目的:分析国内中药新药品种申报批准现状，为中药新药开发提供参考。方法:检索咸达数据库2016年1月1日－2022年12月31日的药品注册数据，对此阶段中药新药批准和申报信息进行系统整理，从申请品种数量、注册分类、治疗领域、处方来源、剂型分布、研发周期、临床研究及对照药等方面进行分析。结果:2016－2022年申报品种265个，申报以1.1类（原6类）复方制剂最多，剂型以载药量大的颗粒剂、胶囊剂、片剂为主，治疗领域集中在呼吸、精神神经类、消化及心脑血管疾病等。2016－2022年批准的中药新药品种共29个，其中2021－2022年19个，注册分类以1.1类为主，治疗领域主要为呼吸系统、妇科和精神神经疾病等；处方药味数多为6～15味，用药以甘草、麻黄、黄芩、半夏、茯苓、石膏为主；剂型以颗粒剂、胶囊剂、片剂等常规口服剂型为主；临床试验主要开展Ⅱ期、Ⅲ期；研发周期约10～20年；处方来源以临床经验方、医院制剂为常见。结论:我国已逐渐建成一个相对完整的中药新药开发生态系统，有助于开发出更多优质中药。

随着我国药品审评审批制度的改革，自主研发新药和附条件批准药物逐年增多。因我国新药上市前临床试验、审评审批制度（尤其是附条件批准制度）和上市后监测管理等方面仍处于不断完善阶段，自主研发新药的安全性需要给予更多的关注，做好其上市后的安全性监测和研究。其中包括加强药物安全性监测工作，做好文献数据的系统性评价，通过高质量真实世界研究广泛收集药品安全性数据，对药物安全性报告数据进行深入挖掘等，为患者安全使用该类药物提供更多的数据支持。

作为癌症治疗的重要组成部分，放射性药物治疗已成为一种新兴的治疗方式，其重要性与日俱增。前列腺癌(PCa)是最常见的实体器官肿瘤之一，已造成严重的社会负担。尽管PCa具有显著的异质性，但由于其病程较长、易发生转移和对放射治疗敏感，仍然是较理想的放射性药物治疗的候选者。迄今为止，晚期PCa仍然是放射性药物制剂开发和获批最成功的领域之一。该文的目的是总结新药监管获批所需的复杂过程，并强调放射性药物获批所经历的特殊限制和障碍。根据PCa临床试验工作组(PCWG)的建议，该文概述了晚期PCa试验设计框架在定义疾病状态和可接受测量结果考量方面的重要性。最后，使用美国食品与药品监督管理局(FDA)审批程序规定的原则和PCWG提供的框架，概述放射性药物 223Ra和 177Lu－前列腺特异膜抗原(PSMA)－617成功获批的经验。

经颅磁共振引导超声聚焦俗称磁波刀。美国食品药品监督管理局(FDA)于2016年批准其应用于单侧丘脑毁损术治疗药物难治性特发性震颤，2018年批准其应用于治疗震颤为主型帕金森病。我国国家药品监督管理局目前已开始相关的审批程序。本文将对磁波刀治疗系统的原理、系统构成、操作流程及治疗现状进行综述，以期加深神经外科医生对该项技术的了解，亦为其推广提供参考。

患者的总生存时间延长是评价抗肿瘤药物临床价值的金标准。但在抗肿瘤新药的研发过程中，对于预后较好的癌种，如果进行药物临床试验时以总生存时间为主要终点，随访时间太长，药物上市时间也会相应延迟。此外，总生存时间还常受到后续治疗等混杂因素的干扰。因此，药品监管机构针对抗肿瘤新药审批上市建立了采用替代终点的加速审评模式，但在抗肿瘤药物临床试验中运用替代终点还存在一些问题。文章从新药审评的角度，深入阐述了在抗肿瘤药物临床试验中确证和合理运用替代终点的要点，有助于提高抗肿瘤新药临床试验的水平，加快抗肿瘤药物的研发。

在美国，实验室自建方法（LDT）包括所有未经食品药品监督管理局（FDA）批准，以及FDA批准后又经过实质性修改的方法。被允许使用的LDT必须与FDA批准的方法具有相同的分析质量水平。在纽约州，LDT仅在经过严格的审查程序批准后才能用于临床样品的检测。通过对纽约州卫生厅审批的与临床质谱LDT方法学相关的一千多篇文献的查阅和分析，本研究总结了其中存在的主要问题，并对相关问题进行了解析，提出解决方案。这些问题主要来源于7个方面，包括色谱、内标、方法验证中所使用的样品基质、线性验证、基质效应、参考区间和室内质量控制。

目的:了解我国儿科药物临床试验的开展现状及面临的问题，为促进我国儿科药物临床试验健康开展提供参考。方法:以"儿科""儿童""年度报告""儿童用药研发""政策"等为关键词，在药物临床试验机构备案管理信息平台及政府相关部门网站，检索截至2023年10月我国儿科药物研发相关政策法规、儿科药物临床试验机构及儿科药物临床试验专业备案情况、儿科药物临床试验项目注册情况等信息，并对收集到的信息进行描述性分析。结果:我国已发布9项儿科药物研发相关政策法规，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，并对儿童用药品予以优先审评审批；已发布477个药品技术指导原则，但其中仅有14个是专门针对儿科人群用药的。截至2023年3月20日，共有272家备案儿科药物临床试验专业的药物临床试验机构，占备案总机构数的20.72%；备案机构数量排名前5的省份为广东省(34家)、河南省(21家)、浙江省(20家)、北京市(20家)和江苏省(18家);共对26类儿科药物临床试验专业进行了备案，备案数量较多的为小儿呼吸(143家)、小儿血液病(72家)、儿科-其他(71家)、小儿内分泌(68家)和小儿神经病学专业(64家)。2020—2022年，儿科药物临床试验注册项目在当年登记新药临床试验中的占比分别为8.8%(129/1 473)、8.3%(168/2 033)和8.3%(164/1 974)，而仅在儿童人群中开展的临床试验占比分别为2.2%(33/1 473)、3.0%(61/2 033)和3.2%(64/1 974)。结论:我国儿科药物研发相关政策法规仍不够完善；儿科药物临床试验机构和儿科专业备案数量均少于成人且存在分布不均衡问题；儿科药物临床试验注册项目尤其是仅在儿童人群中开展的临床试验项目占比较少。建议进一步完善儿科人群药物研发相关政策体系，优化儿科药物临床试验机构及儿科药物临床试验专业的布局。

博鳌乐城国际医疗旅游先行区是全国唯一的真实世界数据应用试点地区，基于博鳌乐城特许医疗政策，开展真实世界数据研究，形成支持创新药械临床评价和审评审批的真实世界证据，已成为我国药品审评审批制度改革的重要领域，真实世界证据的产生不仅依靠高质量的真实世界数据，还需要合理可靠的研究设计。本文在国内外相关学术研究和监管部门所发布的真实世界数据研究指导原则或规范的基础上，结合博鳌乐城特殊政策环境和前期实践经验，总结了博鳌乐城真实世界数据研究的设计类型，并探讨了各设计类型在博鳌乐城特殊医疗政策环境中的关键考虑，旨在为进一步实施和开展真实世界数据研究提供借鉴。

实验室自建检测对于医疗机构开展未经国家药品监督管理局审批且急需满足临床实践需求的检测具有重要意义。随着近年来肿瘤精准医学的发展，全景变异检测（CGP）已经成为肿瘤患者精准分子分型、靶向治疗、免疫治疗生物标志物等检测的重要手段和方法，但其在医疗机构开展自建检测的标准与应用规范尚缺乏统一的认识与共识。中国抗癌协会肿瘤病理专业委员会分子病理协作组联合中华医学会病理学分会分子病理学组发起了医疗机构开展CGP二代测序（NGS）检测性能确认相关规范中国专家共识，结合中国临床实践，参考国内外文献，从实验室自建的背景、性能确认的场景、评估指标与变异范围，性能确认覆盖的样本类型、数量、临床性能与药效判定，性能确认的场地、人员、质控、室间质评与文档管理等方面进行评述，经专家组讨论并形成12条专家共识，为中国医疗机构开展肿瘤CGP NGS检测的性能确认和临床应用提供参考，以促进医疗机构自建检测应用的发展。

药品附条件批准是指具有突出治疗价值的临床急需药品在未完成完整临床试验的情况下，通过"先批准后验证"的形式加快批准上市。从20世纪90年代起，美国、加拿大、欧盟、日本、澳大利亚和英国等先后实施药品附条件上市审批。2017年10月，我国开始批准药品附条件上市申请。本文对我国与其他国家/地区的药品附条件上市前条件和要求、上市后监测和监管的情况进行了比较，根据对比结果归纳并探讨了我国药品附条件审批制度可能的优化方向。