目的 分析2013-2023年国内矮身材儿童药物临床试验的登记情况及生长激素类药品在中国的上市情况.方法 检索国家药品监督管理局"药物临床试验登记与信息公示平台"和"药品查询"数据库,获得矮身材儿童药物临床试验注册信息及生长激素类药品的上市信息,进行分类统计.结果 平台共登记了 31项包含矮身材儿童的药物临床试验,项目所处试验分期以Ⅱ、Ⅲ期为主,合计21项(67.74％,21项/31项),组长单位呈集中趋势,与主要研究者的学术水平、临床试验经验、专业权威等密切相关.基于矮身材治疗的疗程需要,注册项目的临床试验疗程≥52周的项目占比达83.87％(26项/31项).国内外制药企业的研发趋势为长效生长激素(64.52％,20项/31项),申办者、研究者对于临床试验的保险意识及投保积极性很高,重视临床试验的风险控制,特别是受试者的保障.目前有7家国内外制药企业的生长激素产品在中国获准上市,是迄今已上市的生物技术药物中品种最丰富的一类.结论 期望未来有更便捷给药方式、更优释放特性的长效生长激素产品问世,降低治疗成本,使矮身材儿童获得理想的健康身高.

本文深入分析了去甲文拉法辛缓释片、艾司米氮平片和甲磺酸帕罗西汀胶囊3种非激素药物治疗更年期潮热的临床研发历程.去甲文拉法辛缓释片和艾司米氮平片均由于疗效不足和存在安全性问题,被监管机构以获益风险平衡欠佳为理由拒绝批准.相比之下,甲磺酸帕罗西汀胶囊通过设置安慰剂导入期、更保守的样本量估计和预先规定对2项Ⅲ期试验的主要疗效指标进行荟萃分析等措施有效降低了药物研发失败的风险,不仅展示了对潮热频率和潮热程度的疗效,也通过多个Ⅱ期试验探索到耐受性最佳的剂量,最终获得了美国食品药品监督管理局的批准.非激素药物在更年期潮热治疗的研发中面临诸多挑战,包括药物安全性特征与在精神科疾病患者不同、药物疗效偏弱、临床前药效模型与临床症状缓解的关联度弱,以及剂量探索试验需要较大样本量等.以上案例分析为后续类似适应证的药物研发提供了优化试验设计、降低研发风险的策略借鉴.

目的 分析按疾病诊断相关分组(DRG)付费下胃癌患者分组效果及住院费用影响因素,为DRG付费改革提供参考.方法 采用变异系数(Coefficient of Variation,CV)和总体方差减少系数评价DRG分组效果;采用结构变动值和结构变动度分析不同DRG组住院费用结构变动情况,通过灰色关联度分析计算次均住院费用的关联程度;采用非参数检验和多元线性回归分析住院费用的影响因素.结果 DRG分组效果不佳,组间异质性不够明显;住院费用结构不合理,耗材费占比过高,排在住院费用灰色关联度首位,综合医疗服务费、治疗费分别排在第三、五位;影响住院费用的主要因素是治疗方式、住院日、是否伴有并发症、是否首次住院,差异有统计学意义(P＜0.05).结论 应增加分组节点或提高CV标准,增强胃癌DRG分组效果;优化住院费用结构,体现医务人员劳动和技术价值;加强内部管理,控制不合理药品、耗材使用.

目的 探讨按疾病诊断相关分组(DRG)付费对康复病例的影响,针对康复病组进行DRG付费效果评价并提出相关建议.方法 抽取2020-2021年四川省定点医疗机构收治的康复病例,经倾向性得分匹配后利用双重差分法进行回归分析,评估DRG付费对康复病例住院费用、住院日的影响,分析政策净效应.结果 DRG付费实施后,康复病例住院总费用、药品费、治疗费、检查费都存在不同程度的下降,只有床位费有所上升.其中,住院总费用下降了21.8％(P＜0.05),病例费用结构较DRG付费前也发生一定变化.此外,康复病例住院日并未在DRG政策导向下有效缩短,反而增加了 13.4％(P＜0.05).结论 DRG付费能够有效减轻康复病种患者负担,但并未优化医院在康复病种方面的服务效率,DRG付费是否适用于康复病种有待进一步商榷,医保部门与医院应当紧密联系,积极探索康复病例的医保支付新模式.

为了保障窄治疗指数(narrow therapeutic index,NTI)药品仿制药替代的安全有效性,完善与优化我国的仿制药替代政策,通过检索国外文献数据库以及政府网站,梳理域外国家保障NTI药品仿制药替代安全有效性的代表性举措,涉及药物研发注册、仿制药临床替代和上市后监测等环节,在对比分析的基础上总结我国可以借鉴参考的做法.研究发现我国在NTI药品仿制药替代方面存在NTI药品的生物等效性研究对象不明确、NTI药品的仿制药替代决策依据合理性有待提升和上市后监测系统不完善等问题和挑战.建议制定NTI药品清单、充分发挥医师和药师在仿制药替代中的作用、依据用药风险高低调整NTI药品仿制药替代和完善仿制药替代不良反应事件报告系统等建议.

心律失常是临床常见的心血管疾病,其发病率高,因生活模式改变及其不良预后导致患者合并焦虑抑郁问题愈加明显,西医治疗主要是抗心律失常与抗焦虑抑郁类药物的联合应用,但部分患者对精神类药品的依从性较差.中医学对于"心"的生理认识包括"心主血脉"和"心主神明",注重"形与神俱"的整体观念,"心主血脉"即是有形,"心主神明"则是有神,与现代医学研究的"双心"理念不谋而合.该文基于"形神一体观"理论,从双心医学角度出发,认为心律失常合并焦虑抑郁当属形神共病,其中"形"坏是其发病的基础,"神"伤是其发病的关键,二者相辅相成,互为因果,可谓是一荣俱荣,一损俱损.治疗上当注重形神兼治,采用健脾益气、化痰祛瘀、清肝宁心、理气解郁、重镇潜阳等多种治法,改善患者的躯体症状与精神障碍,以达到机体气血阴阳的平衡.以期为心律失常合并焦虑抑郁的临床诊疗提供新思路与新方法.

目的:分析北京市DRG试点医院与非DRG试点医院的子宫平滑肌瘤患者住院费用内部结构和影响因素,为下一阶段公立医院改革提供参考.方法:收集北京市5家DRG试点医院和124家非DRG试点医院2015-2021年的统计报表数据,运用灰色关联分析研究各明细费用与例均总费用的关联程度,运用随机森林模型分析住院患者例均总费用的影响因素.结果:灰色关联分析结果显示,DRG试点医院组和非DRG试点医院组中与住院患者费用关联度最高的分别是例均手术费和例均药品费,关联度最低的均是例均检查费.随机森林模型分析结果显示,DRG试点医院组中住院患者费用影响因素重要性排名前2位是耗占比和平均住院日,非DRG试点医院组的平均住院日、手术治疗费用占比和耗占比的重要性高于其他因素.结论:DRG付费有利于优化子宫平滑肌瘤住院患者的费用结构,平均住院日、耗占比和手术治疗费用占比是影响子宫平滑肌瘤住院患者费用的重要因素,公立医院未来仍需继续优化费用结构,"节流"与"开源"并重,利用DRG付费及其配套措施提升医疗服务效率,在全流程、各环节加强耗材治理和赋能医院与医务人员.

住院病区存放少量常用和急救药品可方便患者临时治疗，并可为危重患者的救治赢得宝贵时间，但病区药品储存环节存在用药错误的风险。为加强病区储存药品的管理，减少用药错误，合理用药国际网络中国中心组临床安全用药组、中国药理学会药源性疾病学专业委员会和药物不良反应杂志社组织医学、药学、护理、医院管理等专业的专家，以《中国用药错误管理专家共识》为依据，制定《病区药品储存环节用药错误防范技术指导原则》。病区药品储存环节有关的用药错误包括药品储存不当、药品品规错误、药品数量错误、药品放置错误。风险因素包括管理因素（管理制度不健全、未指定专人或专岗管理、未实施定期检查督导）、流程因素（未制定相应的标准操作流程或操作流程不完善或不合理）、环境因素（药品存放空间和设备不符合要求、未提供专门的标签）、人员因素（未对药品使用相关人员进行培训、人员安排不合理）和药品因素（病区存储的药品种类和数量过多）。防范策略包括技术策略（强制和约束性管理策略、实施信息化和智能化管理、制定标准化的标识和流程、建立规范目录清单和审核项目清单）和管理策略（建立管理体系和制度、配备充足的人力资源、加强培训）。

目的:分析疾病诊断相关分组(DRG)付费改革对某专科医院的医疗服务和住院费用的影响，为专科医院加强精细化运营管理提供参考。方法:提取某专科医院在DRG付费政策实施前(2020年1月至2021年6月)与实施后(2022年1月至2023年6月)住院患者病案首页数据。从医疗服务能力、服务效率和质量安全3个维度8个指标综合评价该院医疗服务水平；描述性分析住院费用及其结构(包括综合医疗服务类、诊断类、治疗类、药品类和耗材类5类费用);采用中断时间序列法(interrupted time series，ITS)分析政策实施前后人均住院总费用及5类费用的变化趋势。结果:共纳入155 960例住院患者，政策实施前75 788例(48.59%)，实施后80 172例(51.41%)。与政策实施前相比，政策实施后的DRG组数、总权重数和CMI值分别提高0.61%、8.34%和2.60%，平均住院日、费用消耗指数和时间消耗指数分别下降11.24%、1.02%和2.66%，低风险组死亡率无变化。人均住院总费用从政策实施前的14 205.16元增至实施后的14 586.12元( P<0.05);在费用构成方面，政策实施后的治疗类和药品类费用占比较政策实施前增加了2.17%和0.29%，综合医疗服务类、诊断类和耗材类费用占比分别降低了0.47%、1.77%和1.43%;在费用变化趋势方面，政策实施后的人均住院总费用和药品类费用呈增长趋势( P<0.05)，综合医疗服务类、诊断类、治疗类和耗材类呈下降趋势( P<0.05)。 结论:DRG付费政策实施有利于提升专科医院医疗服务水平，推动住院费用结构趋于合理化，影响了住院费用的变化趋势，其中药品类费用呈缓慢增长趋势，须重点关注。

德曲妥珠单抗（T-DXd）是靶向人表皮生长因子受体2（HER-2）的新一代抗体药物偶联物，具备旁观者效应。T-DXd不仅可以大幅改善HER-2阳性晚期乳腺癌患者的生存，还可以使HER-2低表达晚期乳腺癌患者从HER-2靶向治疗中获益。T-DXd已被国家药品监督管理局批准用于治疗HER-2阳性和HER-2低表达乳腺癌患者，未来T-DXd在临床实践中会很快被广泛应用。然而，T-DXd在临床试验中也显示出了与既往抗HER-2靶向药不同的安全性特征，如何更合理地管理T-DXd不良事件，充分发挥T-DXd疗效是当下临床亟需解决的问题。德曲妥珠单抗临床管理路径及不良反应处理共识专家组基于现有的临床循证证据和指南共识，结合临床实践经验，经过多次研讨，最终达成德曲妥珠单抗临床管理路径及不良反应处理中国专家共识（2024版）。共识内容包括T-DXd的临床使用方法、治疗前患者教育和T-DXd常见及需要关注的不良事件及管理等方面，其中T-DXd常见及需要关注的不良事件涵盖了输液相关不良事件、消化系统不良事件（恶心/呕吐、便秘、腹泻和食欲下降）、血液学不良事件（中性粒细胞减少、发热性中性粒细胞减少、贫血、血小板减少）、呼吸系统不良事件（间质性肺病/肺炎）、心血管不良事件（左心射血分数下降）、肝功能不良事件（转氨酶升高）以及其他常见不良事件（脱发、疲乏）等。共识重点介绍了各不良事件的预防、发生不良事件时的剂量调整和治疗以及对患者生活方式的建议，旨在提高临床医师对T-DXd的认识水平，为广大临床肿瘤医师提供T-DXd临床管理及不良事件处理的实践指导。