随着精准医疗的快速发展,细胞外囊泡在肿瘤等疾病的诊断和转化应用中展现出巨大潜力."载药囊泡化肿瘤靶向治疗术"是中国原创的新型肿瘤免疫治疗技术,其以肿瘤细胞来源的微囊泡作为载体,包裹或负载临床常用小分子化疗药物,通过药物靶向递送、趋化和激活中性粒细胞、逆转巨噬细胞极化表型及促进肿瘤抗原提呈等多重作用机制实现对肿瘤细胞的有效杀伤.历经十余年的抗肿瘤机制探究、临床前评估及临床试验,该技术已成功完成临床转化,获批临床应用.为进一步推动"载药囊泡化肿瘤靶向治疗术"在临床的规范和科学应用,中国免疫学会肿瘤免疫与生物治疗专业委员会和中国抗癌协会肿瘤生物治疗专业委员会联合组织细胞外囊泡及肿瘤免疫治疗领域的技术和临床专家,经过多次商讨与修订,最终撰写了《"载药囊泡化肿瘤靶向治疗术"临床应用专家共识》.本共识就"载药囊泡化肿瘤靶向治疗术"在肿瘤治疗领域的研究和应用进行了介绍,并对该技术面临的挑战及未来发展方向进行了展望,旨在为其临床合理使用提供建议及参考.

免疫检查点抑制剂能有效增强机体的免疫反应，进而达到重新激发抗肿瘤免疫监视的效果，但会引起一系列免疫相关不良反应（irAEs）。irAEs的临床疾病谱复杂，目前的机制研究尚不深入，临床诊治中往往会借鉴传统风湿病的诊治经验。irAEs治疗方案的选择需警惕药物的副作用，以及降低免疫检查点抑制剂抗肿瘤效应的风险。本文从免疫学角度概述了介导irAEs的关键的病理生理机制，总结当前可用的药物及有前景的生物制剂和小分子靶向药物，以提供未来针对irAEs进行个性化治疗的解决方案。

寡肽转运蛋白1(PEPT1 )是一种具有转运小分子肽功能的载体蛋白。PEPT1在多种肿瘤中表达，并能靶向转运小肽类物质进入肿瘤细胞。以PEPT1为载体可特异性地将抗肿瘤药物递送至肿瘤细胞，减少药物对正常组织的毒副作用，最大程度地发挥药效。此外PEPT1还可介导小肽类肿瘤放射性示踪剂和肿瘤光动力治疗分子的转运，为肿瘤诊断和光动力治疗提供了新思路。从PEPT1在肿瘤中的表达，PEPT1介导抗肿瘤药物、肿瘤放射性示踪剂和肿瘤光动力治疗分子的靶向递送等几个方面综述了近年来PEPT1在肿瘤靶向治疗研究中的应用进展，并对其应用前景进行展望。

乳腺癌是全世界发病率最高的恶性肿瘤，晚期乳腺癌患者5年生存率仅为20%。晚期乳腺癌的治疗以化疗、内分泌治疗和靶向治疗为主，但经多线治疗后患者容易对药物产生耐药，特别是三阴性晚期乳腺癌。肿瘤血管生成学说认为阻断血管生成可以抑制肿瘤生长和迁移。抗血管生成类药物主要包括靶向血管内皮生长因子(VEGF)或血管内皮生长因子受体(VEGFR)的生物大分子药物以及小分子VEGFR抑制剂。血管生成在乳腺癌生长和转移扩散中发挥关键作用，因此，抗血管生成治疗在晚期乳腺癌中也具有临床潜力。中华人民共和国国家卫生健康委员会于2020年颁布的《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》指出，在尚无更好治疗手段等特殊情况下，医疗机构应当对说明书中未明确、但具有循证医学证据的药品用法进行管理。共识撰写专家组根据国内外乳腺癌研究进展，整理国内外已发表的文献及国际学术大会报道，进行分析、讨论和总结，对小分子抗血管靶向药用于晚期乳腺癌治疗的数据进行汇总，制定了小分子抗血管生成药物治疗晚期乳腺癌超说明书用药专家共识，仅供临床医师参考。

遗传性皮肤病是皮肤病中相对独立的体系，发病较早、临床表现复杂、累及系统多，目前治疗手段有限且疗效欠佳，患者生活质量受到较大影响。本文梳理总结部分遗传性皮肤病的前瞻性治疗方法和研究进展，包括传统药物的创新应用、生物制剂和小分子靶向药物、干细胞治疗和基因编辑，旨在为临床医生提供更多参考。

肿瘤抑制基因p53在调节细胞周期、控制细胞凋亡、修复损伤DNA中发挥着重要的作用，该基因的突变与多种肿瘤的发生、发展及耐药性的产生有着密切的关系。突变型p53蛋白与恶性程度更高、转移风险更大的三阴性乳腺癌(TNBC)生长和转移有着密切的关系。本文阐述了p53蛋白参与TNBC发生、发展及转移的机制，介绍了干扰鼠双微体基因2(MDM2)、活化T细胞核因子1(NFAT1)等蛋白对p53的影响以及与p53蛋白关系密切的小分子靶向药物，并为TNBC的靶向治疗提供了新的方向及理论依据。

KRAS G12C基因突变在转移性结直肠癌患者中的发生率为3%~4%，与患者的不良预后相关。对于初始治疗以氟尿嘧啶类为基础的化疗联合或不联合贝伐珠单抗治疗无效的患者，标准的后线治疗曲氟尿苷替匹嘧啶片（Tas-102）或瑞戈非尼的疗效有限，客观反应率仅为1%~2%，中位无进展生存期≤2个月，并且是以药物不良反应为代价。目前，尚无由正向选择生物标志物驱动的靶向治疗被批准用于KRAS突变的结直肠癌患者的治疗。索托拉西布是一种靶向KRAS G12C突变蛋白的小分子抑制剂，可选择性、不可逆地抑制KRAS G12C蛋白，以阻断了下游的增殖和生存信号通路。团队的早期研究显示，索托拉西布单药治疗结直肠癌的疗效有限，但与表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂帕尼单抗联合使用可能是一种有效的方法。因此，该团队设计了CodeBreaK 300研究。

雄激素剥夺治疗无效或耐药、免疫治疗反应率低和小分子靶向药物疗效欠佳是目前前列腺癌药物治疗面临的主要难题。蛋白降解靶向嵌合体(PROTAC)通过将靶蛋白与泛素蛋白酶体系统连接，引发靶蛋白降解，在肿瘤治疗领域颇具发展潜力。近年来，以雄激素受体、细胞增殖及转录调控相关蛋白为靶点治疗前列腺癌的PROTAC药物的基础研究取得显著成果。PROTAC药物治疗前列腺癌的临床试验也正逐步开展。在精准治疗时代，PROTAC药物是前列腺癌药物治疗领域的全新突破。本文总结PROTAC药物的基本原理及其在前列腺癌治疗领域的研究进展。

流行性感冒(流感)是由流感病毒引起的急性呼吸道传染性疾病，常常引起暴发流行，是影响公共健康的主要危险因素之一。目前主要的治疗药物是神经氨酸酶抑制剂，如奥司他韦、扎那米韦等。然而，近年来耐药毒株不断增加，迫切需要开发新的抗流感药物。病毒融合蛋白血凝素是其中最主要的研究靶点之一。本文讨论并总结了最新的针对流感病毒血凝素靶点的抗流感药物，包括单克隆抗体、小分子抑制剂、蛋白质和肽。今后基于血凝素的疗法可能会成为预防和治疗流感的手段之一。

脊柱关节炎（SpA）是一组常见的慢性炎症性、致残性风湿免疫病，严重影响患者的生活质量和功能。虽然针对SpA发病机制中起关键作用的细胞因子和通路的靶向治疗药物已越来越多地应用于临床，已逐渐成为治疗SpA的基础治疗药物，但目前我国存在靶向治疗药物使用欠规范，生物制剂使用率低、使用时间短、依从性差，及缺乏小分子靶向药物的安全性数据等现象。规范化应用靶向治疗药物有着重要的临床意义。