背景 PI3Kδ 过度活化综合征(APDS)采用传统治疗方案预防感染的疗效欠佳,近年来雷帕霉素被用于PIK3CD基因突变所致的APDS1 患儿的临床治疗.目的 探讨雷帕霉素治疗APDS1 的疗效和安全性.设计 病例系列报告.方法 纳入2017 年6 月至2023 年6 月在浙江大学医学院附属儿童医院经基因检测确诊为APDS1 且口服雷帕霉素治疗的连续病例.国内儿童雷帕霉素治疗APDS引起的非肿瘤性淋巴细胞增生,仍属于超说明书用药,用药前家长均充分了解用药风险并签署了知情同意书.雷帕霉素口服剂量为 1 mg·m-2·d-1.主要结局指标 ①12 个月内发生肺炎的次数;②B超评估肝、脾、淋巴结肿大情况.结果 4 例使用雷帕霉素治疗的 APDS1 患儿中,男 3 例、女 1 例,发病年龄为(35.5±17.9)月龄,确诊年龄(56.5±35.0)月龄;全外显子组测序均显示PIK3CD基因c.3061G＞A(p.E1021K)新发杂合突变;均因"反复咳嗽"就诊,均有肝、脾、淋巴结肿大;均有肺炎,反复腮腺炎 2 例,伴特异性皮炎、炎症性肠病和韦格纳肉芽肿病各1 例,生长迟缓 2 例;4 例均行支气管镜检查,3 例有支气管内膜鹅卵石样凸起;均有CD19+B细胞比例下降、CD4+/CD8+倒置,3 例 IgM升高,1 例 IgG下降.在雷帕霉素治疗前均予IVIG、抗感染、糖皮质激素等治疗,治疗后仍有反复呼吸道感染、肝脾肿大,且 3 例出现PLT减少,2 例出现贫血.4 例患儿确诊后 1～44 个月起口服雷帕霉素,疗程 12～58 个月.雷帕霉素治疗后 12 个月肺炎年均次数由 5.3 次降至 1.0 次,肝、脾和浅表淋巴结肿大均明显改善,Hb和PLT均恢复至正常水平,但免疫学指标在治疗前后比较差异均无统计学意义.随访期间未发现雷帕霉素相关不良反应,无发生肿瘤及死亡病例.结论 雷帕霉素对APSD1 有一定疗效且相对安全.

医疗器械是直接或间接用于人体的特殊商品.目前在法规层面,对于哪些医疗器械可以零售,零售企业如何识别说明书中标注的安全使用特别说明,如何做好零售医疗器械经营,均缺乏明确的要求,导致在日常经营过程中医疗器械零售企业存在困惑.由于零售经营企业和使用者的知识、认知良莠不齐,部分产品的非预期使用可能存在风险.本研究通过分析医疗器械零售的市场现状、监管要求、医疗器械零售与药品零售的相关要求对比,指出医疗器械零售面临的问题,提出规范医疗器械零售的意见和建议.建议监管机构细化监管措施,进一步规范医疗器械零售产品范围、产品标识、经营方式及经营范围;注册人、备案人做好零售产品标识安全使用提示;经营企业合规经营,并配备具备医疗器械专业知识、能够提供售前、售中、售后服务的零售人员;同时,监管机构、注册人或备案人、零售企业、医疗机构共同加强消费者安全用械教育,从而保障消费者准确购买并安全使用医疗器械.

目的:探讨达比加群酯相关严重不良事件（AE）的临床特点。方法:检索中国知网、万方、PubMed、Embase数据库（截至2020年10月31日），收集报道达比加群酯相关严重AE的病例报告类文献，提取患者相关信息（国籍，性别，年龄，体重，达比加群酯应用情况，合并疾病和合并用药情况，AE的发生、处置及转归等）进行描述性统计分析。结果:共收集到达比加群酯相关严重AE病例报告类文献77篇，涉及来自20个国家的101例患者，男性64例（63.4%），女性37例（36.6%）；年龄56~94岁；体重38~193 kg；用药原因87例为心房颤动预防卒中，12例为治疗静脉血栓栓塞症或预防可能发生的静脉血栓栓塞症，2例未描述；88例有合并疾病/既往史的描述，包括高血压病、肾功能不全、2型糖尿病等；67例有合并用药的描述，其中35例同时使用了增加出血风险的药物（包括非甾体抗炎药、氯吡格雷、P-糖蛋白抑制剂等），其他合并用药包括降压药、降糖药等。严重AE发生时间为用药后2 min~5年，33例为患者开始服药1个月内。达比加群酯相关严重AE中出血81例（包括胃肠道出血、脑出血和凝血障碍等），肾损伤/肾衰竭11例，食管溃疡4例，肝损伤2例，血小板减少症、白细胞碎裂性血管炎和剧烈咳嗽并呼吸困难各1例。发生AE后采取的措施主要为停药，停药未好转者给予对症治疗，治疗无效者行血液透析。29例患者死亡，均为发生出血事件者。101例患者中43例存在达比加群酯用药错误，其中33例剂量过大，6例存在用药禁忌证，4例给药方式错误。结论:达比加群酯相关严重AE以出血最为常见，用药后2 min~5年均可发生，严重者可导致患者死亡。用药错误是导致达比加群酯严重AE的重要原因之一，临床应用该药应严格遵循药品说明书，指导患者正确服药。

1例64岁副神经节瘤女性患者，使用盐酸甲氧氯普胺注射液10 mg肌内注射预防化疗引起的呕吐，5 min后出现心悸、出汗、头痛、四肢无力等不适症状，血压升高至214/101 mmHg（1 mmHg=0.133 kPa），诊断为高血压危象，给予乌拉地尔25 mg静脉注射，并持续监测患者血压，约12 h后患者症状好转，血压逐渐恢复正常。说明书提示嗜铬细胞瘤和副神经节瘤患者禁用甲氧氯普胺。本例患者因使用该药发生高血压危象，延长了住院时间，属于F级用药错误。

肾癌的治疗通常需要多学科综合治疗与个体化治疗相结合。无论采用哪种治疗方案，药物都必不可少。根据抗肿瘤药物处方审核专家组提出的处方审核"六步法"（合法性审核，患者基本情况评估审核，治疗方案审核，器官功能和实验室指标审核，预处理审核，非常规处方复核），参考近年来国内外肾癌诊疗指南和相关药品说明书，本共识针对国内目前常用的9种靶向药物、4种免疫治疗药物，就患者基本情况评估审核、治疗方案审核以及器官功能和实验室指标审核的审核要点进行了详细阐述，旨在为临床一线药师审核肾癌患者的抗肿瘤药物处方提供参考，促进临床合理用药。

白细胞介素-6（IL-6）通路参与多种风湿性疾病，靶向IL-6受体的生物制剂托珠单抗临床使用广泛，但在国内仅获批3种适应证。为规范临床托珠单抗超说明书用药治疗风湿性疾病，中国初级卫生保健基金会风湿免疫学专业委员会组织国内相关专业的专家就调研的12个临床问题，检索国内外药品说明书、风湿性疾病指南共识及临床研究等证据，采用牛津大学循证医学中心分级系统进行证据评价和推荐强度分级，并经共识专家组讨论、投票，最终形成10条推荐意见，涉及巨细胞动脉炎、风湿性多肌痛、大动脉炎、系统性硬化病、成人斯蒂尔病、类风湿关节炎和幼年特发性关节炎，旨在为临床医师提供合理用药依据并为药学部门管理提供参考。

目的:了解中国儿童指南推荐意见中超说明书用药的现状，为儿童超说明书用药推荐意见的规范化报告提供参考。方法:横断面研究，通过系统检索PubMed、Embase、中国知网、万方数据库以及中国生物医学文献数据库，同时补充检索了医脉通指南数据库，以2018—2020年期刊发表的中国指南共识类文章为研究对象，提取其中超说明书用药推荐意见，分析纳入指南的基本特征以及超说明书药品品种和类别的排名、药品信息排名、超说明书用药类型和推荐依据的引文研究类型占比。结果:纳入108篇包含超说明书用药推荐意见的中国指南共识类文章，共获取超说明书用药推荐意见364条。108篇文章中，48篇（44.4%）为中华医学会发布，疾病类型中14篇（13.0%）以感染性疾病或寄生虫病较为关注。364条超说明书用药的推荐意见中，药品品种有环孢素A 16条（4.4%）、甲氨蝶呤和芬太尼各11条（3.0%）；药品类别主要为免疫系统用药68条（18.7%）、抗感染药66条（18.1%）和肿瘤用药56条（15.4%）；药品信息有适应证364条（100.0%）、剂量204条（56.0%）、给药途径198条（54.4%）；超说明类型有超适应证175条（48.1%）、超人群127条（34.9%）、超年龄72条（19.8%）。仅129条（35.4%）推荐意见标注引文，共追溯到205篇引证文献，其研究类型主要有临床指南48篇（23.4%）、综述22篇（10.7%）、儿童随机对照试验22篇（10.7%）。结论:中国儿科指南共识类文章中，超说明书用药现象普遍，但是其推荐意见的报告差异较大，支撑证据质量欠佳。

目的:探讨新生儿和老年重症肺炎患者利奈唑胺血药浓度的达标情况及临床疗效，评估治疗药物监测的临床意义。方法:收集南京医科大学附属苏州医院2020年1至9月因重症肺炎经验性或目标性予利奈唑胺抗感染治疗并行血药浓度监测的新生儿和老年患者61例(其中新生儿患者31例，老年患者30例)。利奈唑胺按说明书推荐剂量方案给药，分析患者血药谷浓度结果，评价疗效与不良反应。应用SPSS 23.0和Graghpad Prism 8.0软件对数据进行分析。结果:新生儿患者和老年患者初始血药谷浓度分别为7.12(3.03，11.86)mg/L和17.81(10.26，23.78)mg/L，达标率分别为32.26%和16.67%，谷浓度>7 mg/L的比例分别为51.61%和80.00%。新生儿患者和老年患者各培养出革兰阳性菌18例和14例，临床有效率分别为100.00%(18/18)和71.43%(10/14)，细菌清除率分别为100.00%(18/18)和78.57%(11/14)，28 d全因病死率分别为0和23.33%(7/30)。新生儿患者和老年患者的血小板减少发生率分别为19.35%(6/31)和50.00%(15/30)。结论:按说明书推荐剂量方案下给药，新生儿及老年患者血药谷浓度达标率均不高，且易发生血小板减少，进行利奈唑胺血药浓度监测能更好地指导新生儿和老年患者的个体化用药。

乳腺癌是全世界发病率最高的恶性肿瘤，晚期乳腺癌患者5年生存率仅为20%。晚期乳腺癌的治疗以化疗、内分泌治疗和靶向治疗为主，但经多线治疗后患者容易对药物产生耐药，特别是三阴性晚期乳腺癌。肿瘤血管生成学说认为阻断血管生成可以抑制肿瘤生长和迁移。抗血管生成类药物主要包括靶向血管内皮生长因子(VEGF)或血管内皮生长因子受体(VEGFR)的生物大分子药物以及小分子VEGFR抑制剂。血管生成在乳腺癌生长和转移扩散中发挥关键作用，因此，抗血管生成治疗在晚期乳腺癌中也具有临床潜力。中华人民共和国国家卫生健康委员会于2020年颁布的《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》指出，在尚无更好治疗手段等特殊情况下，医疗机构应当对说明书中未明确、但具有循证医学证据的药品用法进行管理。共识撰写专家组根据国内外乳腺癌研究进展，整理国内外已发表的文献及国际学术大会报道，进行分析、讨论和总结，对小分子抗血管靶向药用于晚期乳腺癌治疗的数据进行汇总，制定了小分子抗血管生成药物治疗晚期乳腺癌超说明书用药专家共识，仅供临床医师参考。

McCune-Albright综合征（MAS）是因GNAS基因体细胞获得功能性变异所致的罕见病，通常以皮肤牛奶咖啡斑、外周性性早熟及骨纤维发育不良“三联征”为典型特征，但随基因变异发生时间、所涉及的器官和组织范围不同，疾病症状及严重程度可呈现多样化表现。常规的外周血基因检测阳性率较低，诊断主要依靠典型临床表现，临床表型复杂多样者容易误诊、漏诊。MAS尚无根治方法，主要为对症治疗，但治疗方法复杂，治疗药物多为超说明书用药。尽早诊断并及时评估和处理并存疾病，规范及合理用药，多学科协同长期随访和管理，对改善预后提高生存质量至关重要。