目的 分析2013-2023年国内矮身材儿童药物临床试验的登记情况及生长激素类药品在中国的上市情况.方法 检索国家药品监督管理局"药物临床试验登记与信息公示平台"和"药品查询"数据库,获得矮身材儿童药物临床试验注册信息及生长激素类药品的上市信息,进行分类统计.结果 平台共登记了 31项包含矮身材儿童的药物临床试验,项目所处试验分期以Ⅱ、Ⅲ期为主,合计21项(67.74％,21项/31项),组长单位呈集中趋势,与主要研究者的学术水平、临床试验经验、专业权威等密切相关.基于矮身材治疗的疗程需要,注册项目的临床试验疗程≥52周的项目占比达83.87％(26项/31项).国内外制药企业的研发趋势为长效生长激素(64.52％,20项/31项),申办者、研究者对于临床试验的保险意识及投保积极性很高,重视临床试验的风险控制,特别是受试者的保障.目前有7家国内外制药企业的生长激素产品在中国获准上市,是迄今已上市的生物技术药物中品种最丰富的一类.结论 期望未来有更便捷给药方式、更优释放特性的长效生长激素产品问世,降低治疗成本,使矮身材儿童获得理想的健康身高.

系统性红斑狼疮(systemic lupus erythematosus,SLE)是一种复杂的自身免疫疾病,传统治疗在部分重度和难治性患者中效果有限.近期研究显示,嵌合抗原受体(chimeric antigen receptor,CAR)T细胞疗法在SLE治疗中展现出了具有前景的疗效.生物标志物在精准评估治疗效果和安全性方面至关重要,CAR T细胞治疗与安全性评估标志物包括传统标志物和与CAR T细胞疗法相关的标志物.传统的SLE病情监测标志物,仍可用于CAR T细胞治疗基线随访和病情监测,如血清抗双链DNA、抗单链DNA和抗核小体等自身抗体的滴度下降,血清补体水平恢复正常,以及尿蛋白/肌酐比值的改善,均提示病情得到有效控制.CAR T细胞疗效监测标志物分为B细胞和T细胞标志物.输注后,B细胞数量下降,B细胞表型以初始B细胞为主,记忆B细胞和浆母细胞的比例显著降低,表明治疗取得了疗效.输注前,初始T细胞(CD45RA+CD27+)和中央记忆型T细胞(CD45RA-CD62L+CD27+)的高比例则提示更强的抗肿瘤效应;患者的CAR T细胞表达与早期记忆分化相关的转录因子,如T细胞因子7和淋巴增强子结合因子1,提示这些患者对CAR T细胞疗法更为敏感.输注后,CD25、CD69和CD137等T细胞激活标志物,以及CD57、PD-1和Tim-3等耗竭标志物的高表达,提示T细胞的杀伤能力受到限制.CAR T细胞治疗安全性标志物不仅包括CAR T细胞分泌的效应细胞因子(如白细胞介素-2和IFN-γ),还包括单核细胞和巨噬细胞产生的细胞因子(如IL-1和IL-8),其水平可用于评估CAR T细胞疗法最常见的毒副反应[细胞因子释放综合征(cytokine release syn-drome,CRS)和免疫效应细胞相关神经毒性综合征(immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome,ICANS)].高水平的血清巨噬细胞炎性蛋白1α对于预测CAR T细胞治疗后发生严重CRS和ICANS的风险具有较高的价值.此外,基线血小板计数和中性粒细胞绝对值可预测血液毒性,由IL-8、IFN-γ和IL-1β组成的感染相关预测模型,能够有效预测患者输注后出现严重感染的风险.CAR受体结构设计、清除淋巴细胞的化疗方式,患者曾接受的治疗选择及自身免疫状态等都会影响CAR T细胞治疗的疗效及安全性.在当前及未来将开启的相关临床研究中,应纳入全面、规范的检测和评估体系,为CAR T细胞疗法在SLE等自身免疫疾病的应用,提供比较标准.

目的:观察血液透析滤过（HDF）处理嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）免疫疗法后IL-6受体抑制剂治疗无效细胞因子释放综合征（CRS）的有效性及安全性。方法:回顾性分析2015年7月至2021年7月深圳大学第一附属医院血液内科经CAR-T细胞治疗后出现托珠单抗治疗无效的3～4级CRS并接受HDF治疗的3例患者，包括急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）2例，弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）1例。结果:患者在HDF治疗结束后12 h内临床症状（体温、血压、血氧）缓解，细胞因子IL-6、IL-10、TNF-α、INF-γ及C反应蛋白（CRP）明显下降。随访3个月未发现HDF治疗相关不良反应。结论:HDF控制CAR-T细胞治疗后托珠单抗治疗无效3～4级CRS安全可行。

目的:探究规范化癌痛管理策略联合情绪释放疗法(EFT)干预对癌痛患者心理弹性及美国疼痛协会修订版病人疼痛结局问卷(APS-POQ-R)评分的影响。方法:选取2020年3月至2022年3月航天中心医院收治的癌痛患者150例作为研究对象，根据EFT干预在该院推行时间，将2020年3月至2021年2月收治的75例癌痛患者纳入对照组，给予规范化癌痛管理策略干预；将2021年2月至2022年3月收治的75例癌痛患者纳入观察组，给予规范化癌痛管理策略联合EFT干预。比较干预前和干预3个月后两组患者疼痛情况〔美国疼痛协会修订版病人疼痛结局问卷(APS-POQ-R)〕、心理弹性〔心理弹性量表(CD-RISC)〕、睡眠质量〔匹兹堡睡眠质量指数量表(PSQI)〕、希望水平〔Herth希望量表(HHI)〕及生活质量〔生活质量综合评定问卷GQOL-74)〕。结果:干预3个月后，两组患者疼痛控制满意度、CD-RISC、HHI、GQOL-74评分均较干预前升高，观察组高于对照组(均 P<0.05)；疼痛程度、疼痛信念、疼痛对活动影响、PSQI评分均较干预前降低，观察组低于对照组(均 P<0.05)。 结论:规范化癌痛管理策略联合EFT干预能够减轻癌痛患者疼痛程度，增强其心理弹性，对提高其睡眠质量、希望水平及生活质量有利。

目的:初步探讨聚焦超声消融手术（FUAS）联合宫腔镜手术治疗内生型子宫腺肌病的有效性及应用价值。方法:收集2020年1月至2021年12月青岛市妇女儿童医院收治的12例接受FUAS联合宫腔镜手术治疗的无生育要求的内生型子宫腺肌病患者的临床资料，回顾性分析其临床特点、影像学特征、治疗过程，随访其治疗后的转归情况。结果:（1）临床特点：12例患者均有月经过多和痛经症状，合并中度或重度贫血8例（8/12），痛经评分≥4分者11例（11/12）；既往放置左炔诺孕酮宫内释放系统（LNG-IUS）3例，均无法长期控制症状。（2）影像学特征：12例患者均行经阴道超声检查及盆腔磁共振成像检查，子宫体积均不同程度增大，子宫内膜-肌层交界区增厚，子宫浆膜面光滑，符合内生型子宫腺肌病。（3）治疗过程：12例患者均先接受FUAS治疗，病灶消融率为55%~89%，均存在部分子宫内膜消融。10例患者FUAS治疗后辅助促性腺激素释放激素激动剂（GnRH-a）治疗。12例患者均在FUAS治疗后择期行宫腔镜手术清除凸向宫腔的坏死组织，其中2例同时行子宫内膜去除术，11例宫腔镜术中同时放置LNG-IUS。（4）随访及疗效评价：12例患者治疗后月经过多和痛经症状均改善，患者的经量评分均较治疗前下降（ Z=-3.134， P=0.002），痛经评分也均较治疗前明显下降（ Z=-3.077， P=0.002）；随访中尚未发现症状复发或LNG-IUS位置异常情况。 结论:FUAS联合宫腔镜手术可有效治疗内生型子宫腺肌病，具有一定的临床应用价值，为期望保留子宫的患者提供了一种新的治疗选择。

目的:设计和开发一种 68Ga标记的蛙皮素(BBN)类似物分子影像探针 68Ga-1，4，7，10-四氮杂环十二烷-1，4，7，10-四乙酸(DOTA)-聚乙二醇(PEG) 4-BBN，研究其靶向胃泌素释放肽受体(GRPR)高表达前列腺癌及在胰腺组织中低摄取的能力。 方法:基于BBN多肽的氨基酸序列，设计合成前体DOTA-PEG 4-BBN，并在 68Ga标记后进行质量控制。选取GRPR高表达的前列腺癌PC3荷瘤裸鼠模型和GRPR低表达的结直肠癌HT29荷瘤裸鼠模型各3只，通过microPET/CT显像对比观察 68Ga-DOTA-PEG 4-BBN的肿瘤摄取情况。选取PC3荷瘤裸鼠模型6只，其中3只模型鼠使用胃泌素释放肽阻断1 h，通过microPET/CT显像对比观察 68Ga-DOTA-PEG 4-BBN的肿瘤摄取情况。显像后，对未阻断组3只PC3荷瘤裸鼠模型的离体组织进行放射性计数，测定 68Ga-DOTA-PEG 4-BBN生物分布情况，以每克组织百分注射剂量率(%ID/g)表示。采用两独立样本 t检验分析数据。 结果:68Ga-DOTA-PEG 4-BBN合成时间40 min，放射化学产率为50%～60%(未衰变校正)，放化纯>95%；血清37 ℃温育4 h，其放化纯仍>95%。MicroPET/CT显像结果表明，PC3肿瘤部位的摄取是GRPR阻断后肿瘤部位的3.2倍[(1.34±0.24)与(0.42±0.03) %ID/g； t＝5.47， P＝0.005]。未阻断组PC3荷瘤裸鼠模型生物分布显示， 68Ga-DOTA-PEG 4-BBN注射后1 h显像，15 min后胰腺的摄取[(0.150±0.058) %ID/g]明显低于肾脏、肺、肝脏的摄取[(9.452±0.234)、(0.720±0.041)、(1.572±0.213) %ID/g; t值：11.28～53.02，均 P<0.001]，探针对GRPR高表达荷瘤裸鼠模型的肿瘤/胰腺摄取比值可达16.92。 结论:新型探针 68Ga-DOTA-PEG 4-BBN不仅能够特异性识别GRPR高表达肿瘤，还在胰腺组织中呈现低摄取，展现出其在前列腺癌分子影像诊断领域潜在的应用价值。

目的:探讨DIP医保支付方式转变对科室数字化运营模式的推动作用，为科室和医院高质量发展提供探索经验。方法:以上海市某三级甲等医院胸外科为研究对象，分析近3年科室运营核心要素指标并评估其发展方向；重点以出院人次、病种难度、初始支付率和每指数单价为监测指标，分别反映胸外科2021年1—6月的规模、能级、医保、控费4个方面的情况，并与全院水平做横向比较。结果:近3年来该科室整体规模扩张与治疗水平发展之间关系较为平衡，但科室的运营战略有待从规模扩张型平稳转变为质量效益型。具体体现为出院人次规模扩张(32.86%)，但病种难度和服务能级同比下降(-12.34%)。低难度的病种指数单价较标准偏离较高，医保支付负向贡献全院，医生个人控费的偏离程度差异较大(0.56，6.33)，控费水平相较全市标准中等偏下。该科室应重点关注如"恶性肿瘤化学治疗后的随诊检查"等治疗水平低、指数费用偏高的病种。未来可通过日间诊疗减少成本浪费、释放优质医疗资源。结论:DIP支付方式改革和数字化运营可为医院及科室高质量发展提供决策支持。科室一方面可做强特色病种，突出现有优势；另一方面可填平补齐，消除劣势。同时医院还可多项制度联动，配合运营控费。医院应细化付费管理单位，逐步重视病种合理控费，控制医疗费用过快增长。

胸椎旁神经阻滞(TPVB)于1905年提出，并用于腹部手术镇痛 [1]。近年来随着超声技术发展，可视化技术引导的TPVB逐渐受到关注。心脏手术后疼痛控制不良会激活交感神经系统并增加相关压力激素的释放，导致术后多种不良事件的发生 [2]。严重疼痛也会影响术后伤口愈合，延迟下床活动时间，并增加医疗负担 [3]。胸段硬膜外麻醉(TEA)虽然可以缓解术后疼痛，但由于心脏手术肝素化的需求，其应用受到限制 [4]。与TEA相比，TPVB具有相同镇痛效应，且术后并发症更少 [5]，因此被广泛应用于心脏手术。本综述将系统介绍超声引导下TPVB不同入路及在开胸手术中的阻滞效应，用于心脏手术中的TPVB局麻药物及浓度，TPVB在心脏手术中的优势、并发症的研究进展，以指导临床。

目的:比较单用地诺孕素（DNG）与促性腺激素释放激素激动剂（GnRH-a）联合DNG序贯治疗子宫腺肌病的疗效和安全性。方法:回顾性分析2019年12月至2022年3月在南京医科大学第一附属医院进行药物治疗的110例子宫腺肌病患者的临床资料，其中单用DNG（2 mg/d）治疗的患者40例（DNG组），注射GnRH-a（3.6或3.75 mg/针）3~6针后序贯DNG（2 mg/d）治疗的患者70例（GnRH-a+DNG组），比较两组患者治疗前、后的各项临床指标。结果:（1）两组患者治疗后不同时间段的痛经视觉模拟评分（VAS）、血癌相关抗原125（CA 125）、癌相关抗原19-9（CA 19-9）水平均显著低于治疗前（治疗前DNG组的中位数分别为70.0 mm、68.55 kU/L、22.45 kU/L，GnRH-a+DNG组的中位数分别为80.0 mm、151.50 kU/L、20.44 kU/L），分别比较，差异均有统计学意义（ P均<0.001）。（2）两组患者治疗后不同时间段的血红蛋白（Hb）含量均显著高于治疗前（治疗前DNG组、GnRH-a+DNG组的中位数分别为102.00、94.00 g/L； P均<0.001）。（3）DNG组患者的子宫体积在治疗前后无显著变化（ P>0.05），GnRH-a+DNG组治疗第15~24个月子宫体积与治疗前相比明显减小（中位数分别为167.76、227.77 cm 3； P<0.05）。（4）两组患者治疗前、后的肝肾功能和凝血指标分别比较均无显著差异（ P均>0.05），随访期间乳腺未见明显异常病变。（5）GnRH-a+DNG组患者的闭经率高于DNG组，不规则点滴出血和突破性大出血的发生率低于DNG组。 结论:无论是单用DNG治疗还是GnRH-a+DNG序贯治疗均可显著降低子宫腺肌病患者的痛经VAS评分、提高Hb含量、降低血CA 125和CA 19-9水平，同时对凝血指标及肝肾功能无不良影响。GnRH-a+DNG序贯治疗在改善子宫腺肌病患者的出血模式、减少突破性大出血发生和控制子宫体积方面优于单用DNG。

预开窗胸主动脉腔内修复术(TEVAR)作为主动脉弓部病变全腔内修复最具优势的技术，目前已在国内广泛开展，但技术水平不一，操作流程缺乏规范，质量控制不足。本文就如何保证体外预开窗TEVAR的可控性进行探讨，结合本中心经验对如何选择适应证、选定开窗位置、制作开窗、安装预置导丝、导丝解缠绕、精确定位窗孔、输送和释放桥接支架等技术细节进行详细论述。