.结论:人工智能医疗器械的健康发展,需持续以临床应用为导向,加强配套政策支持,重视技术和人才的创新作用.