肠道微生物群被认为是维持人类宿主健康状态的基石，因为它不仅有助于从摄入的食物中获取营养和能量，还可以通过产生的代谢物调节宿主的能量代谢，对多种代谢性疾病的发生发展起到作用。近年来，糖尿病的治疗也随着科学技术的发展逐步推进，安全有效的降糖药物不断涌现，国内已上市了包括磺脲类、双胍类、格列奈类、糖苷酶抑制剂、二肽基肽酶Ⅳ抑制剂、胰高糖素样肽-1受体激动剂、钠-葡萄糖共转运蛋白2抑制剂和各种胰岛素类似物等在内的多种降糖药物。大量研究证明，肠道菌群可能为降糖药物控制血糖的作用靶点之一。该文针对目前降糖药物对肠道菌群的构成及其营养、能量代谢调节的影响进行综述，为未来新型降糖药物的机制研究及作用靶点提供参考。

长期服用免疫抑制剂导致的免疫功能低下状态、反复住院及广谱抗生素的使用、移植相关糖尿病的存在、遗体捐献的增加等因素导致实体器官移植（solid organ transplantation，SOT）受者侵袭性真菌病（invasive fungal disease, IFD）的发生风险日益增加，且近年来SOT受者IFD的流行病学也在不断改变。了解SOT受者IFD的流行病学现状、熟悉IFD的新型诊断技术、掌握新型抗真菌药物特性，有助于进一步改善受者预后。本文针对SOT受者IFD的发病率、致病菌构成、新型诊断技术及近年上市的全新抗真菌药物等方面进行简要阐述，以期为临床提供参考。

目的:调查以申请上市注册为目的的药物和疫苗儿科临床试验的开展情况，为儿科临床试验的发展提供参考。方法:调查从2013年9月6日（强制登记开始日）至2019年9月6日（截止日）在药物临床试验登记和信息公示平台上登记的儿科临床试验项目。收集儿科临床试验项目数量、药物类型、申办方、试验状态和完成情况等信息并进行汇总。所有项目根据类别分为药物组（含化学药物、中药和天然药物、生物制品）和疫苗组。结果:6年间，该平台共登记有儿童受试者参与的项目为349项（药物162项+疫苗187项）。2018年化学药物和生物制品的数量分别为23项和11项，是历年来登记数量最多的。中药和天然药物的儿科临床试验数量2014年有11项，2015至 2018年每年只有2~4项。药物和疫苗临床试验已完成项目分别为22.8%（37/162）和41.7%（78/187）。国际多中心临床试验项目仅42项。登记为Ⅰ期的儿科药物和疫苗的临床试验项目分别为4和46项。内分泌系统药物开展的临床试验项目最多，为36项。结论:中国注册类儿科药物和疫苗临床试验项目近年来有了较好的发展，但数量还是很少，需要进一步推进儿科临床试验的发展。

嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）在治疗复发难治性B细胞淋巴瘤患者中具有显著优势，自2017年Yescarta首次获批以来，已有6款可用于B细胞淋巴瘤的CAR-T产品上市。然而，部分患者在接受CAR-T治疗后，仍然出现耐药、复发的情况，其与用于制备的T细胞状态不良、抑制性免疫微环境、输注后炎症反应、患者治疗前存在高肿瘤负荷等导致的CAR-T细胞体内扩增困难和加速耗竭相关。小分子药物、抗体药物、放疗及造血干细胞移植作为抗肿瘤治疗的一部分，在直接杀伤肿瘤细胞的同时，对免疫微环境，特别是T细胞的活性、增殖、表型都有不同程度的调节作用。本文我们将小分子药物、抗体药物、放疗和造血干细胞移植与CAR-T细胞联合的相关基础研究和临床试验进展综述如下。

苯巴比妥是治疗癫痫持续状态的百年老药，具有癫痫发作终止率高和复发率低的治疗优势，但也存在呼吸抑制和血压下降等不良反应。中国2016年和2021年2项临床随机对照研究结果提示，对苯巴比妥用药方案进行科学、合理的改进，可在提高安全性的基础上，充分发挥药物的有效性。这些最新研究结果，不仅为专家共识和指南的制订提供了循证依据，更让不能上市新型抗癫痫药的国家或地区，以及不能接受新型抗癫痫药价格的家庭和个人最大程度获益。

肾性贫血是慢性肾脏病最常见的并发症，主要发病原因为体内促红细胞生成素（EPO）缺乏。低氧诱导因子（hypoxia inducible factor，HIF）可直接调控EPO基因转录表达，促进红细胞生成，其稳定性由对氧敏感的脯氨酸结构域（prolyl hydroxylase domain，PHD）的羟化状态决定。近年来，多种低氧诱导因子-脯氨酸羟化酶抑制剂（hypoxia-inducible factor-prolyl hydroxylase inhibitors，HIF-PHIs）被成功开发，并相继完成了临床试验，有望成为新一代肾性贫血治疗药物，其中罗沙司他（roxadustat，FG-4592）已在中国获准上市。本文主要综述HIF-PHIs在肾性贫血治疗中的研究进展。

嵌合抗原受体（CAR）-T细胞免疫治疗已成为肿瘤领域新的免疫治疗明星治疗技术，2017年至今已经有5款CAR-T细胞产品获批上市。CAR-T细胞免疫治疗的基础研究与临床实践良性、快速、高效的互动也发现并解决了很多新的科学问题，大大拓展了多参数流式细胞术（MFC）的应用领域。MFC贯穿了CAR-T细胞制备、改进和功能评价、质量控制、体内存续、临床疗效和毒副作用评估监测全过程。CAR-T细胞高精度的靶向治疗所带来的新的临床问题，对流式细胞术从业人员采用MFC进行肿瘤准确免疫分型和微小残留病监测提出新的挑战，同时也提出了不同疾病阶段，全面评估机体精细免疫功能状态的需求。靶向治疗时代，实验室和临床的及时沟通交流，对于获取正确MFC检测结果、辅助临床个体化诊疗尤为重要。

目的:回顾性分析初治卵巢上皮性癌（卵巢癌；包括输卵管癌和原发性腹膜癌）患者行聚二磷酸腺苷核糖聚合酶抑制剂（PARPi）一线维持治疗的真实世界临床数据，并对预后相关影响因素进行初步探索。方法:（1）收集自2018年8月（PARPi国内上市）至2021年12月31日在四川省肿瘤医院就诊行PARPi一线维持治疗的卵巢癌患者的临床病理资料及随访资料（即本研究的真实世界临床数据）。（2）根据PARPi种类不同将本研究的真实世界临床数据分为奥拉帕利组和尼拉帕利组，分别与具有代表性的国内外Ⅲ期随机对照试验（RCT），包括BRCA1/2基因突变的晚期卵巢癌奥拉帕利单药一线维持治疗（即SOLO-1研究）、卵巢癌尼拉帕利单药一线维持治疗（即PRIMA研究）、针对中国人群的晚期卵巢癌尼拉帕利一线维持治疗（即PRIME研究）的研究对象入排标准进行对比。（3）分析本研究的真实世界临床数据中两组卵巢癌患者的预后，并对影响预后的相关因素进行单因素和多因素分析。结果:（1）本研究的真实世界临床实践中，纳入行PARPi一线维持治疗的卵巢癌患者共83例，其中位年龄为51岁（47~57岁）。83例患者中，卵巢癌75例、输卵管癌5例、原发性腹膜癌3例；手术病理分期：Ⅰ期5例，Ⅱ期9例，Ⅲ期55例，Ⅳ期12例，不详2例；新辅助化疗（NACT）：有NACT者40例，无NACT者43例；术后无肉眼可见残留灶（R0）62例，残留灶<1 cm（R1）9例，残留灶≥1 cm（R2）8例，不详4例。PARPi治疗过程中，32例中断，40例减量，1例终止（因急性白血病终止治疗）。83例卵巢癌患者中，奥拉帕利组35例、尼拉帕利组48例，两组患者的病理类型（高级别卵巢浆液性癌占比分别为100%、75%）及BRCA基因状态（BRCA基因突变型占比分别为91%、10%）分别比较，差异均有统计学意义（ P均<0.01）。（2）与SOLO-1研究的入排标准比较，本研究真实世界临床数据中的奥拉帕利组仅有60%（21/35）的符合率；与PRIMA研究、PRIME研究的入排标准比较，本研究真实世界临床数据中的尼拉帕利组仅分别有31%（15/48）和69%（33/48）的符合率。常见的不符合原因包括化疗疗程数、病理类型和手术病理分期。（3）本研究的真实世界临床数据中，行PARPi一线维持治疗的83例卵巢癌患者的中位随访时间为15.9个月（11.3~22.9个月），中位无进展生存时间（PFS）为29.7个月（95% CI为25.9~33.6个月），中位总生存时间为49.8个月（95% CI为47.4~52.2个月）。单因素分析显示，单双侧卵巢病变、总化疗疗程数、含铂化疗疗效、化疗结束时有无可测量病灶与行PARPi一线维持治疗的Ⅱ~Ⅳ期卵巢癌患者的PFS均显著相关（ P均<0.05）；多因素分析显示，单双侧卵巢病变、总化疗疗程数、含铂化疗疗效是影响行PARPi一线维持治疗的Ⅱ~Ⅳ期卵巢癌患者PFS的独立因素（ P均<0.05）。 结论:本研究的真实世界临床实践中，单侧卵巢癌、总化疗疗程数<9个、含铂化疗后达到完全缓解是行PARPi一线维持治疗的卵巢癌患者PFS获益的独立影响因素；因本研究的真实世界临床实践中的患者情况与国内外Ⅲ期RCT研究的入排标准存在较大差异，故具有代表性的回顾性研究结果仍具有重要的临床参考意义。

食欲素是下丘脑分泌的兴奋性神经肽,具有广泛的生理作用,包括调节摄食和能量平衡、调节睡眠-觉醒状态、调节成瘾性、调节焦虑及抑郁等.目前关于食欲素受体拮抗剂在治疗失眠方面的研究报道较多,并制作成药物上市.相比于食欲素受体拮抗剂的研究来说,食欲素受体激动剂的研究相对较少,但其发展前景不容忽视,本文综述了从食欲素发现以来有关食欲素受体激动剂的研究,发现其在治疗发作性睡病、逆转药物性呼吸抑制、促进肿瘤细胞凋亡等方面的潜在作用.通过综述近年来的研究成果以及对目前存在问题的讨论以期为开发新药提供理论依据和研究思路.

目的:建立中国121种罕见病国内外治疗药品目录并分析这些药品在中国的医疗保障现状.方法:通过国家药品监督管理局、美国食品药品监督管理局、欧盟Orphanet孤儿药数据库和药品说明书以及相关文献确定中国121种罕见病的治疗药品目录,通过药智数据和国家医疗保障局获得在中国上市罕见病治疗药品的价格和医疗保险覆盖数据.结果:截至2022年10月,中国上市治疗109个罕见病的194种通用名共219个剂型药品,国产率72.60％.然而,仍有12种罕见病在中国没有治疗药品,国外上市的治疗55种罕见病的93个药品在中国尚未上市.205个有价格信息的治疗药品的平均单元包装价格为1 363.58元,其中有132个药品(占比64.39％)的平均单元包装价格低于50元,165个(占比80.49％)药品被国家基本医疗保险目录覆盖.平均单元包装价格低于50元的药品的医疗保险目录覆盖率为89.39％,高于200元的药品的医疗保险目录覆盖率为54.72％.结论:目前中国121种罕见病大部分有治疗药品和基本医疗保险覆盖,但罕见病用药的持续保障能力仍然十分脆弱.因此,急需依据罕见病药品的特点建立供应、利用和保险支付的分类保障体系.