目的 评价卡瑞利珠单抗联合化疗方案一线治疗复发或转移性鼻咽癌的经济性.方法 构建分区生存模型,模拟患者的质量调整生命年(QALY)和增量成本效果比(ICER),并进行单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情境分析来检验模型的不确定性.结果 基础分析结果显示,相较于传统安慰剂联合化疗方案,使用卡瑞利珠单抗联合化疗方案一线治疗复发或转移性鼻咽癌的ICER为91 570.87元/QALY,远低于我国3倍人均GDP;单因素敏感性分析显示对模型结果影响程度最大的3个因素分别是无进展生存状态(PFS)的效用值、卡瑞利珠单抗成本及疾病进展后成本;概率敏感性分析显示,当意愿支付值大于15万元,卡瑞利珠单抗对比安慰剂联合顺铂和吉西他滨(GP方案)更具经济性的概率为100％;情境分析验证了基础分析的稳健性.结论 在我国3倍人均GDP的意愿支付值下,使用卡瑞利珠单抗联合GP方案一线治疗复发或转移性鼻咽癌更具经济性.

目的 从我国卫生体系角度出发,评价伏美替尼对比吉非替尼单药一线治疗表皮生长因子受体(EGFR)突变阳性晚期非小细胞肺癌的成本效用.方法 基于Ⅲ期临床试验 FURLONG研究,构建三状态的分区生存模型,并结合治疗成本、效用值、不良反应发生率、贴现率等参数,模拟得到总的增量成本效用比值(ICER),将ICER值与意愿支付值(WTP)进行比较,从而判断伏美替尼相较于吉非替尼单药一线治疗EGFR突变阳性晚期非小细胞肺癌的经济性.结果基础分析结果显示,伏美替尼组比吉非替尼组多支出成本85 786 元,但多获得了0.62个质量调整生命年(QALY),增量成本效用比值为138 306元,小于我国 3 倍人均国内生产总值(GDP).单因素敏感性分析显示,最佳支持治疗成本、无进展生存期(PFS)效用值和进展生存期(PD)效用值对ICER结果影响较大.概率敏感性分析结果显示,当WTP为 3 倍我国人均GDP时,伏美替尼组相比吉非替尼组具有经济性的概率为100.0%.情境分析结果验证了基础分析结果的稳健性.结论 在 2022 年中国 3 倍人均GDP的意愿支付阈值下,选择伏美替尼单药用于一线治疗EGFR突变阳性晚期非小细胞肺癌相比吉非替尼更具经济性.

目的 ASTRUM-007 的结果揭示了程序性死亡配体1(PD-L1)阳性食管鳞状细胞癌(ESCC)患者的临床获益,该研究旨在从中国卫生系统的角度,分析斯鲁利单抗联合化疗一线治疗PD-L1 阳性ESCC的经济性.方法 建立包括无进展生存(PFS)、疾病进展(PD)和死亡(D)的三状态分区生存模型,评估斯鲁利单抗联合化疗作为PD-L1 阳性的晚期ESCC一线治疗方案的经济性.模型周期为2 周,研究时限为终生,贴现率设置为5%.模型输出的主要结果包括总成本、质量调整生命年(QALY)和增量成本效果比(ICER).采用单因素敏感性分析、概率敏感性分析(PSA)和情境分析来评估模型重要参数的改变对结果的影响.结果 基础分析结果显示,斯鲁利单抗联合化疗方案的增量效果和增量成本分别为1.281 QALYs和266 573.26元,ICER每QALY为208 166.24元;单因素敏感性分析表明斯鲁利单抗的价格对ICER的影响最为敏感;PSA表明当意愿支付(WTP)阈值为3 倍2022 年人均国内生产总值(GDP)时,斯鲁利单抗联合化疗方案较安慰剂联合化疗方案具有显著的经济性;该研究对ASTRUM-007 研究中亚组人群和斯鲁利单抗的慈善药物捐赠计划进行情境分析:在PD-L1 1≤综合阳性评分(CPS)<10 的患者中,ICER每QALY为205 056.83元;在PD-L1 CPS≥10 患者中,ICER每QALY为218 022.59元,ICER均值低于我国3 倍人均GDP;在斯鲁利单抗患者援助计划的价格优惠下,总人群的ICER每QALY为59 046.65元,PD-L1 1≤CPS<10 的人群ICER每QALY为68 294.42元,PD-L1 CPS≥10 的人群ICER每QALY为44 744.02元,ICER值均低于我国1 倍人均GDP.结论 斯鲁利单抗联合化疗比安慰剂联合化疗方案更具有经济性.

目的:系统评价外周T细胞淋巴瘤(peripheral T-cell lymphoma,PTCL)药物经济学研究,总结分析其方法学要点及经济性评价结果,为今后PTCL相关干预措施开展药物经济学评价提供参考.方法:计算机检索PubMed,Web of Science,The Cochrane Library,CNKI,WanFang Data和VIP等数据库中关于PTCL的药物经济学研究,检索时限均为建库至2023 年4 月,由2 名研究者独立筛选文献、提取关键信息并采用卫生经济学评价报告标准共识清单进行质量评价.结果:共纳入13 项研究,质量评价均分为84.07%,整体质量较好.12 项研究(92.3%)使用成本效用分析,11 项研究(84.6%)采用分区生存模型模拟至终生,且模型构建时考虑了干细胞移植情况,纳入研究的生存数据多采用标准参数模型(92.3%)或混合治愈模型(15.4%)进行拟合外推,成本以直接医疗成本为主,6 项研究(46.2%)额外考虑不良事件负效用.同时,12 项研究(92.3%)结果显示新药干预措施相比于常规疗法具有经济性优势.结论:纳入研究在干细胞移植设定、间接比较方法使用以及生存曲线拟合外推方法使用等方面存在一定差异.

目的:从中国医疗卫生体系的角度出发,对帕博利珠单抗与多西他赛治疗PD-L1低表达晚期非小细胞肺癌进行经济性评价.方法:该数据来源于Ⅲ期临床试验(KEYNOTE-033),对其进行数据重构,构建分区生存模型进行成本-效用分析,以增量成本-效用比(incremental cost-utility ration,ICUR)作为其分析评价的指标,研究时限为7年,模型周期为21 d;采用单向敏感性分析和概率敏感性分析进行参数的不确定性分析,测试模型结果的稳定性.结果:帕博利珠单抗组较多西他赛组的ICUR值为634 893.48元/QALY,高于意愿支付(willingneess to pay,WTP)阈值257 094元/QALY.通过单因素敏感性分析结果得出,帕博利珠单抗费用对结果影响较大.通过概率敏感性分析结果得出,当WTP为3倍人均GDP时,多西他赛组更具成本-效用.结论:在我国处于现有经济水平下,帕博利珠单抗对比多西他赛治疗PD-L1低表达晚期非小细胞肺癌,多西他赛组更具有成本-效用的优势.

目的:评估瑞维鲁胺相较阿帕他胺,治疗中国高瘤负荷的转移性激素敏感性前列腺癌(metastatic hormone-sensitive prostate cancer,mHSPC)的经济性,为前列腺癌临床用药选择提供药物经济性证据.方法:基于分区生存模型开展成本-效用分析,分别使用无影像学进展和无血清前列腺特异性抗原(prostate-specific antigen,PSA)进展分析无进展生存期,结合总生存期获得临床疗效数据.临床、效用和成本参数来源于药物关键临床试验、已发表文献和市场调研.最终计算在1倍人均GDP下瑞维鲁胺治疗高瘤负荷mHSPC的成本-效果.结果:基础分析结果显示,瑞维鲁胺较阿帕他胺治疗高瘤负荷mHSPC可增加患者1.31质量调整生命年(QALYs),伴随75 387元成本增加,增量成本-效果比为57 565元/QALY,小于中国1倍人均GDP.当成本-效果阈值为1倍人均GDP时,瑞维鲁胺相比阿帕他胺更具经济性的概率为60.1％.若以无血清PSA进展为无进展生存期开展情境分析,瑞维鲁胺较阿帕他胺更具经济性优势.结论:对于中国高瘤负荷mHSPC患者,瑞维鲁胺相比阿帕他胺具有经济性.

目的 从中国卫生体系角度评价阿帕替尼联合多柔比星二线治疗铂类药物耐药的复发性卵巢癌(OC)的经济性.方法 基于APPROVE试验和相关文献数据构建三状态分区生存模型,模型模拟时限为10年,循环周期为4周,成本和效果的贴现率为5%.以成本和质量调整生命年(QALYs)作为模型产出指标并计算增量成本-效果比(ICER),评价阿帕替尼联合多柔比星对比多柔比星单独化疗二线治疗铂类药物耐药的复发性OC的经济性,并采用单因素敏感性分析、概率敏感性分析以及情境分析验证基础分析结果的稳健性.结果 基础分析结果表明,与单独化疗相比,阿帕替尼联合多柔比星方案的ICER为124678.25元/QALY,低于本研究设定的意愿支付(WTP)阈值(3倍我国2022年人均国内生产总值257094元).情境分析结果显示,随着模拟时限的延长,阿帕替尼联合多柔比星方案的ICER逐渐降低,降幅逐渐减小,均低于本研究设定的WTP阈值.单因素敏感性分析结果显示,对ICER影响程度最大的因素包括疾病进展状态效用值、体表面积、贴现率和最佳支持治疗成本等.概率敏感性分析结果表明,在本研究设定的WTP阈值下,阿帕替尼联合多柔比星方案具有经济性的概率超过99%.结论 从中国卫生体系角度,以3倍我国2022年人均国内生产总值为WTP阈值,阿帕替尼联合多柔比星对比多柔比星单独化疗二线治疗铂类药物耐药的复发性OC更具经济性.

水、能源和粮食是人类生存发展的必要基础物资,其供给均主要源于生态系统.随着全球气候变化和人类社会经济快速发展,基础资源需求量激增,生态系统服务供需关系趋于紧张.厘清生态系统服务供需匹配关系、优化基础资源配置对生态系统可持续、协调发展具有重要意义.当前生态系统供需关系研究已较为广泛,但基于水-能源-粮食纽带的生态系统服务研究还相对较为缺乏.因此,以东北地区为例,基于水-能源-粮食关系视角,首先,借助InVEST模型、供需指数(SDI)、Spearman相关性分析等方法分析了产水(WY)、固碳(CS)和粮食(FP)供需服务时空格局、相关性和空间匹配模式;其次,基于省级、市级、县级、流域、格网5种不同空间尺度,进一步探究了各服务的空间尺度效应,并确定资源管理的最优空间尺度;最后依据"分区控制-分类策略-分级治理"理念提出了一种水-能源-粮食集成管理方案和政策建议.研究结果表明:(1)2000-2020年,东北地区的供给服务中WY和FP为上升态势、CS为下降态势,就空间分布来看,WY和CS大致为"东高西低",FP则是"西南、东北高,西北、东南低";需求服务中WY、CS和FP均为上升态势,空间上大致呈"中间高四周低"分布.(2)WY和FP的SDI上升,CS则相反;不同尺度下的SDI具有空间异质性,县域尺度最为显著.(3)FP为主要功能分区,重点管控为主要分类,亟待全面提升生态系统服务供给能力.本研究对区域基础资源合理配置和可持续的生态系统管理具有重要科学参考价值和现实意义,同时对东北地区生态系统供需服务匹配以及水-能源-粮食纽带协同发展具有重要意义.

目的:从中国卫生体系角度评价多纳非尼与索拉非尼一线治疗不可切除或转移性肝细胞癌(HCC)的经济性.方法:基于一项Ⅱ～Ⅲ期临床试验数据,通过R语言将数据重新拟合,并构建分区生存模型,以增量成本-效果比(ICER)为评价指标,比较多纳非尼与索拉非尼的经济性.对成本和效用值进行5％的贴现,使用敏感性分析验证结果的稳定性.结果:模型运行终点显示,多纳非尼相对于索拉非尼每增加一个质量调整生命年(QALYs),需要多花费91 861.42元,低于中国2022年3倍人均GDP.敏感性分析结果显示,索拉非尼与多纳非尼成本对结果影响较大;当意愿支付值(WTP)为中国2022年3倍人均GDP时,多纳非尼具有经济性的概率为89.7％.结论:多纳非尼相对于索拉非尼一线治疗不可切除或转移性HCC具有经济性.

目的:从中国卫生体系角度评价斯鲁利单抗联合化疗对比单独化疗一线治疗PD-L1综合阳性得分(CPS)≥1局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌的经济性.方法:基于ASTRUM-007的研究,建立三状态的分区生存模型,进行成本-效用分析,循环周期为2周,模拟时限为患者终身,贴现率为5％.以增量成本-效果比(ICER)为指标评价斯鲁利单抗联合化疗对比单独化疗的经济性,并对结果进行敏感性分析.结果:成本-效用分析结果显示,斯鲁利单抗联合化疗对比单独化疗的ICER为914 665.82元/QALY,高于2022年中国3倍人均GDP.敏感性分析结果显示,对结果影响较大的因素分别是斯鲁利单抗成本、PFS状态效用值、PD状态效用值和贴现率;在意愿支付(WTP)阈值为2022年中国3倍人均GDP的情况下,斯鲁利单抗联合化疗具有经济性的概率为0.结论:以2022年中国3倍人均GDP作为WTP阈值,斯鲁利单抗联合化疗对比单独化疗一线治疗PD-L1(CPS≥1)局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌不具有经济性.