目的 分析肛管鳞癌调强放疗联合同步化疗的疗效并进行预后影响因素分析.方法 回顾性分析2010年1月1日至2022年1月1日于中国医学科学院肿瘤医院行调强放疗联合同步化疗的肛管鳞癌患者的临床资料,并定期随访患者.主要观测指标为无瘤生存(DFS)、无局部区域复发生存(LRFFS)和总生存(OS),并记录不良反应情况.采用Kaplan-Meier法绘制生存曲线,用Cox回归模型分析生存的影响因素.结果 共纳入65例患者,男性19例(29％),女性46例(71％).根据美国癌症联合委员会(AJCC)第7版分期,Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲa期、Ⅲ b期分别有7例(11％)、28例(43％)、10例(15％)、20例(31％).同步放化疗前,2例(3％)患者接受了化疗,12例(18％)接受局部切除手术.原发灶的放疗中位剂量为54 Gy(范围为45～64 Gy),同步化疗的方案以卡培他滨联合丝裂霉素为主(34例,52％).同步放化疗期间放疗完成率为100％,化疗完成率为88％,5例(8％)患者出现治疗中断但足量完成治疗,8例(12％)患者化疗剂量降低.同步放化疗期间,15例(23％)患者发生3-4级白细胞减少,17例(26％)发生3-4级放射性皮炎,无治疗相关死亡.中位随访时间为50.4个月(范围为4.4～142.2个月),7例(11％)患者出现局部区域复发,3例(5％)出现远处转移.全组5年DFS率、LRFFS率和OS率分别为78.8％、86.5％和85.1％.Cox单因素分析提示T分期与DFS率显著相关(P=0.006),并与OS率有相关趋势(P=0.054).结论 调强放疗联合同步化疗可有效治疗肛管鳞癌患者,急性不良反应基本可耐受.T分期是肛管鳞癌患者DFS率的影响因素.

目的:探讨卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼及化疗二线或以上治疗人表皮生长因子受体-2（HER-2）阴性晚期胃癌的疗效及安全性。方法:选取2018年3月至2021年9月山东第一医科大学附属肿瘤医院收治的一线治疗失败的HER-2阴性晚期胃癌患者66例，根据治疗方案不同将患者分为研究组（ n=22例）和对照组（ n=44例），研究组采用卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼及化疗方案治疗，对照组采用单纯化疗治疗。比较两组患者近期疗效、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和不良反应发生情况，Cox回归分析患者预后的影响因素。 结果:治疗至少2~4个周期后，研究组和对照组患者的客观缓解率（ORR）分别为9.1%（2/22）、0（0/44），差异无统计学意义（ P=0.108）；DCR分别为77.3%（17/22）、45.5%（20/44），差异有统计学意义（ χ2=6.03， P=0.014）。研究组患者未达到中位OS，对照组患者中位OS为11.7个月，差异无统计学意义（ χ2=1.59， P=0.207）；研究组患者未达到中位PFS，对照组患者中位PFS为3.2个月，差异有统计学意义（ χ2=10.13， P=0.001）。多因素Cox回归分析结果显示，治疗方法是HER-2阴性晚期胃癌患者PFS的独立影响因素（ HR=0.33，95% CI为0.15~0.75， P=0.008）。在不良反应方面，研究组与对照组患者谷丙转氨酶升高发生率差异有统计学意义[31.8%（7/22） vs. 6.8%（3/44）， χ2=5.32， P=0.021]。两组患者均无不良反应相关的死亡。 结论:与单纯化疗比较，卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼及化疗二线或以上治疗HER-2阴性晚期胃癌，可延长患者PFS，提高DCR，但谷丙转氨酶升高发生率显著增加。

目的:分析一线含CD38单抗方案治疗原发浆细胞白血病（pPCL）的有效性和安全性。方法:回顾性纳入北京大学人民医院、首都医科大学附属复兴医院、青岛市立医院、中国医科大学附属盛京医院、邯郸市中心医院、哈尔滨医科大学附属第一医院、河北医科大学第四医院、宁夏医科大学总医院2018年12月1日至2023年7月26日接受一线含CD38单抗（即达雷妥尤单抗）方案治疗的pPCL连续病例24例，包括男13例，女11例，年龄［ M（ Q1， Q3）］为60（57，70）岁。根据外周血浆细胞比例将患者分为两组：浆细胞比例5%~19%组（ n=14）和浆细胞比例≥20%组（ n=10）。末次随访日期为2023年9月26日，随访时间为9.1（4.2，15.5）个月。收集患者临床基线特点、疗效、生存率、安全性等相关数据，采用Cox风险回归模型分析与生存相关的危险因素。 结果:24例pPCL患者中，确诊时合并贫血患者16例（66.7%），合并血小板减少患者13例（54.2%），基线估算的肾小球滤过率（eGFR）<40 ml·min -1·（1.73m 2） -1患者8例（33.3%），合并乳酸脱氢酶（LDH）升高患者13例（54.2%）。外周血浆细胞比例［ M（ Q1， Q3）］为16%（8%，26%）。荧光原位杂交（FISH）检测提示伴有17p缺失、t（4；14）或 t（14；16）患者分别为6例（25.0%）、4例（16.7%）、4例（16.7%）。总缓解率为83.3%（20/24），无进展生存时间（PFS）为20.5（95% CI：15.8~25.2）个月，总生存时间（OS）未达到。预计1年PFS率和OS率分别为75.0%和89.1%，预计2年PFS率和OS率分别为37.5%和53.4%。外周血浆细胞比例5%~19%组和外周血浆细胞比例≥20%组患者的PFS分别为未达到和20.5（95% CI：15.7~25.3）个月，OS分别为17.8个月和未达到，两组PFS和OS差异均无统计学意义（均 P>0.05）。多因素Cox回归模型分析显示，1p32缺失是与PFS相关的危险因素（ HR=7.7，95% CI：1.1~54.9， P=0.043）。共17例（70.8%）患者合并3~4级血液学不良反应，12例（50.0%）患者合并3~4级血小板减少，16例（66.7%）患者合并临床判定的感染，所有血液学不良反应和感染均在对症支持治疗后得到控制和改善。 结论:一线含CD38单抗方案治疗pPCL相对安全、有效。

目的:评估负荷＋静息门控心肌灌注显像(G－MPI)对家族性高胆固醇血症(FH)患者全因死亡风险的预测价值。方法:对2010年6月至2022年3月于首都医科大学附属北京安贞医院经临床和基因诊断确诊FH并行负荷＋静息G－MPI检查的72例患者[男39例、女33例，年龄(21.1±12.3)岁]进行回顾性随访。图像分析采用17节段5分法，获得左心室心肌血流灌注及功能参数。随访患者全因死亡事件，采用Cox回归分析与全因死亡风险有关的预测因子。通过ROC曲线分析预测因子的效能，采用Kaplan－Meier法和log－rank检验比较不同组FH患者全因死亡发生率的差异。采用两独立样本 t检验或Mann－Whitney U检验分析数据。 结果:72例FH患者的随访时间为7(4，10)年，随访期间共16例(22.2%)患者发生全因死亡。死亡组与存活组间的总胆固醇(TC)、低密度脂蛋白胆固醇(LDLC)、负荷灌注总积分(SSS)、静息灌注总积分(SRS)、总积分差值(SDS)、负荷左心室收缩末期容积(SESV)、负荷左心室射血分数(SEF)、静息左心室舒张末期容积(REDV)、静息左心室收缩末期容积(RESV)、静息左心室射血分数(REF)差异均有统计学意义( t值：－2.65～4.47， z值：－3.43～－1.98，均 P<0.05)。Cox回归分析显示SDS[风险比( HR)＝1.337，95% CI：1.114～1.604， P＝0.002]、SESV( HR＝1.019，95% CI：1.008～1.030， P<0.001)、LDLC( HR＝1.355，95% CI：1.049～1.749， P＝0.020)是FH患者全因死亡风险相关的独立预测因子。通过ROC曲线分析确定预测FH患者死亡的SESV最佳界值为35.5 ml，AUC为0.701(95% CI：0.517～0.885)，SESV≥35.5 ml组全因死亡发生率明显高于SESV<35.5 ml组(28.6%和6.9%; χ2＝5.15， P＝0.023)。 结论:负荷＋静息G－MPI是对FH患者进行全因死亡风险评估的重要影像学手段，SDS、SESV、LDLC是预测FH患者发生死亡的重要因素。

目的:评价早期胃癌内镜黏膜下剥离术（endoscopic submucosal dissection，ESD）非治愈性切除后追加外科手术的临床意义。方法:2014年1月—2020年12月，在华中科技大学同济医学院附属协和医院行ESD治疗，术后病理结果为非治愈性切除的69例早期胃癌病例纳入回顾性观察，依据真实世界里后续是否追加外科手术分为追加手术组（ n=12）和随访组（ n=57）。主要观察临床和病理资料的组间差异，追加手术组的外科手术情况，2组三年无复发和肿瘤特异性生存率，影响随访组三年无复发生存率的独立危险因素。 结果:与随访组比较，追加手术组的黏膜下层浸润率［66.7%（8/12）比21.1%（12/57）， χ 2=7.927， P=0.005］、脉管侵犯率［33.3%（4/12）比1.8%（1/57）， P=0.003］和神经侵犯率［16.7%（2/12）比0.0%（0/57）， P=0.028］更高。追加手术组追加外科手术距ESD手术的间隔时间为18.5 d（7～55 d），外科手术用时（286.4±85.9）min，清扫淋巴结（25.6±7.4）枚，4例（33.3%）有肿瘤残留，4例（33.3%）发生术后并发症（均经保守治疗好转后出院），无围手术期死亡病例；有1例于外科手术后17个月发生肝转移，手术后22个月因胃癌肝转移死亡，1例外科手术后22个月因非肿瘤原因死亡，三年无复发生存率和三年肿瘤特异性生存率分别为91.7%（11/12）和91.7%（11/12）。随访组三年无复发生存率和三年肿瘤特异性生存率分别为87.7%（50/57）和100.0%（57/57）。多因素Cox回归分析显示肿瘤长径≥2 cm是影响随访组患者三年无复发生存率的独立危险因素（ P=0.037， HR=15.595，95% CI：1.181～205.952）。 结论:对于ESD非治愈性切除的早期胃癌患者，追加外科手术或密切随访均是安全可行的后续治疗策略，临床医师应根据患者的内镜手术病理结果，结合患者的身体状况和手术意愿进行合理选择；而对于原发肿瘤长径≥2 cm者，建议积极追加外科手术治疗。

目的:探讨肿块型肝内胆管细胞癌（IMCC）动脉期强化特征与患者预后的相关性。方法:回顾性分析2004年6月至2019年2月浙江省丽水市中心医院经病理证实为IMCC，且进行了肝脏MRI或CT增强扫描的92例患者。按肝内原发灶的动脉期强化表现分为富动脉血供组（17例）及乏动脉血供组（75例）。观察患者的临床和影像特征。采用 t检验和Fisher检验比较组间计量资料和计数资料的差异。组间生存率分析采用Kaplan-Meier分析和对数秩检验，用Cox回归风险模型分析这些变量与死亡风险之间的关系，对 P<0.05的各选项再进行Cox回归多因素分析。 结果:动脉富血供组和乏血供组患者间淋巴结增大、原发灶长径、CA19-9、治疗方式和动脉期异常灌注强化（HPD）差异有统计学意义（ P均<0.05），其他临床特征差异无统计学意义（ P>0.05）。CA19-9>200 U/ml、有淋巴结增大、动脉期原发灶周围HPD和动脉期乏血供是IMCC手术患者预后的影响因素（ P值分别为0.008、0.002、0.049和0.005）。有淋巴结增大及动脉期乏血供是影响IMCC手术患者预后的独立危险因素（ P值分别为0.049和0.045）。 结论:动脉期肿瘤血供特征是IMCC患者独立的预后影响因素。

目的:观察伽玛刀治疗儿童颅内动静脉畸形(AVMs)的长期疗效，探讨影响畸形血管闭塞的相关因素。方法:回顾性连续纳入1995年1月至2016年12月首都医科大学附属北京天坛医院伽玛刀中心治疗的儿童颅内AVMs患者(年龄≤16岁)279例。治疗采用的边缘处方剂量为12~25 Gy(中位数为17.0 Gy)，中心处方剂量为19~50 Gy (中位数为32.7 Gy)；治疗畸形血管的体积为0.1~30.2 cm 3(中位数为1.7 cm 3)；54例患儿(19.4%)行多次伽玛刀治疗，其中35例因畸形残留重复治疗，19例行计划性分期治疗。随访患者的临床和影像学效果，分析影响AVMs闭塞的相关因素。 结果:279例患儿治疗后的随访时间为6~276个月(中位数为49个月)，其中197例(70.6%)畸形血管闭塞，治疗后3、5、8年的闭塞率分别为33.5%(86/257)、69.4%(154/222)、81.1%(172/212)；24例(8.6%)患儿治疗后发生与畸形相关的出血30例次，其中5例(1.8%)死亡；5例(1.8%)患儿发生永久性放射治疗相关的并发症，4例为神经功能障碍加重，1例为远期放射性囊变。单因素分析显示，与未闭塞组比较，闭塞组患儿的年龄较大，畸形体积<3 cm 3、Spetzler-Martin分级1~3级、放射外科AVMs量表评分≤1.5分、边缘处方剂量≥17 Gy者所占的比率高，差异均有统计学意义(均 P<0.05)。多因素Cox回归分析显示，边缘处方剂量≥17 Gy是畸形血管闭塞的影响因素( HR＝1.42, 95% CI：1.07~1.89， P＝0.015)。 结论:伽玛刀治疗儿童颅内AVMs远期安全性、疗效均较好，尤其是对中小型AVMs的患儿；边缘处方剂量是影响AVMs远期疗效的主要因素。

目的:探讨皮肤黑色素瘤患者的临床病理特征及预后。方法:收集2008年2月至2019年8月于华中科技大学同济医学院附属同济医院治疗的皮肤黑色素瘤患者的临床病理资料，生存分析采用Kaplan－Meier法和Log rank检验，影响因素分析采用Cox比例风险回归模型。结果:125例患者中，Ⅰ期12例，Ⅱ期62例，Ⅲ期30例，Ⅳ期21例；肢端型76例，非肢端型49例。全组患者中位总生存时间(OS)为44个月，1、2、5年生存率分别为85.4%、63.2%和38.7%。卡氏体力状态评分、肿瘤分期、原发灶部位、脉管浸润、ki－67指数、BRAF基因、术前乳酸脱氢酶(LDH)水平、手术治疗与患者预后有关(均 P<0.05)。接受干扰素治疗患者的中位OS(53个月)优于未接受干扰素治疗的患者(40个月， P＝0.448)；Ⅲ期患者中，接受干扰素治疗患者的中位OS(40个月)优于未接受干扰素治疗的患者(17个月， P＝0.012)。Ⅱ期患者中，肢端型患者1、2、5年生存率分别为97.1%、84.7%和65.8%，非肢端型患者1、2、5年生存率分别为93.3%、70.0%和17.0%；Ⅱ期肢端型患者预后优于非肢端型患者( P＝0.043)。Ⅲ期患者肢端型中位OS(32个月)优于非肢端型患者(17个月， P＝0.164)。Ⅳ期患者肢端型中位OS(8个月)短于非肢端型患者(11个月， P＝0.458)。肿瘤分期及术前LDH水平为皮肤黑色素瘤患者预后的独立危险因素(均 P<0.05)。 结论:干扰素治疗可以改善Ⅲ期患者预后，Ⅱ期肢端型患者预后优于非肢端型患者，肿瘤分期及术前LDH水平为皮肤黑色素瘤患者预后的独立危险因素。

目的:探讨上尿路尿路上皮癌(UTUC)淋巴结清扫术后患者局部复发和生存的危险因素。方法:回顾性分析2010年1月至2022年3月于北京大学第一医院确诊为UTUC并行根治性肾输尿管切除＋淋巴结清扫术237例患者的临床资料。男122例，女115例；年龄(65.52±10.14)岁；左侧122例，右侧115例；肾盂肿瘤102例，输尿管肿瘤124例，多部位肿瘤11例。根据病理结果淋巴结是否转移分为淋巴结阳性组和淋巴结阴性组。采用Kaplan-Meier法绘制生存曲线，采用log-rank检验评估两组的总生存率、肿瘤特异性生存率和无局部复发生存率。采用Cox比例风险回归分析影响患者总生存、肿瘤特异性生存和局部复发的危险因素。结果:本研究237例中，病理淋巴结阴性组180例(75.9%)，淋巴结阳性组57例(24.1%)。淋巴结阳性组较淋巴结阴性组有更高比例的肾盂肿瘤[57.9%(33/57)与38.1%(69/180)]、病理T 3~4期[84.2%(48/57)与32.8%(59/180)]、G 3分级[91.2%(52/57)与55.6%(100/180)]、腺样分化[17.5%(10/57)与4.4%(8/180)]、肉瘤样分化[22.8%(13/57)与9.4%(17/180)]、坏死[47.4%(27/57)与16.1%(29/180)]和脉管癌栓[40.4%(23/57)与12.2%(22/180)]，以及更高的中位淋巴结清扫数量[ 4(1，10)枚与2(1，5)枚]，差异均有统计学意义( P<0.05)。237例中，42例失访；195例获得随访，术后随访1~155个月，中位时间46(22，79)个月。随访期内58例(29.7%)出现局部复发，其中34例单纯局部复发，24例同时合并远处转移。整体患者5年总生存率和肿瘤特异性生存率分别为67.4%和71.3%，其中淋巴结阴性组分别为70.5%和75.1%，淋巴结阳性组分别为57.5%和59.4%，两组差异均有统计学意义( P<0.05)。总体3年无局部复发生存率为68.0%，其中淋巴结阴性组为75.6%，淋巴结阳性组为44.5%，两组差异有统计学意义( P<0.05)。多因素分析结果显示，肿瘤病理分期T 3~4期( HR＝3.924, 95% CI 2.045~7.529, P <0.001)、病理分级G 3级( HR＝2.871, 95% CI 1.193~6.909, P ＝0.019)是局部复发的独立危险因素；年龄≥70岁( HR ＝ 3.578, 95% CI 1.917~6.678, P<0.001)、病理分期T 3~4期( HR＝2.366，95% CI 1.278~4.381, P＝0.006)是肿瘤特异性生存的独立危险因素；年龄≥70岁( HR＝3.874，95% CI 2.190~6.853， P<0.001)、病理分期T 3~4期( HR＝2.757，95% CI 1.565~4.857， P<0.001)是总生存的独立危险因素。 结论:高T分期、高病理分级，以及伴腺样分化、肉瘤样分化、坏死、脉管癌栓的UTUC患者淋巴结转移的阳性率高。年龄≥70岁、肿瘤分期T 3~4期是UTUC患者肿瘤特异性生存和总生存的独立危险因素；肿瘤分期T 3~4期、病理分级G 3级是局部复发的独立危险因素。

目的:探讨进展期骨髓增生异常综合征（MDS）患儿的临床特征及预后的影响因素。方法:回顾性纳入中国医学科学院血液病医院2009年9月至2022年4月诊断为进展期MDS患儿的临床资料，通过电话、查阅病历资料进行随访，随访至2023年5月1日，通过分析染色体核型检测、基因二代测序结果，总结进展期MDS患儿的临床特征；应用多因素Cox回归分析探讨进展期MDS患儿预后的影响因素。结果:共纳入69例患儿，男49例，女20例，年龄［ M（ Q1， Q3）］为8（5，10）岁。67例进行染色体核型检测，42例（62.7%）患儿核型异常，其中7号染色体单体最为常见，有17例（25.4%）；43例行二代测序检查，以SETBP1、NRAS、PTPN11、RUNX1基因突变较为常见，分别有12例（27.9%）、9例（20.9%）、8例（18.6%）、8例（18.6%）。随访时间［ M（ Q1， Q3）］为26（13，56）个月，5年总生存率为56%（95% CI：44.4%~70.5%）。接受造血干细胞移植（HSCT）患儿的5年总生存率高于未接受HSCT的患儿（73.9%比29.1%， P<0.001）。HSCT（ HR=0.118，95% CI：0.037~0.372， P<0.001）是进展期MDS患儿总生存率的保护因素；诊断时铁蛋白水平（>356.3 μg/L）（ HR=6.497，95% CI：2.068~20.415， P=0.001）以及脾脏中、重度肿大（ HR=4.075，95% CI：1.174~14.141， P=0.027）是进展期MDS患儿总生存率的危险因素。 结论:进展期MDS患儿最常见的异常染色体核型和突变基因分别是7号染色单体和SETBP1基因。HSCT、铁蛋白增高和脾中、重度肿大是进展期MDS患儿总生存率的影响因素。