神经母细胞瘤是儿童中最常见的颅外实体肿瘤.复发或难治性神经母细胞瘤的预后较差.本研究评估了伊立替康-替莫唑胺和达沙替尼-西罗莫司(irinotecan-temozolomide and dasatinib-rapamycin,IST)联合治疗对复发或难治性神经母细胞瘤患者的疗效.

患者女性,23 岁.周身红斑鳞屑伴瘙痒17 年,加重10 d.诊断为寻常型银屑病.既往应用传统药物及外用药物疗效不佳,经生物制剂用药前筛查未见明显异常,予司库奇尤单抗治疗.16 周后银屑病面积和严重程度指数(PASI)应答率达90%.随后疗效衰减,逐渐出现新发皮疹,缩短用药间隔仍无法控制扩展.28周停用原生物制剂,应用传统药物维持治疗,疗效不满意.再次用药前筛查无异常,经唾液基因检测示人类白细胞抗原Cw6(HLA-Cw6,+),3 个半衰期后转为古塞奇尤单抗,转换后第20 周达PASI 100.随访至第 48周皮疹未复发.本例HLA-Cw6(+)的难治性银屑病患者,发生继发性治疗失败的原因未明确,古塞奇尤单抗表现出更好的疗效,为临床治疗提供更多参考.

白塞病是一种慢性、多系统、炎症性疾病，以黏膜、眼部、肌肉骨骼、血管、中枢神经系统和胃肠道炎症反复发作为主要特征。其治疗根据患者器官受累程度、性别和年龄的不同而变化。目前没有标准的治疗方案。白塞病可分为血管型、胃肠型和神经型，其中血管型常导致较高的致死率和致残率。糖皮质激素、硫唑嘌呤和环磷酰胺被推荐为血管型白塞病的一线治疗药物。然而，随着肿瘤坏死因子抑制剂的使用，其成为治疗难治性血管型白塞病的新的选择。本文就血管型白塞病的治疗现状作一简要综述。

目的:探讨来那度胺联合R-CHOP（利妥昔单抗、长春地辛、表柔比星、环磷酰胺、泼尼松）方案（R2-CHOP方案）在B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者中的疗效及安全性。方法:回顾性分析2017年10月至2019年10月福建省莆田市第一医院应用R2-CHOP方案治疗的7例B-NHL患者的临床资料，并观察其疗效、生存及不良反应。结果:7例患者中位发病年龄为69岁（52~78岁），其中初发5例，复发、难治2例。中位疗程数为4个（3~6个），中位随访时间为14个月（5~25个月）。7例患者中5例达完全缓解或不确定的完全缓解，2例达部分缓解。中位随访时间为14个月（5~25个月），无死亡患者。不良反应以骨髓抑制为主，可耐受，患者均未因血液学不良反应而延长化疗周期或减少药物剂量。结论:来那度胺联合R-CHOP方案治疗B-NHL近期疗效较好，且安全性良好。

回顾性分析2017年10月至2020年10月郑州大学第一附属医院血栓性血小板减少性紫癜（TTP）患者的临床特点、诊治及转归。收集69例成人TTP患者的临床资料，其中男19例、女50例，中位年龄42（18~79）岁。64例可进行PLASMIC评分的患者，53例（82.8%）患者PLASMIC评分为6~7分。21例在治疗前检测血管性血友病因子裂解酶（ADAMTS13）活性，17例ADAMTS13活性<5%，3例为5%~10%，>10%的患者仅1例。69例患者均行血浆置换（PEX）和/或新鲜冰冻血浆输注（PI）治疗，其中43例加用糖皮质激素治疗，另有20例在PEX/PI+糖皮质激素治疗基础上联合利妥昔单抗和/或免疫抑制剂。69例患者中位随访时间12（1~57）个月，治疗后缓解率69.6%，复发率11.6%，2年总生存（OS）率为69.6%±5.5%。对可能影响OS的因素进行单因素及多因素分析，结果显示复发难治是影响OS的独立危险因素，26例复发难治患者2年OS率显著低于43例非复发难治者（41.5%±9.8% 比 83.7%±5.6%， P<0.001）。复发难治患者预后极差，需及早加用利妥昔单抗和/或免疫抑制剂等治疗以改善生存。

IgD型多发性骨髓瘤（MM）是一种罕见亚型，发病年龄低、肿瘤负荷高、预后不良 [1]。即使在新药时代，IgD型MM的治疗仍极具挑战，总生存（OS）期仅为18.5~36.5个月 [1-3]，复发/难治MM（RRMM）患者预后更差。近年来，基于BCMA靶点的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）治疗RRMM取得令人鼓舞的成果，国外已经有2种CAR-T细胞治疗产品获批上市 [4-6]，我国在今年6月30日也批准了第一款CAR-T产品。但CAR-T是否能提高IgD型MM患者的疗效目前研究较少，本研究我们总结BCMA CAR-T治疗RRMM患者的临床试验（NCT03093168），将5例IgD型RRMM患者的疗效、预后及不良反应报道如下。

观察伊沙佐米为主的全口服方案居家治疗多药耐药的复发/难治多发性骨髓瘤（MM）的疗效及安全性。回顾分析2018年8月至2020年1月于苏州大学附属第一医院就诊并接受伊沙佐米为主的全口服方案化疗的复发/难治MM患者38例，观察治疗后的疗效及不良反应。在多药耐药的复发难治MM患者中，伊沙佐米联合全口服方案的总体反应率（ORR）为36.8%，其中非常好的部分缓解（VGPR）以上23.7%，完全缓解（CR）5.3%。伊沙佐米联合来那度胺及地塞米松（IRD）方案组ORR为41.7%。所有患者的中位无进展生存（PFS）为 5个月，中位总生存（OS）期为 7.5个月。伊沙佐米联合全口服方案二线治疗有效缓解率为50%，三线治疗有效缓解率为40%；四线及以上有效缓解率仅为12.5%。硼替佐米耐药组的有效缓解率达29.0%，来那度胺耐药组的有效率较高38.0%，而双重耐药组的缓解率仍达到了21.4%。伊沙佐米治疗中发生3~4级血液学不良反应的发生率为21%（8例），主要血液学毒性为血小板及白细胞计数降低，非血液学不良反应主要为乏力和腹泻。在多药耐药复发/难治MM患者治疗上，以伊沙佐米为主的全口服方案居家治疗具有可靠的疗效及安全性。首次复发和二次复发使用明显优于4线以上治疗的晚期患者。

间变性淋巴瘤激酶阳性(ALK ＋)间变大细胞淋巴瘤(ALCL)患者对蒽环类药物为基础的常规化疗反应良好，总体反应率可达90%，5年总体生存(OS)率达70%～90%。但是复发/难治性ALK ＋ ALCL患者通常预后不良。克唑替尼作为治疗ALK的靶向抑制剂，对ALK ＋ ALCL患者疗效显著，不良反应轻微，并且可作为造血干细胞移植(HSCT)的桥接治疗或移植后维持治疗。克唑替尼为长期控制和治愈ALK ＋ ALCL创造条件，但是治疗过程中应警惕停药后原发病复发的风险。虽然采用克唑替尼治疗ALK ＋ ALCL疗效显著，但是耐药问题限制其临床应用。克唑替尼能否单药或联合其他药物作为ALK ＋ ALCL的一线治疗方案，还需要进一步的临床研究证据支持。

目的:总结ANCA相关性血管炎（AAV）重叠IgG4相关性疾病（IgG4-RD）病例特点和治疗转归。方法:分析2018年8月至2019年7月复旦大学附属中山医院4例AAV重叠IgG4-RD患者的临床资料，并进行相关文献复习和分析汇总。结果:我中心4例患者中，2例为确诊IgG4-RD重叠肉芽肿性多血管炎（GPA），1例可能IgG4-RD重叠显微镜下多血管炎（MPA），1例可能IgG4-RD重叠GPA。4例患者均为女性，年龄26~56岁，平均（42±12）岁；病程4~13个月，平均（7±4）个月；表现为眼球炎性假瘤、鼻窦炎、中耳炎、乳突炎、涎腺炎，严重者出现硬脑膜炎、肺和肾受累。所有患者用激素与免疫抑制剂（包括环磷酰胺、甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、来氟米特）治疗后，2例诱导缓解未成功，2例治疗8~15个月后复发。其中1例激素冲击联合利妥昔单抗，1例激素加量联合甲氨蝶呤和利妥昔单抗治疗，病情得到缓解。结论:AAV重叠IgG4-RD可能是一种新型重叠综合征，文献报道中肥厚性脑膜炎、眼眶肿物、慢性主动脉周围炎和间质性肾炎常见。本报道中眼眶、鼻咽部、腮腺和肺部病变常见，激素和免疫抑制剂治疗效果不佳，可能是一种伴IgG4升高的难治性AAV。该组病例诱导缓解率低，易复发，激素冲击和利妥昔单抗治疗有效。

当前复发难治急性髓系白血病（AML）的治疗仍然具有挑战性，复发难治AML患者还没有标准的治疗方法。目前研究认为参与涉及小分子靶向治疗、免疫治疗和表观遗传治疗等新疗法的临床试验可能是最好的选择，但临床试验治疗的有效性和不良反应尚未得到广泛评估，患者的长期生存尚不清楚，所以复发难治AML患者的预后仍然很差。未来研究方向将集中在新颖、有效和有针对性的治疗组合，以及低毒性、个性化和精准化的治疗策略上。文章综述了复发难治AML靶向治疗研究的最新进展。