与传统卫生技术评估不同，医院卫生技术评估(hospital-based health technology assessment，HB-HTA)主要基于医院视角开展经济学分析，常用成本-效果分析结合预算影响分析，关注当期的医疗成本与效果，支持医院内部卫生技术准入、采购定价、淘汰等决策。在我国深化医保支付方式改革的大环境下，基于HB-HTA的院内科学决策显得尤为重要。作者从卫生技术的经济学特性出发，分析HB-HTA与传统HTA在开展经济学评估时的差异，介绍HB-HTA经济学评估的步骤、内容、指标与方法等，并提出相关建议。

目的 对药物经济学评价在我国医药卫生领域的应用现状和未来发展进行调查分析.方法 基于文献综述和专家调查形成结构化问卷,内容覆盖药物经济学评价在研发、上市、定价、基本医疗保险(以下简称"医保")、医院、商业保险等领域的应用和前景,专业人员在不同用人单位的需求和发展情况.基于自愿匿名原则在相关从业人员微信群中进行问卷调查,对结果进行统计分析.结果 药物经济学评价在医保定价准入及调整工作中的应用和前景得分最高(满分为5分,医保定价准入中当前应用现状、重要性及未来应用前景得分分别为3.96分、4.17分和4.45分,续约调整得分分别为3.29分、3.52分和4.01分),在上市研发和医院遴选阶段得分中等,在临床合理使用和商业医保遴选准入中的得分最低.相应的,专业人员在专业咨询和医药企业需求较大(3.56分和3.39分),在专业咨询和科研机构发展较好(3.90分),而在医疗机构、金融及保险机构的需求和发展不够乐观.结论 我国药物经济学评价目前的应用和发展集中于医保定价准入工作,其在医疗和商业保险领域的应用尚不充分,其发展空间有待挖掘.

药品全生命周期的每个阶段均能够反映药品的不同价值.药物经济性评价是评估药品价值的重要手段,目前多应用于医保目录谈判准入工作,其他领域应用场景较少.该研究基于药品全生命周期视角,梳理国内外药物经济学评价应用情况的相关文献,从研发立项、上市定价和医保目录准入、药品入院和临床使用、药品的上市后变更和再注册、退市 4 个阶段研究药物经济学评价的应用情况,分析药品全生命周期药物经济学评价应用的环境,提出应加强药物经济学评价应用的政策支持力度、形成药品全生命周期的各阶段药物经济学评价范式、注重药物经济学药品全生命周期多角度协调机制,以期为我国药物经济学的学科建设和良性发展提供参考.

目的:在总结既往研究关于多适应证药物准入和定价策略的基础上,基于我国实际情况,研究适用于我国医保目录调整机制的多适应证药物准入和定价策略,进行可行性分析,以期未来为国家医疗保障部门在医保目录调整工作中提供方法支撑.方法:首先,通过文献综述、专家调研,梳理可能适用于我国的多适应证药物医保准入和定价策略.其次,根据文献梳理情况,构建多适应证药物医保准入和定价策略可行性评价框架,制定可行性评价问卷,邀请医保准入过程中各利益相关方根据问卷进行可行性评分.此外,通过专家调,研划分出9条不同多适应证药物路径,邀请医保准入过程中各利益相关方根据问卷进行路径分析.最后,根据研究结果形成相关建议.结果:可行性评价结果显示,直接准入的可行性较差,谈判准入和简易谈判准入的可行性相当;按加权平均值定价的可行性较差,按主适应证定价和按最低值定价的可行性相当.路径分析结果显示,不同路径下选择多适应证药物的医保准入和定价策略有所差异.结论:应细化多适应证药物的医保准入及价格测算方法路径;完善数据库建设,支持医保精细化测算;积极探索多适应证药物的医保创新支付方法.

孤儿药的定价和报销关系到患者用药的可及性,对罕见病的防治与保障具有重要意义.欧洲国家在孤儿药医保准入过程中形成了卫生技术评估的特殊标准和路径,并建立了专项支付基金和多样化的风险分担协议,有效地提升了孤儿药的可及性.基于此,文章选取欧洲典型国家,对比分析其孤儿药定价和报销的主要特点和共性保障思路,提出"构建孤儿药卫生技术评估加速程序、探索医保外孤儿药的分类保障机制、通过孤儿药定价和调整实现供给及研发的激励机制"的建议,以期为优化我国孤儿药市场准入机制提供参考依据.

目的 从经济学角度探讨适合我国的多适应证药物定价方式.方法 通过梳理多适应证药物近几年在我国医保谈判准入的情况和定价方式,从品牌定价、加权平均标价、风险分担协议下的单一标价3种方式探讨典型国家(瑞典、德国、英国、意大利等)对多适应证药物的价值测算、准入与管理经验,并以社会福利相关理论为支撑,探究单一标价、适应证定价2种多适应证药物定价方式的优劣及使用条件,从而提出适合我国多适应证药物的定价方式.结果 与结论 多适应证药物采用单一标价模式定价在现阶段存在一定的弊端,应适当以协议定价的方式进行补充完善.我国可在借鉴国际经验的基础上,探索合理的药品适应证管理模式,采用以协议定价为主、多种定价方式并存的定价模式,并推进药物经济学评价发展和用药信息收集机制的完善.

目的:从创新药纳入医保机制的典型国家案例中,汲取能够为我国医保目录管理工作提供思路的借鉴点,为加快创新药物医保准入,建立行之有效、符合国情的医保目录管理体系提出建议.方法:对德国、日本、美国和新西兰4个典型国家的创新药医保目录纳入机制进行纵向案例介绍,再从企业参与程度、价值评估机制、药品定价标准以及动态调整周期4个方面进行横向总结对比,分析其模式中创新及可借鉴之处.结果:4个典型国家在此方面已经具有相对成熟的流程与丰富的经验,并且已经形成一套相对完备且各具特色的体系,对我国有借鉴意义.结论:建议建立健全创新药准入机制,以保证企业充分参与创新药准入全程,建立公平权威的创新药评估机制,选取科学合理的创新药定价标准,实施动态长效的目录调整周期.

2003年加拿大开始实行药品统一审评制度,从国家层面为各省完成新药的统一审评,并给出列入省级药品报销目录的推荐意见.为控制药品费用的不合理增长,1988年加拿大成立专利药价格审评委员会(PMPRB),负责全国专利药的价格管理,此后各省在药品统一审评推荐意见的基础上,结合PMPRB制定的参考价格确定专利药医保支付标准.仿制药则主要通过省级谈判和仿制药定价倡议控制支付价格.文章通过分析加拿大药品统一审评制度及价格管理体系,为我国医保目录的准入及价格谈判提供参考.

作为较早启用药物经济学评价工具支持全民医保管理的国家,澳大利亚联邦政府集中运营的药物福利计划始于1948年.澳大利亚在运用以价值为基础的药品报销准入和定价模式以及医保药品目录动态管理中的经验和做法值得我国参考与借鉴.

药物经济学研究可在药品定价、医保准入谈判等方面发挥重要作用,因而受到政府部门和相关决策者的重视,随着国内药物经济学研究数量逐渐增多,研究的整体质量也亟待提高,对评价方法的探索也显得尤为重要;R语言是当前热门的统计绘图语言和操作环境,随着越来越多的可用于药物经济学评价的R语言程序包出现,它在该领域的应用优势也逐渐显现出来,基于R语言的药物经济学研究,在证据合并、统计建模和图形展示等方面给予了研究者极大的自由或灵活性,本文对R语言环境下进行药物经济学研究的一般框架及相关程序包做一综述,以期为相关研究提供参考.