目的:探讨自然杀伤细胞免疫球蛋白样受体（KIR）与人类白细胞抗原（HLA）受配体模式对血液病患者单份非血缘脐血移植（sUCBT）预后的影响。方法:回顾性分析2012年7月至2018年6月270例接受sUCBT的血液病患者。移植前脐血及患者均进行HLA12个位点高分辨配型，选择移植物（脐血）的KIR均同时表达2DL1和2DL2/2DL3抑制性基因，根据患者KIR配体情况分为缺失组（C1/C1或C2/C2）和无缺失组（C1/C2）。结果:270例血液病患者中男146例（54.1%），女124例（45.9%），中位年龄13（1~62）岁；缺失组174例（64.4%），无缺失组96例（35.6%）。全部患者均采用不含抗胸腺细胞球蛋白（ATG）清髓性预处理方案。缺失组、无缺失组粒细胞植入率均为98.9%（172/174、95/96），中位植入时间分别为16（10~41）d、17（11~33）d（ P=0.705）；血小板植入率分别为88.5%（154/174）、87.5%（84/96），中位植入时间分别为35（11~113）d、38.5（13~96）d（ P=0.317）；缺失组、无缺失组Ⅱ~Ⅳ级急性GVHD发生率分别为38.7%（95% CI 31.4%~45.9%）、50.0%（95% CI 39.6%~59.6%）（ P=0.075），多因素分析显示KIR配体缺失是影响Ⅱ~Ⅳ度急性GVHD发生的独立保护性因素（ P=0.036）。移植后3年累积复发率分别为17.7%（95% CI 11.7%~24.9%）、22.7%（95% CI 14.4%~32.2%）（ P=0.288）。中位随访时间742（335~2 512）d，缺失组、无缺失组3年总生存率分别为72.1%（95% CI 64.1%~78.6%）、60.5%（95% CI 47.9%~69.2%）（ χ2=3.629， P=0.079），3年无病生存率分别为64.9%（95% CI 56.2%~72.3%）、55.4%（95% CI 44.4%~65.0%）（ χ2=3.027， P=0.082），移植后180 d非复发死亡率分别为12.1%（95% CI 7.7%~17.4%）、16.7%（95% CI 10.0%~24.8%）（ P=0.328）。 结论:在不含ATG清髓性预处理sUCBT血液病治疗体系中，缺失抑制性KIR配体患者移植后急性GVHD发生率更低。

目的:探讨柔肝化纤颗粒联合核苷类抗病毒药物对乙型肝炎失代偿期肝硬化患者肝肾功能、门静脉系统血流动力学、血管活性、抗病毒指标及对天冬氨酸氨基转移酶-血小板比值指数（aspartate aminotransferase-platelet ratio index，APRI）的影响。方法:采用病例对照研究方法，收集2017年6月至2019年12月于唐山市传染病院和华北理工大学附属医院住院的乙型肝炎失代偿期肝硬化患者150例。应用计算机随机数字法分为对照组和观察组，每组各75例。对照组给予常规护肝和抗病毒治疗；观察组在对照组治疗的基础上加用柔肝化纤颗粒。观察两组患者的肝肾功能、门静脉系统血流动力学、血管活性、抗病毒指标及对APRI的变化。计量资料的两组间比较采用独立样本 t检验，同组间治疗前后比较采用配对 t检验，计数资料采用 χ2检验。 结果:两组患者性别、年龄、肝硬化病程、肝功能Child分级、治疗前各项指标基数资料比较差异均无统计学意义（均 P>0.05）。治疗后两组患者丙氨酸氨基转移酶（alanine aminotransferase，ALT）、天门冬氨酸氨基转移酶（aspartate aminotransferase，AST）、门静脉内径（diameter of portal vein，Dpv）、脾静脉内径（diameter of splenic vein，Dsv）、内皮素1、一氧化氮、胰高血糖素（glucagon，GLA）、APRI均较治疗前降低；组间比较，观察组ALT（51.60±15.97）U/L、AST（62.65±26.28）U/L、尿素氮（10.25±1.65）mmol/L、肌酐（78.54±14.09）μmol/L、Dpv（10.20±1.10）mm、Dsv（8.08±0.68）mm、内皮素1（31.93±6.35）ng/L、一氧化氮（41.38±8.06）μg/L、GLA（69.54±12.14）mg/L、APRI 3.14±1.35明显低于对照组［（97.49±30.87）U/L、（96.03±25.63）U/L、（17.49±2.55）mmol/L、（116.43±22.77）μmol/L、（13.42±1.26）mm、（10.44±0.83）mm、（44.34±11.88）ng/L、（63.47±15.50）μg/L、（107.11±25.29）mg/L、5.91±1.93］，差异均有统计学意义（ t值分别为11.43、7.87、20.64、12.26、16.62、18.99、7.98、10.96、11.60、10.23，均 P<0.05）。治疗后两组患者白蛋白、门静脉血流速度（portal vein velocity，Vpv）、脾静脉血流速度（velocity of splenic vein blood flow，Vsv）均较治疗前升高，但对照组治疗前后Vsv比较差异无统计学意义（ t=0.51， P=0.613）；组间比较，观察组白蛋白（39.42±7.35）/L、Vpv（25.72±4.06）cm/s、Vsv（24.22±6.15）cm/s明显高于对照组［（34.66±7.95）g/L、（19.38±3.46）cm/s、（19.54±5.88）cm/s］，差异均有统计学意义（ t值分别为3.81、10.28、4.76，均 P<0.05）。治疗后观察组总有效率［96.00%（72/75）与86.67%（65/75）， χ2=4.13， P=0.042］、HBV DNA转阴率［76.00%（57/75）与58.67%（44/75）， χ2=5.12， P=0.024］、HBeAg转阴率［50.67%（38/75）与30.67%（23/75）， χ2=6.22， P=0.013］、HBeAg/HBeAb血清转换［28.00%（21/75）与13.33%（10/75）， χ2=4.92， P=0.027］高于对照组，差异均有统计学意义；HBsAg转阴率［8.00%（6/75）与5.33%（4/75）， χ2=0.43， P=0.513］高于对照组，但差异无统计学意义（ P>0.05）。 结论:柔肝化纤颗粒联合核苷类抗病毒药物对乙型肝炎失代偿期肝硬化患者疗效显著，改善肝肾功能、肝纤维化和门静脉系统血流动力学，增加血管活性功能，降低乙型肝炎病毒（hepatitis B virus，HBV）DNA载量、HBV复制，降低APRI、TLR-4、TGF-β1水平，提高机体免疫状态。

目的:探究我国真实世界中，于不同地域医院行经皮冠状动脉介入治疗（PCI）的急性冠脉综合征（ACS）患者对二级预防用药的依从性及其长期预后。方法:冠心病抗血小板治疗优选方案（OPT-CAD）研究是一项前瞻性、多中心、注册登记研究。本研究选取OPT-CAD研究中诊断为ACS且行PCI治疗的患者。以长江一线为中国南北方分界线，根据患者就诊医院的地理位置分南方组和北方组。为减少选择偏倚和潜在的混杂因素，两组间患者根据倾向性评分按1∶1最临近匹配法匹配。主要终点为患者出院后60个月随访期间发生的主要不良心脑血管事件（MACCE），包括心原性死亡、心肌梗死和/或缺血性卒中的复合终点；次要终点为60个月全因死亡、心原性死亡、心肌梗死、缺血性卒中以及出血学术研究联合会（BARC）定义的2、3、5型出血。记录患者的二级预防用药情况，二级预防药物包括：抗血小板药、他汀类、β受体阻滞、血管紧张素转化酶抑制/血管紧张素Ⅱ受体阻滞剂类（ACEI/ARB）等。匹配前后均比较两组患者的二级预防用药情况及临床事件发生率。结果:本研究共纳入7 049例ACS患者，其中南方组共1 958例患者，北方组共5 091例。倾向性评分匹配后南方组和北方组各1 324例。匹配前，北方组患者中吸烟、合并高血压及糖尿病、有既往史（心肌梗死、PCI及卒中）和冠心病家族史的比例较南方组高（ P均<0.05）。北方组复杂病变、弥漫病变、小血管病变和血栓病变占比均高于南方组（ P均<0.05）。出院后60个月，南方与北方组的抗血小板治疗模式差异有统计学意义（ P<0.001），其中南方组患者使用氯吡格雷单药治疗的比例高于北方组［9.8%（130/1 324）比1.1%（14//1 324）］，而北方组患者使用阿司匹林单药治疗的比例高于南方组［（67.4%（893/1 324）比46.5%（616/1 324）］。其他二级预防用药的使用上，南方组患者接受β受体阻滞剂［24.5%（325/1 324）比16.8%（222/1 324）， P<0.001］及ACEI/ARB［19.4%（257/1 324）比10.0%（133/1 324）， P<0.001］治疗的比例高于北方组。匹配后，北方组出院后60个月MACCE［8.4%（111/1 324）比6.2%（82/1 324）， P=0.030］和BARC2、3、5型出血［6.0%（80/1 324）比4.0%（53/1 324）， P=0.016］发生率高于南方组。 结论:与南方地区相比，北方地区PCI术后的ACS患者伴合并症和危险因素的比例较高，冠状动脉病变更为复杂，对药物依从性较差，预后也相对较差。

目的:分析不同血小板配型方案在血小板输注无效（PTR）患者中的输注效果。方法:回顾性分析2021年1至12月太原市血液中心接收的PTR患者94例，其中男26例，女68例，年龄［ M（ Q1， Q3）］为53（34，66）岁。采用ELISA进行血小板抗体筛查，对于人类白细胞抗原（HLA）-Ⅰ类抗体阳性患者，利用Luminex平台液相芯片法鉴定抗体特异性，在本实验室建立的血小板供者基因数据库中寻找其特异性抗体对应等位基因表达抗原缺失的血小板；对于HLA-Ⅰ类抗体筛查阴性患者，通过聚合酶链反应-序列特异性核苷酸探针（PCR-SSO）技术进行HLA-A、B位点中、高分辨等位基因分型，采用HLA交叉反应组基因型配型方案，从血小板供者基因数据库中寻找相容性血小板或直接根据血清学交叉配型结果进行选择。统计分析不同错配位点组以及不同配型方案组的血小板计数增长值（PCI）达标率和输注总有效率。 结果:在94例PTR患者中检出血小板抗体39例，阳性率为41.5%，抗体特异性全部为HLA-Ⅰ类抗体，其中1例伴人类血小板抗原（HPA）抗体。采用规避抗体配型法为39例HLA-Ⅰ类抗体阳性患者提供了134次相容性血小板，输注总有效率为97.8%（131/134）；HLA-A抗原错配、HLA-B抗原错配及HLA-A、B抗原同时错配组的PCI达标率分别为81.6%（31/38）、86.5%（32/37）、78.6%（22/28），输注总有效率分别为97.4%（37/38）、94.6%（35/37）、100%（28/28），差异均无统计学意义（均 P>0.05）。采用HLA抗原交叉反应组基因型配型和血清学交叉配型方法为55例HLA-Ⅰ类抗体筛查阴性患者提供了118次相容性血小板，随访收集到输注效果90次，输注总有效率为76.7%（69/90）。 结论:联合使用血小板不同配型方案可提高PTR患者的PCI达标率和输注总有效率。

目的:单侧开胸选择性肺静脉部分环缩建立改良肺静脉狭窄幼猪模型，探究肺静脉狭窄后血流动力学、上游肺静脉组织的病理学改变及氯沙坦干预效果。方法:将19头幼猪按随机数表法分3组，假手术组7只、环缩组6只、氯沙坦组6只。经左侧肋间开胸，以1倍于肺静脉周长的Goretex血管条环缩左上肺静脉及双侧下肺静脉共干，治疗组术后第2天予氯沙坦[1 mg/(kg·d)]。8周后，获取血流动力学数据及组织标本。组织行苏木精-伊红染色、马松染色及荧光染色。组间比较采用非配对 t检验。 结果:环缩组血流速度、平均肺动脉压、肺动脉压/主动脉压比值均高于假手术组[(209.33±17.44) cm/s比(54.13±13.22) cm/s、(29.0±4.7) mmHg比(14.0±1.3) mmHg、0.43±0.09比0.21±0.04， t＝10.030、8.143、5.859， P<0.05]，差异均有统计学意义；氯沙坦组三者均高于假手术组[(163.00±14.70) cm/s比(54.13±13.22) cm/s、(20.1±6.2) mmHg比(14.0±1.3) mmHg、0.30±0.07比0.21±0.04， t＝7.789、2.556、2.905， P<0.05]，差异均有统计学意义；而氯沙坦组三者均低于环缩组[(163.00±14.70) cm/s比(209.33±17.44) cm/s、(20.1±6.2) mmHg比(29.0±4.7) mmHg、0.30±0.07比0.48±0.09， t＝2.873、2.802、2.739， P<0.05]，差异均有统计学意义。环缩后肺静脉上游组织内膜增生、血小板-内皮细胞粘附分子表达低于假手术组，而α-平滑肌肌动蛋白表达高于假手术组；氯沙坦治疗后内膜增生程度及标志物表达改善，但仍高于正常水平。 结论:改良幼猪肺静脉狭窄模型可作为研究肺静脉狭窄相关分子机制的模型，氯沙坦能改善肺静脉狭窄病理变化，机制需进一步研究。

目的:探索泊沙康唑在应用糖皮质激素(GC)治疗的肝衰竭患者中预防侵袭性肺曲霉病(IPA)的有效性及安全性。方法:本研究为观察性研究。纳入2016年2月至2022年2月在河北医科大学第三医院感染科住院治疗的应用GC的早中期肝衰竭患者。根据治疗期间是否使用泊沙康唑分为试验组[使用泊沙康唑混悬液(200 mg/次，每天3次)]和对照组(未使用泊沙康唑)。两组患者按照年龄、性别、基线终末期肝病模型评分1∶2匹配，收集患者基本信息、实验室检查结果、泊沙康唑药物不良反应、侵袭性曲霉感染发生情况、治疗效果。统计学分析采用 χ2检验，logistic回归分析影响IPA的危险因素，采用受试者操作特征曲线分析危险因素的预测价值，Kaplan-Meier生存曲线分析患者生存情况，Log-rank检验比较试验组和对照组生存率。 结果:共纳入患者108例，其中试验组36例，对照组72例。两组肝病病因、基线实验室检查结果、可能影响侵袭性曲霉感染的危险因素等方面差异均无统计学意义(均 P>0.05)。住院期间21例发生IPA，总感染率为19.4%(21/108)，试验组为5.6%(2/36)，对照组为26.4%(19/72)，两组IPA发生率的差异有统计学意义( χ2＝6.65， P＝0.010)。logistic回归分析结果提示C反应蛋白升高、GC应用>7 d、GC累积剂量是应用GC治疗肝衰竭患者并发IPA的独立危险因素(比值比分别为1.080、15.266、1.004，均 P<0.05)，受试者操作特征曲线示C反应蛋白截断值为6.00 mg/L，GC累积剂量截断值为490 mg。试验组和对照组患者发生中性粒细胞计数减少，血小板计数减少，消化道出血，恶心、呕吐的比例差异均无统计学意义(均 P>0.05)，均无视觉障碍及停止用药患者。累计死亡20例(18.5%)，存活88例(81.5%)。21例IPA患者中，死亡11例(52.4%)；87例未发生IPA患者中，累计死亡9例(10.3%)。发生和未发生IPA患者的生存率差异有统计学意义( χ2＝21.31， P<0.001)。 结论:泊沙康唑可能有助于降低应用GC治疗的肝衰竭患者并发IPA的发生率，提高肝衰竭患者生存率，且不良反应少见。

目的:探讨重组人血小板生成素（rhTPO）联合小剂量艾曲泊帕治疗异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后持续血小板减少的效果及安全性。方法:回顾性病例系列研究。回顾性分析2018年1月至2021年6月中国医学科学院血液病医院20例诊断为allo-HSCT后血小板持续减少患者临床资料。所有患者移植后未达血小析植入标准[血小板计数（Plt）连续7 d不低于20×10 9/L且脱离血小板输注]，接受rhTPO 15 000 U，1次/d，皮下注射；艾曲泊帕50 mg，1次/d，口服。治疗有效为治疗后Plt≥20× 10 9/L且连续7 d脱离血小板输注，治疗无效为治疗后Plt<20×10 9/L或未能脱离血小板输注。分析rhTPO联合小剂量艾曲泊帕治疗效果；评价不良反应；比较治疗有效组和治疗无效组的临床特征；采用Kaplan-Meier法分析治疗有效组和治疗无效组的总生存（OS）、无病生存（DFS）。 结果:20例患者中，急性髓系白血病（AML）9例，急性淋巴细胞白血病（ALL）5例，骨髓增生异常综合征（MDS）4例，重型再生障碍性贫血（SAA）2例；原发性血小板减少症（PFPR）10例，继发性血小板减少症（SFPR）10例。患者移植后开始治疗的中位时间[ M（ Q1， Q3）]为79 d（50 d，89 d），治疗持续中位时间为19.5 d（15 d，30 d）。20例中13例（65.0%）治疗有效（其中PFPR 8例，SFPR 5例），7例（35.0%）治疗无效。治疗有效患者的治疗起效中位时间为10 d（7 d，19 d）。联合治疗期间，5例氨基转移酶升高至正常值上限2.5倍以上或胆红素高于2倍正常值上限，无不良反应相关动脉栓塞、骨髓纤维化、原发病复发等。联合治疗前治疗有效组巨核细胞计数高于治疗无效组，差异有统计学意义[14个（10个，20个）比2.5个（2个，4个）； Z＝-2.33， P＝0.017]；两组性别、基础疾病类型、人类白细胞抗原匹配程度、供受者血型、预处理方案、使用抗胸腺细胞球蛋白、输注CD34 +细胞数量、血小板减少症类型、合并急性移植物抗宿主病、真菌或细菌感染、病毒感染的构成比较，差异均无统计学意义（均 P>0.05）。治疗有效组和治疗无效组1年OS率分别为100.0%和42.9%，两组OS差异有统计学意义（ P＝0.001）；1年DFS率分别为92.3%和28.6%，两组DFS差异有统计学意义（ P＝0.003）。 结论:rhTPO联合小剂量艾曲泊帕治疗allo-HSCT后血小板持续减少具有一定的疗效，安全性较好。

目的:比较环孢素A（CsA）联合重组人血小板生成素（rhTPO）和单用CsA治疗非重型再生障碍性贫血（NSAA）的疗效。方法:回顾2014年8月至2019年2月83例初治NSAA患者临床资料，男35例，女48例，中位年龄45（14~85）岁。其中57例使用CsA+rhTPO治疗（TPO治疗组），TPO 15 000 U，皮下注射，每日1次，共7 d，28 d为1个疗程，最多治疗3个疗程；26例为同期基线相匹配的患者，仅单用CsA治疗（对照组）。入选患者CsA使用至少6个月，并随访至少1年。比较两组的疗效及转归。结果:TPO治疗组患者男23例，女34例；中位年龄46（14~85）岁；CsA中位应用时间为17（8~28）个月；中位随访时间为27（12~45）个月。对照组26例，男12例，女14例；中位年龄40（20~64）岁；CsA中位应用时间为19（9~30）个月；中位随访时间为29（16~66）个月。两组基线水平差异均无统计学意义（ P值均>0.05）。两组1、3、6、12和24个月的CR率及OR率差异均无统计学意义（ P值均>0.05）。TPO治疗组1个月[8（-12~86）×10 9/L对3（16~57）×10 9/L， P=0.029]、3个月[24（-6~102）×10 9/L对7（-9~76）×10 9/L， P=0.006]和6个月[33.5（-4~123）×10 9/L对12.5（-14~109）×10 9/L， P=0.048]血小板升高水平均显著高于对照组，但12个月及24个月与对照组差异无统计学意义（ P值均>0.05）。两组6个月时骨髓巨核细胞变化水平差异无统计学意义[3（0~4）个对2（0~5）个， z=-0.868， P=0.385]。TPO治疗组10.5%（6/57）出现注射部位疼痛，除此之外，两组不良反应无明显差异。随访期间，两组患者各有1例阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）克隆>10%；TPO治疗组1例进展为SAA；均无死亡、无血栓事件发生，未见网状纤维及胶原纤维增生，未见骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病转化。 结论:CsA联合TPO治疗相比CsA单药治疗可较快提升NSAA患者血小板水平，而不增加明显的不良反应。

目的:探讨全身免疫炎症指数(SII)对乙型肝炎病毒相关慢加急性肝衰竭(HBV-ACLF)患者预后的评估价值。方法:回顾性分析2016年1月至2021年8月复旦大学附属华山医院诊治的HBV-ACLF患者的年龄、性别、并发症、入院后实验室检查结果和SII、终末期肝病模型(MELD)评分、MELD-Na评分和蔡尔德-皮尤改良评分(CTP评分)等临床资料。根据随访90 d时患者疾病转归分为生存组和死亡组。统计学分析采用配对样本 t检验、曼-惠特尼 U检验和 χ2检验。采用Pearson相关分析SII与HBV-ACLF预后预测模型的相关性。采用受试者操作特征曲线下面积(AUC)分析SII、MELD评分、MELD-Na评分和CTP评分对HBV-ACLF患者预后预测的临床效能，计算SII预测HBV-ACLF预后的最佳截断值，采用Kaplan-Meier法进行生存分析。 结果:共纳入140例HBV-ACLF患者，生存组88例，其中男65例，女23例，年龄为(47.69±11.96)岁；死亡组52例，其中男40例，女12例，年龄为(52.73±12.22)岁。死亡组年龄、天冬氨酸转氨酶、总胆红素、血肌酐、国际标准化比值、中性粒细胞计数/淋巴细胞计数比值、单核细胞计数/淋巴细胞计数比值、SII、MELD评分、MELD-Na评分、CTP评分和感染率高于生存组，死亡组白蛋白、淋巴细胞计数、血小板计数、预后营养指数低于生存组，差异均有统计学意义( t＝－2.39， Z＝－2.84， t＝－4.81， Z＝－2.15， Z＝－4.91， Z＝－3.47， Z＝－3.36， Z＝－3.83， Z＝－4.69， Z＝－4.56， Z＝－6.31， χ2＝24.96， t＝3.06， t＝3.03， Z＝－7.57， t＝4.12，均 P<0.05)。SII与CTP评分( r＝0.272 7， P＝0.001)、MELD评分( r＝0.365 8， P<0.001)和MELD-Na评分( r＝0.381 1， P<0.001)均呈正相关。SII的AUC最大，为0.80，MELD评分为0.76，MELD-Na评分为0.74，CTP评分为0.73。SII的最佳截断值为447.49, SII≥447.49患者的90 d生存率[38.60%(22/57)]低于SII<447.49患者[79.52%(66/83)]，两组间差异有统计学意义( χ2＝23.80， P<0.001)。 结论:SII可用于评估HBV-ACLF患者病情严重程度和预后，SII≥447.49提示预后不佳。

目的:了解儿童Ⅰ型糖原贮积病(Ⅰ型GSD)的消化道特征，为临床多学科联合管理提供依据。方法:2020年6月至12月收集经基因检测确诊为Ⅰ型GSD，年龄为0~18岁临床数据完整的来自全国各个省市，包括北京、上海、广东、广西、湖南、四川、云南、贵州、河南、河北、浙江、江苏、陕西、安徽、黑龙江的儿童患者。采用横断面问卷调查方式。结果:总计回收52份问卷，符合纳入标准并有完整资料43例，其中Ⅰa型9例，Ⅰb型34例；男30例(69.8%)，女13例(30.2%)；年龄为1~18岁；家中兄弟姐妹同样确诊为Ⅰ型GSD 7例(16.3%)，均为Ⅰb型。消化道表现为反复腹泻26例(60.5%)，肛周病变(红斑、溃疡、脓肿)25例(58.1%)，腹痛/腹胀24例(55.8%)，恶心/呕吐22例(51.1%)，黏液便/血便14例(32.6%)；至少2个以上消化道症状者38例(88.0%)；反复口腔炎及口腔溃疡者33例(76.7%)。血常规白细胞总数<4.0×10 9/L者24例(55.8%)，中性粒细胞绝对值<1.5×10 9/L者19例(44.2%)，其中<0.5×10 9/L 10例(23.3%)，白细胞总数及中性粒细胞绝对值降低者均为Ⅰb型GSD患儿。血小板(PLT)>300×10 9/L 30例(69.8%)。18例Ⅰb型GSD患儿行胃肠镜检查，诊断GSD相关性肠病16例。饮食添加生玉米淀粉39例(90.7%)；麦芽糊精3例(6.9%)；特殊医学配方19例(44.2%)。Ⅰb型GSD患儿因粒细胞低下及功能障碍需要反复应用抗生素20例，应用粒细胞集落刺激因子(G-CSF)15例，其中11例诊断为GSD相关性肠病。 结论:儿童Ⅰ型GSD的消化道症状常见，尤以Ⅰb型GSD显著，此型患儿GSD相关性肠病发生率高，应用G-CSF不能避免肠病的发生，其发病机制有待进一步研究。饮食疗法是Ⅰ型GSD的一线治疗，多学科联合管理，有助于减少患儿的并发症，提高患儿的生活质量。